CTR20212140已完成2 期
一项在慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）成人患者中研究 efgartigimod PH20 SC 的有效性、安全性和耐受性的 II 期研究
未提供154 个研究点 分布在 12 个国家目标入组 72 人开始时间: 2021年8月25日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 72
- 试验地点
- 154
- 主要终点
- 阶段 A 存在经确认 ECI 的患者百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
阶段 A 主要目的是基于被归类为治疗应答者患者百分比，评估 efgartigimod 活性; 次要目的是评估至临床改善的时间，安全性、耐受性、PK、PD 和免疫原性。 阶段 B 主要目的是基于首次出现临床恶化证据所需时间，确定 efgartigimod 有效性;次要目的是评估基于疾病残疾、运动功能和肌力的临床功能评估，efgartigimod PH20 SC 有效性、安全性、耐受性、PK、PD 和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •能够理解试验要求，提供书面知情同意书（包括同意使用和披露研究相关健康信息），愿意并能够遵守研究方案程序（包括参加所需的研究访视）
- •签署知情同意书时年龄≥18 岁的男性或女性患者
- •根据欧洲神经学会联合会 / 外周神经学会（EFNS/PNS，2010）的标准，很可能或明确诊断为进展性或复发性 CIDP 的患者
- •筛选期 CIDP 疾病活动度状态（CDAS）评分≥2 分
- •在 RI-V1（适用于进入导入期的患者）或 A-V1（适用于筛选前 3 个月内有校正后的 INCAT 残疾总分恶化证据记录的初治患者），INCAT 评分≥2 分。入组试验时 INCAT 评分为 2 分的患者，其评分必须仅为腿部残疾评分；对于入组试验时 INCAT 评分≥3 分的患者，对于评分为手臂或腿部评分无特定要求
- •满足以下任一治疗条件：
- •目前（即，过去 6 个月内）正在接受皮质类固醇冲击治疗、口服皮质类固醇（相当于≤10 mg/天的泼尼松龙 / 泼尼松）和 / 或 IVIg 或 SCIg 治疗，且患者愿意在 RI-V1 时终止该治疗；或
- •既往未接受过治疗（初治）；或
- •在筛选前至少 6 个月终止皮质类固醇和 / 或 IVIg 或 SCIg 治疗。
- •注：认为筛选前至少 6 个月内未接受每月一次或每日一次皮质类固醇、IVIg 或 SCIg 治疗的患者等同于初治患者。
- •有生育能力的女性，筛选期妊娠试验结果为阴性，直至阶段 A 基线（D1A），尿妊娠试验结果为阴性
- •从筛选期至 IMP 末次给药后 90 天，有生育能力的女性必须使用高效或可接受的避孕方法
- •男性患者同意在试验期间及试验结束后 90 天内不捐献精子
排除标准
- •纯感觉非典型 CIDP（EFNS/PNS 定义）
- •其他原因引起的多发神经病，包括：
- •抗髓鞘相关糖蛋白免疫球蛋白 M（IgM）抗体意义不明的单克隆丙种球蛋白病
- •多发神经病、器官肿大、内分泌疾病、单克隆蛋白和皮肤改变综合征
- •极有可能由糖尿病引起的多发神经病
- •极有可能由全身性疾病引起的多发神经病
- •药物或毒素诱导的多发神经病
- •任何其他能更好地解释患者所出现的体征和症状的疾病
- •任何脊髓病病史或中枢性脱髓鞘证据
- •当前存在酒精、药物或药物滥用或有酒精、药物或药物滥用史（即筛选前 12 个月内）
- •重度精神疾病（如重度抑郁、精神病、双相障碍）、实施自杀行为史或研究者认为当前存在可能对患者造成不利风险或可能影响试验方案依从性的自杀想法。
- •注：在筛选期，将使用哥伦比亚自杀严重程度评定量表（C-SSRS）评估自杀倾向；自杀风险较高的患者将被排除出试验（即，对自杀想法子量表的问题#4 和 / 或#5 的回答为肯定[过去 3 个月]的患者将被排除；和 / 或自杀行为子量表的任何回答为肯定[过去一年]的患者）。在入组试验前，研究者应对“他 / 她认为最有自杀倾向的生命周期 / 时间”项下上述问题的任何肯定回答进行仔细评估，以确定其当前是否存在任何自杀风险。
- •筛选期出现有临床意义的活动性或控制不佳的慢性细菌、病毒或真菌感染的患者，包括下述筛选期活动性病毒感染检测结果呈阳性的患者
- •活动性乙型肝炎病毒（HBV）：血清学全套检查结果提示活动性（急性或慢性）感染，除非 HBV DNA 检测结果为阴性；
- •活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV-Ab 的血清学检查结果呈阳性；
- •与获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义疾病或分化抗原簇 4（CD4）计数≤200 cells/mm3 相关的血清学检查显示人类免疫缺陷病毒（HIV）呈阳性。
