ChiCTR2100042574进行中（未招募）早期 1 期
雷帕霉素（西罗莫司）治疗 PI3K-AKT1-mTOR 相关过度生长综合征的安全性与有效性研究
国家重点研发计划-罕见病临床队列研究-精准医学研究专项1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2021年4月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肢体（指体）周径
研究概览
简要总结
探讨雷帕霉素对 PI3K-AKT1-mTOR 通路相关过度生长综合征的控制效果及安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •(1)临床诊断为过度生长综合征；
- •(2)经过二代测序确诊携带有体细胞嵌合 PIK3CA 或 AKT1 致病突变；
- •(3)性别及年龄不限；
- •(4)无肝肾功能衰竭；
- •(5)自愿参加试验，并经本人或法定监护人签署知情同意书。
排除标准
- •(1)合并急性、慢性感染，如发热、咳嗽、咳痰、腹泻、呕吐、尿痛、尿急、尿频、皮肤脓肿等，白细胞大于正常范围，CRP、PCT、血沉升高；
- •(2)肝、肾、骨髓功能不全；
- •(3)中性粒细胞低于 1.0×109/L；
- •(4)对雷帕霉素过敏；
- •(5)妊娠及哺乳期妇女；
- •(6)代谢紊乱，如电解质紊乱、血糖异常等；
- •(7)肝移植、肺移植患者；
- •(8)严重的高脂血症患者；
- •(9)酒精、毒品或者药品(例如，轻泻药)滥用者；
- •(10)同时参加或 1 个月内参加其它可能对本研究目的产生影响的另一项临床试验的患者；
- •(11)既往一个月内有使用雷帕霉素历史；
- •(12)既往 12 周内有重大手术史；
- •(13)4 周前有活疫苗接种史；
- •(14)研究人员认为其他原因不适合临床试验者。
研究组 & 干预措施
患侧
结局指标
主要结局
肢体（指体）周径
受累部位组织容积
次要结局
- 雷帕霉素稳态血浆浓度
- 雷帕霉素剂量
- 生存质量测定量表(QOL)评分
研究者
研究点 (1)
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