评价 Efgartigimod PH20 SC在ITP患者中安全性和有效性的开放及长期研究

Not provided89 sites in 24 countries24 target enrollmentAugust 9, 2021

Overview

Phase: Phase 3
Intervention: Not specified
Conditions: Not specified
Sponsor: Not provided
Enrollment: 24
Locations: 89
Primary Endpoint: 不良事件（AE）、特别关注的 AE（AESI）和严重 AE（SAE）的发生率、频率和严重程度
Status: Active, not recruiting

Overview Investigators Eligibility Criteria Outcomes Sites Similar Trials

Overview

Brief Summary

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Detailed Description

在原发 ITP 成人患者中评估 efgartigimod PH20 SC 的安全性和耐受性

Registry

chinadrugtrials.org.cn

Start Date

August 9, 2021

End Date

TBD

Last Updated

Recently

Study Type

安全性和有效性

Study Design

单臂试验

Sex

All

Investigators

Sponsor

Not provided

Responsible Party

Sponsor

Principal Investigator

李乔曼

argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.

Eligibility Criteria

Inclusion Criteria

•能够理解试验要求并提供书面知情同意书（包括使用和披露研究相关健康信息的同意书），愿意并能够遵守试验方案程序（包括参加规定的试验访视）。
•受试者入组 ARGX-113-2004 试验并完成 24 周试验期。
•注：如果受试者在 ARGX-113-2004 试验期间发生 SAE，则应由研究者和申办方的试验医师评估其入组资格。将逐例评估受试者入组资格。
•同意按照当地规定以及以下要求采取避孕措施：
•？有生育能力的女性（定义见第 10.5.1 节）在接受 IMP 前的基线尿妊娠试验结果必须为阴性。避孕要求参见第 10.5.2.1 节。
•除上述标准外，针对愿意在额外的 52 周治疗期间继续接受 efgartigimod 治疗的受试者（仅适用于 efgartigimod 尚未上市获批用于原发 ITP 患者，或者原发 ITP 患者不能通过另一个患者项目获得 efgartigimod 时）：应满足以下标准：
•除上述标准外，针对愿意在额外的 52 周治疗期间继续接受 efgartigimod 治疗的受试者（仅适用于 efgartigimod 尚未上市获批用于原发 ITP 患者，或者原发 ITP 患者不能通过另一个患者项目获得 efgartigimod 时）：
•能够理解试验中有关额外 52 周治疗期的要求并提供书面知情同意书（包括使用和披露研究相关健康信息的同意书），并能够遵守试验方案程序（包括参加规定的试验访视）。
•受试者已完成 52 周治疗期。

Exclusion Criteria

•在 ARGX-113-2004 试验期间启用或继续使用禁用药物（例如抗 CD20 疗法、romiplostim、单克隆抗体、Fc 融合蛋白、全反式维甲酸[ATRA]、地西他滨、或活/减毒活疫苗或经研究者评估可能干扰受试者的有效性评估和安全性的补充疗法，包括中药、草药或操作（如针灸））
•使用任何其他试验药物或参与任何其他研究性试验
•已知对 efgartigimod PH20 SC 或其中任何辅料有超敏反应
•妊娠或哺乳期女性以及计划在试验期间或efgartigimod PH20 SC末次给药后90天内怀孕的患者

Outcomes

Primary Outcomes

不良事件（AE）、特别关注的 AE（AESI）和严重 AE（SAE）的发生率、频率和严重程度

Time Frame: 每次访视

生命体征、心电图（ECG）和实验室安全性评价

Time Frame: 每次访视

Secondary Outcomes

疾病控制程度，定义为试验中血小板计数≥50 × 109/L的周数百分比(每次访视/试验结束)
在52周治疗阶段内至少有4次达到总体血小板计数应答（定义为血小板计数≥50 × 109/L）的患者比例(每次访视/试验结束)
每次访视时血小板计数较基线的平均变化(试验结束)
针对从ARGX-113-2004试验转入的血小板计数< 30 × 109/L的患者：至应答时间（定义为至连续2次血小板计数≥50 × 109/L的时间）(试验结束)
试验期间血小板计数≥30 × 109/L且较基线升高≥20 × 109/L的周数百分比(试验结束)
在本试验（ARGX-113-2005）中基线血小板计数< 15 × 109/L的患者中，试验期间血小板计数≥30 × 109/L且较基线升高≥20 × 109/L的周数百分比(试验结束)
在首次暴露于efgartigimod PH20 SC的患者中，在第19周至第24周之间达到持续血小板应答（定义为6次访视中，至少4次血小板计数≥50 × 109/L）的患者比例(试验结束)
在首次暴露于efgartigimod PH20 SC的患者中，第17周至第24周之间的8次访视中至少6次血小板计数≥50 × 109/L的患者比例(试验结束)
世界卫生组织（WHO）分类的出血事件发生率和严重程度(试验结束)
合并ITP治疗剂量和/或频率较基线降低的受试者比例(试验结束)
挽救治疗率（每例受试者每月接受的挽救治疗次数）(试验结束)