ChiCTR-OCH-13003763进行中（未招募）不适用
mTOR 抑制剂治疗儿童结节性硬化症合并难治性癫痫的研究
北京市科委项目1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2011年6月25日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 发作减少
研究概览
简要总结
①明确 mTOR 抑制剂雷帕霉素对结节性硬化症颅内结节病灶的抑制情况。 ②在不调整抗癫痫药的情况下，明确应用雷帕霉素后癫痫的控制情况。 ③明确雷帕霉素在儿童患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 队列研究
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •取在我院门诊及病房就诊结节性硬化症合并难治性癫痫患儿 60 例，年龄 1m-18 岁，男女不限。
- •结节性硬化症诊断按照美国国立结节性硬化症协会诊断标准委员会 1998 年修订的诊断标准：①面部血管纤维瘤或额部斑块；②非创伤性指甲或甲周纤维瘤；③色素脱失斑（3 块或 3 块以上）； ④鲨鱼皮样斑（结缔组织痣）；⑤多发性视网膜
- •结节状错构瘤； ⑥皮质结节；⑦侧脑室室管膜下结节；⑧室管膜下巨细胞星形细胞瘤；⑨心脏横纹肌瘤（单个或多发）；⑩肺淋巴血管肌瘤病； 肾淋巴血管肌脂瘤。次要特征为：①多发、随机分布的牙釉质小凹； ②错构瘤性直肠息肉； ③骨囊肿；④大脑白质放射状移行线；⑤牙龈纤维瘤；⑥非肾性错构瘤； ⑦视网膜无色性斑块；⑧咖啡牛奶斑；⑨多囊肾。具有 2 个主要特征或 1 个主要特征加 2 个次要特征为肯定诊断；具有 1 个主要特征加 1 个次要特征为可能为本病；具有 1 个主要特征或 2 个、2 个以上次要特征为怀疑为本病。对不能确定诊断的患儿应用测序的方法行 TSC1/TSC2 基因检测。
- •难治性癫痫诊断标准：长期服用≥1 种针对其发作类型的一线抗癫痫药物，血药浓度监测在有效治疗范围内，接受雷帕霉素治疗前 3 个月内每月仍然有≥4 次发作。
排除标准
- •血常规和 / 或肝肾功能异常。先天性免疫缺陷症。
研究组 & 干预措施
3
mTOR 抑制剂
结局指标
主要结局
发作减少
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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