ChiCTR2000038297进行中（未招募）早期 1 期
单中心、前瞻性含 TBI 改良 PTCy 预处理方案在再生障碍性贫血替代供者移植中的研究
2019 年广州市重大临床高新技术项目基金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2019年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总体生存率
研究概览
简要总结
通过引入全身放疗（TBI）并优化再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植的预处理方案，达到提高再生障碍性贫血的移植成功率，降低移植预处理期间的毒性及并发症等目的，移植预处理方案中引入 TBI，可以提高预处理过程中清除残存异常淋巴细胞的能力，增加移植物植入率，并因减少白舒非等毒性药物使用，到达降低预处理毒性并进而减少移植并发症的效果。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 不涉及
入排标准
- 年龄范围
- — 至 55（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1） 年龄≤55 岁；
- •（2） 确诊为重型再生障碍性贫血。诊断重型再生障碍性贫血需同时满足以下两个条件：a.骨髓增生程度＜25%或骨髓增生程度＜50%但残存的造血细胞＜30%；b.外周血细胞计数至少符合以下两项标准：中性粒细胞＜0.5×109/L，血小板＜20×109/L，网织红细胞＜20×109/L；
- •（3） 无 HLA 同胞全相合供者；
- •（4） 接受非血缘移植的患者需在中华骨髓库 / 台湾慈济骨髓库至少有 1 个 HLA 高分辨 10/10 或 9/10 相合的无关供者，且供者志愿捐献、体检合格；接受单倍体移植的患者，有单倍体相合亲缘供者，DSA 检测阴性，或者经处理后阴性。
- •（5） 接受移植患者需是被临床评估为更可能从 HSCT 中获益的患者（存在不利于 IST 治疗因素），具体至少符合以下 1 种情况：极重型再生障碍性贫血；诊断为“SAA-Ⅱ”的患者:外周血淋巴细胞＜1×109/L、中性粒细胞＜0.5×109/L、网织红细胞＜15×109/L、病程超过 12 月、G-CSF 治疗达 2 周血象无反应、环孢素治疗达 6 月血象无反应、TPO 高表达、端粒长度短；存在 ASXL1/DNMT3A/RNUX1/TET2/TP53 突变，存在-7,7q-等高 MDS 转化风险的染色体改变；合并无法短期内控制重症感染（特别是真菌感染）的 VSAA 患者进行挽救性移植。
- •（6）签署知情同意书；对于接受 UD-HSCT 的患者需同意接受 UD-HSCT 研究；接受单倍体移植的患者，家属及本人充分知晓单倍体移植的风险。
- •（7）肝功能转氨酶、血肌酐在正常值上限 2 倍以内；心脏彩超左室射血分数大于 50%；血氧饱和度在无吸氧条件下在 95%以上；
- •（8）Karnofsky 评分≥60 分。
排除标准
- •（1）遗传性骨髓衰竭性疾病；
- •（2）存在 pre-MDS 或 MDS 相关的克隆性细胞遗传学异常；
- •（3）既往接受过异基因造血干细胞移植；
- •（4）既往接受过实体器官移植；
- •（5）有实体肿瘤及血液系统恶性肿瘤病史；
- •（6）合并 HIV 感染；
- •（7）合并活动性乙型或丙型肝炎；
- •（8）女性患者在妊娠或哺乳期。
研究组 & 干预措施
试验组
含有 TBI 的 Post 环磷酰胺预处理方案
结局指标
主要结局
总体生存率
无移植物抗宿主病无失败生存率
次要结局
- 预处理毒副作用
- 急、慢性移植物抗宿主病
- 移植后感染及免疫重建
研究者
研究点 (1)
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