- •筛选期总 IgG 水平<6 g/L
- •筛选前 3 个月内（或药物的 5 个半衰期内，以较长者为准）：血浆置换或免疫吸附、任何含可结晶片段（Fc）的治疗药物或其他生物制品的合并用药，或任何其他试验用药品；
- •筛选前 6 个月内：利妥昔单抗、阿仑单抗、任何其他单克隆抗体、环磷酰胺、干扰素、肿瘤坏死因子-α抑制剂、芬戈莫德、甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、麦考酚酯、任何其他免疫调节或免疫抑制药物，以及每日口服皮质类固醇>10 mg/天。
- •注：可入组使用 IVIg、SCIg、皮质类固醇冲击治疗和每日口服皮质类固醇≤10 mg/天的患者。
- •试验期间患者（有意向）使用禁用药物或治疗
- •妊娠和哺乳期女性以及在试验期间或 IMP 末次给药后 90 天内有妊娠计划的女性
- •患有研究者认为会干扰 CIDP 临床症状准确评估的任何其他已知自身免疫性疾病的患者。
- •筛选前 28 天内接种减毒活疫苗的患者。不排除在筛选前的任何时间接受灭活、亚单位、多糖或结合疫苗。
- •有恶性肿瘤病史的患者，除非认为在 IMP 首次给药前≥3 年通过充分治疗治愈且无复发证据。以下癌症患者可随时入组：
- •经充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、
- •前列腺癌的偶发组织学结果（TNM[肿瘤、淋巴结和转移分类]分期 T1a 或 T1b）
- •既往参加过 efgartigimod 试验，并接受过至少 1 次 IMP 给药的患者
- •已知对 IMP 任何成分有超敏反应病史的患者
- •有其他显著严重疾病临床证据的患者或近期接受或计划接受大手术的患者，或存在可能混淆试验结果或使患者处于过度风险的任何其他原因的患者
结局指标
主要结局
阶段 A 存在经确认 ECI 的患者百分比
时间窗: 当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验
至首次校正后的 INCAT 较阶段 B 基线恶化的时间（定义为从双盲 IMP 首次给药至首次校正后的 INCAT 较阶段 B 基线恶化的时间）
时间窗: 当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验
次要结局
- 阶段 A 至首次确认存在 ECI 的时间。 阶段 A 期间，随时间推移，评估数据较 D1A 的变化(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 A 按 SOC 和 PT 列出的经暴露量校正的 TEAE 和 SAE 发生率 阶段 A 期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 A 期间，efgartigimod 给药前血清浓度随时间的变化 阶段 A 期间，血清 IgG 水平（总水平）随时间的变化(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 A 期间，具有 efgartigimod 和 / 或 rHuPH20 BAb 的患者百分比和滴度。阶段 A 期间，存在抗 efgartigimod 的 NAb 和抗 rHuPH20 的 NAb 滴度(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 至 CIDP 疾病进展时间；截至第 48 周 24 项 I-RODS 评分增加测量，功能水平较阶段 B 基线出现改善的患者百分比；评估数据较阶段 B 基线；实验组受试者评估数据较阶段 A 基线；24 项 I-RODS 降低 10%的时间(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 B 期间，按 SOC 和 PT 列出的 TEAE 和 SAE 的发生率 阶段 B 期间，具有临床意义的实验室检查异常的发生率(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 B 期间，efgartigimod 给药前血清浓度随时间的变化 阶段 B 期间，血清 IgG 水平（总水平）随时间的变化(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
- 阶段 B 期间，具有 efgartigimod 和 / 或 rHuPH20 BAb 的患者百分比和滴度。阶段 B 期间，存在抗 efgartigimod 的 NAb 和抗 rHuPH20 的 NAb 滴度(当观察到 88 例满足阶段 B 的主要终点分析的事件时，将停止试验)
研究者
肖飞艳
argenx BV/再鼎医药（上海）有限公司/Patheon Italia S.p.A.
研究点 (154)
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