CTR20180797已完成3 期
一项评估重组人生长激素注射液治疗 Prader-Willi 综合征的疗效和安全性的单臂、多中心的Ⅲ期临床试验
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2018年5月28日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 收集和监测不良事件、临床评估结果（体格检查、生命体征）、实验室检查结果（血 尿常规、血生化、抗药物抗体、甲状腺功能、空腹血糖、血脂）以及影像学检查结果（髋关 节 X 线检查、全脊柱正侧位 X 线检查等）、其他检查结果（心电图、多导睡眠检测）。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估重组人生长激素注射液治疗 PWS 患者对运动发育改善的有 效性 次要目的：评估重组人生长激素注射液治疗 PWS 患者对生长缓慢、体质指 数及精神发育改善的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估重组人生长激素注射液治疗 Pws 患者对运动发育改善的有 效性
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 1月(最小年龄) 至 5岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •提供由受试者法定监护人签署并注明签署日期的知情同意书
- •受试者及其法定监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序
- •基因检查确诊为 PWS：通过甲基化特异性聚合酶链反应（methylation-specific polymerase chain reaction，MS-PCR）方法或甲基化特异性多重连接探针扩增技术(methylation-specific multiplex ligation-dependent probe amplification，MS-MLPA)或其他方法检测到染色体或基因的异常，包括父源染色体 15q11.2-q13 片段缺失，母源同源二倍体导致 15q11.2-q13 区域的父源等位基因缺失，印记中心（IC）微缺失
- •年龄：1 月龄（出生后满 30 天）-5 周岁
- •根据 Peabody 运动发育量表计算的总运动发育商小于 90 分，或精细运动发育商小于 90 分，或者粗大运动发育商小于 90 分；三者满足其一即可
- •甲状腺功能正常或经替代治疗维持正常者
- •既往未接受过 rhGH 治疗
排除标准
- •肝、肾功能异常者（ALT>正常值上限 2 倍，Cr>正常值上限）
- •存在明显的中枢性睡眠呼吸暂停（中枢性呼吸暂停指数 CAI≥5 次/ h 睡眠）和 / 或中重度阻塞性睡眠呼吸暂停（阻塞性呼吸暂停指数 OAHI＞5 次/h 睡眠，或呼吸暂停低通气指数 AHI＞10 次/h 睡眠），急性肺部感染者
- •患有长期影响骨代谢及体成分的慢性疾病（如肾性佝偻病、低磷性佝偻病、甲状旁腺功能异常或 Cushing 综合症等）者
- •先天骨骼发育不良类疾病、或脊柱中度以上侧弯(或脊柱侧弯≥15°)需治疗者或跛行
- •既往存在先天性心脏疾病史，或心脏超声检查示明显心脏结构异常需外科或介入治疗或者左心室射血分数＜40%，或心电图异常需进行干预者
- •曾有抽搐病史或癫痫病史的患者
- •患有其他全身慢性疾病的患者
- •存在肿瘤家族史（直系亲属三代以内有两个或以上肿瘤患者）、既往有肿瘤病史或结合其他信息考虑为肿瘤高风险的患者
- •糖尿病患者，或空腹血糖异常且研究者认为可能影响受试者安全者
- •严重肥胖儿童：体质指数（BMI）在同年龄、同性别 BMI 第 95 百分位线以上［同年龄、同性别正常儿童 BMI 百分位值以中国 7 岁以下男、女童体质指数百分位数值表（参考：中华人民共和国卫生部妇幼保健与社区卫生司,首都儿科研究所,等.中国儿童生长标准与生长曲线.第二军医大学出版社,2009 年 4 月版）为标准，见附录 3，4 ]；（严重肥胖患儿易发生阻塞性呼吸功能障碍[16,26]）
- •已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者
- •3 个月内参加过其他药物临床试验者
- •3 个月内曾接受过可能干扰 GH 分泌或 GH 作用的药物治疗（包括但不限于除 rhGH 注射液之外其他任何类型的重组人生长激素、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑）、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林）、性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素）、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）及其他影响生长发育的药物（包括但不限于连续应用糖皮质激素超过一个月）
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况
结局指标
主要结局
收集和监测不良事件、临床评估结果（体格检查、生命体征）、实验室检查结果（血 尿常规、血生化、抗药物抗体、甲状腺功能、空腹血糖、血脂）以及影像学检查结果（髋关 节 X 线检查、全脊柱正侧位 X 线检查等）、其他检查结果（心电图、多导睡眠检测）。
时间窗: 入选后第 52 周末或中止出组时
受 试 者 治 疗 前 后 根 据 Peabody 运 动 发 育 量 表 计 算 的 总 运 动 发 育 商
时间窗: 入选后第 52 周末或中止出组时
次要结局
- 受试者治疗前后根据 Peabody 运动发育量表计算的粗大运动发育商的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Peabody 运动发育量表计算的精细运动发育商的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 治疗前后按实际年龄的身高标准差积分的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 治疗前后体重的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 治疗前后体质指数标准差积分(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的总发育商（GQ）的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的运动领域发育商（AQ）的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的个人与社会领域发育商（BQ）的 变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的听力与语言领域发育商（CQ）的 变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的手眼协调领域发育商（DQ）的变 化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的操作领域发育商（EQ）的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 受试者治疗前后根据 Griffiths 精神发育量表计算的推理领域发育商（FQ）的变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- 骨成熟情况(骨龄 / 实际年龄：BA/CA)(入选后第 52 周末或中止出组时)
- IGF-1 SDS 变化(入选后第 52 周末或中止出组时)
- IGF-1/IGFBP-3 摩尔比(入选后第 52 周末或中止出组时)
研究者
徐落成
长春金赛药业有限责任公司
研究点 (6)
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