一项在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究efgartigimod PH20 SC 的有效性、安全性和耐受性的II 期研究

未提供154 个研究点分布在 12 个国家目标入组 72 人2021年8月25日

概览

阶段: 2 期
干预措施: 未指定
疾病 / 适应症: 未指定
发起方: 未提供
入组人数: 72
试验地点: 154
主要终点: 阶段A存在经确认ECI的患者百分比
状态: 已完成

概览研究者入排标准结局指标研究点相似试验

概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

阶段A主要目的是基于被归类为治疗应答者患者百分比，评估efgartigimod活性; 次要目的是评估至临床改善的时间，安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。阶段B主要目的是基于首次出现临床恶化证据所需时间，确定efgartigimod有效性;次要目的是评估基于疾病残疾、运动功能和肌力的临床功能评估，efgartigimod PH20 SC有效性、安全性、耐受性、PK、PD和免疫原性。

注册库

chinadrugtrials.org.cn

开始日期

2021年8月25日

结束日期

待定

最后更新

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

肖飞艳

argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.

入排标准

入选标准

•能够理解试验要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）
•签署知情同意书时年龄≥18岁的男性或女性患者
•根据欧洲神经学会联合会/外周神经学会（EFNS/PNS，2010）的标准，很可能或明确诊断为进展性或复发性CIDP的患者
•筛选期CIDP疾病活动度状态（CDAS）评分≥2分
•在RI-V1（适用于进入导入期的患者）或A-V1（适用于筛选前3个月内有校正后的INCAT残疾总分恶化证据记录的初治患者），INCAT评分≥2分。入组试验时INCAT评分为2分的患者，其评分必须仅为腿部残疾评分；对于入组试验时INCAT评分≥3分的患者，对于评分为手臂或腿部评分无特定要求
•满足以下任一治疗条件：
•目前（即，过去6个月内）正在接受皮质类固醇冲击治疗、口服皮质类固醇（相当于≤10 mg/天的泼尼松龙/泼尼松）和/或IVIg或SCIg治疗，且患者愿意在RI-V1时终止该治疗；或
•既往未接受过治疗（初治）；或
•在筛选前至少6个月终止皮质类固醇和/或IVIg或SCIg治疗。
•注：认为筛选前至少6个月内未接受每月一次或每日一次皮质类固醇、IVIg或SCIg治疗的患者等同于初治患者。

排除标准

•纯感觉非典型CIDP（EFNS/PNS定义）
•其他原因引起的多发神经病，包括：
•抗髓鞘相关糖蛋白免疫球蛋白M（IgM）抗体意义不明的单克隆丙种球蛋白病
•多发神经病、器官肿大、内分泌疾病、单克隆蛋白和皮肤改变综合征
•极有可能由糖尿病引起的多发神经病
•极有可能由全身性疾病引起的多发神经病
•药物或毒素诱导的多发神经病
•任何其他能更好地解释患者所出现的体征和症状的疾病
•任何脊髓病病史或中枢性脱髓鞘证据
•当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前12个月内）

结局指标

主要结局

阶段A存在经确认ECI的患者百分比

时间窗: 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验

至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间（定义为从双盲IMP首次给药至首次校正后的INCAT较阶段B基线恶化的时间）

时间窗: 当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验

次要结局

阶段A至首次确认存在ECI的时间。阶段A期间，随时间推移，评估数据较D1A的变化(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段A按SOC和PT列出的经暴露量校正的TEAE和SAE发生率阶段A期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段A期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化阶段A期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段A期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段A期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
至CIDP疾病进展时间；截至第48周24项I-RODS评分增加测量，功能水平较阶段B基线出现改善的患者百分比；评估数据较阶段B基线；实验组受试者评估数据较阶段A基线；24项I-RODS降低10%的时间(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段B期间，按SOC和PT列出的TEAE和SAE的发生率阶段B期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段B期间，efgartigimod给药前血清浓度随时间的变化阶段B期间，血清IgG水平（总水平）随时间的变化(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)
阶段B期间，具有efgartigimod和/或rHuPH20 BAb的患者百分比和滴度。阶段B期间，存在抗efgartigimod的NAb和抗rHuPH20的NAb滴度(当观察到88例满足阶段B的主要终点分析的事件时，将停止试验)