ChiCTR-OOB-15006535进行中（未招募）不适用
mTOR 抑制剂治疗儿童结节性硬化症
北京市科委项目1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 500 人开始时间: 2015年5月26日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 500
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肿瘤体积变化
研究概览
简要总结
①观察 mTOR 抑制剂雷帕霉素治疗儿童结节性硬化症的神经精神症状的改善及预后影响因素分析。②明确 mTOR 抑制剂雷帕霉素对结节性硬化症多系统肿瘤的抑制情况。③进一步明确雷帕霉素在儿童患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •取在我院门诊及病房就诊结节性硬化症患儿，年龄 1m-18 岁，男女不限。 结节性硬化症诊断按照美国国立结节性硬化症协会诊断标准委员会 1998 年修订的诊断标准：①面部血管纤维瘤或额部斑块；②非创伤性指甲或甲周纤维瘤；③色素脱失斑（3 块或 3 块以上）； ④鲨鱼皮样斑（结缔组织痣）；⑤多发性视网膜 结节状错构瘤； ⑥皮质结节；⑦侧脑室室管膜下结节；⑧室管膜下巨细胞星形细胞瘤；⑨心脏横纹肌瘤（单个或多发）；⑩肺淋巴血管肌瘤病； 肾淋巴血管肌脂瘤。次要特征为：①多发、随机分布的牙釉质小凹； ②错构瘤性直肠息肉； ③骨囊肿；④大脑白质放射状移行线；⑤牙龈纤维瘤；⑥非肾性错构瘤； ⑦视网膜无色性斑块；⑧咖啡牛奶斑；⑨多囊肾。具有 2 个主要特征或 1 个主要特征加 2 个次要特征为肯定诊断；具有 1 个主要特征加 1 个次要特征为可能为本病；具有 1 个主要特征或 2 个、2 个以上次要特征为怀疑为本病。对不能确定诊断的患儿应用测序的方法行 TSC1/TSC2 基因检测。
排除标准
- •血常规和 / 或肝肾功能异常。先天性免疫缺陷症。
研究组 & 干预措施
Case series
雷帕霉素
结局指标
主要结局
肿瘤体积变化
孤独症行为
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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