CTR20231247已完成3 期
一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价 Ganaxolone（GNX）添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III 期临床试验（TrustTSC）
未提供85 个研究点 分布在 3 个国家目标入组 21 人开始时间: 2023年4月21日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 21
- 试验地点
- 85
- 主要终点
- 双盲期间 28 天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：根据双盲期间可计数的主要终点癫痫发作 b 频率相对于基线 a 的变化，评估 GNX 相较于安慰剂作为 TSC 相关癫痫发作的添加治疗在儿童和成人中的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 根据双盲期间可计数的主要终点癫痫发作b频率相对于基线a的变化，评估gnx相较于安慰剂作为tsc相关癫痫发作的添加治疗在儿童和成人中的安全性和有效性。
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 1岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •符合 TSC 的临床或基因诊断
- •1 至 65 岁（含）的男性或女性受试者
- •在受试者参与任何研究相关的程序前，并在充分获知本研究的性质和风险后，受试者 / 父母或法定代理人愿意签署知情同意书
- •根据主要研究者判断，受试者接受了足量、足疗程≥2 种 ASM 治疗后未能控制癫痫发作
- •受试者应在筛选访视前以治疗剂量接受≥ 28 天稳定的 ASM 治疗，且预计研究期间不会调整剂量
- •筛选前 2 个月内每月至少有 8 次可计数的癫痫发作史，每月无癫痫发作不超过 1 周
- •在筛选访视后 28 天内，至少有 8 次主要终点癫痫发作
- •如果筛选访视前 VNS 已植入 ≥ 6 个月，则手术植入迷走神经刺激器（VNS）的受试者可纳入研究
- •父母 / 护理者 / 法定代理人或受试者（如适用）愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作电子日记
- •愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用研究药物（混悬剂）
- •WOCBP 必须使用医学上可接受的避孕方法，且在首次筛选访视和基线访视时定量血清β-人绒毛膜生长激素（β-HCG）试验结果为阴性
- •男性受试者必须同意在研究期间和 IP 末次给药后 30 天内采取高效避孕方法
排除标准
- •筛选前接受非尔氨酯给药不足 1 年
- •除 Epidiolex 以外，使用其他 CBD 制剂的受试者
- •访视 1（筛选）时，CBD 或四氢大麻酚（THC）的血浆药物筛查结果呈阳性
- •不允许同时使用促肾上腺皮质激素（ACTH）、泼尼松或其他糖皮质激素，也不允许使用强效细胞色素 P450 3A4（CYP3A4）诱导剂（利福平和圣约翰草
- •筛选访视前 4 周内任何长期用药出现变化
- •计划在研究期间接受癫痫手术或在筛选前 6 个月内接受过癫痫手术的受试者
- •活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或通过脑部核磁共振成像（MRI）确定的进行性 CNS 疾病
- •筛选访视时，除 TSC 外，存在其他可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何内科或外科疾病或状况；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性 / 有效性评估的其他状况
- •存在足以影响患者安全的肝功能损害，或筛选或基线访视时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/血清谷草转氨酶（SGOT）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/血清谷丙转氨酶（SGPT）>3×正常值上限（ULN），并经复检确认
- •存在足以影响患者安全的胆道疾病或损害，或筛选或基线访视时总胆红素水平> 1.5 × ULN 并经复检确认
- •存在足以影响患者安全的肾功能损害
- •筛选访视前 30 天内或少于 5 个半衰期内暴露于任何其他试验用药物或试验用器械
- •不愿意在整个研究期间避免过量饮酒
- •过去 6 个月内有主动自杀计划 / 意图、主动自杀意念或实施自杀行为
- •已知对研究药物的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏
- •因司法或行政决定或接受精神病治疗而被剥夺自由的受试者，或因研究以外的目的进入卫生或社会服务机构的受试者
- •在筛选前 28 天内接受中药治疗的受试者
结局指标
主要结局
双盲期间 28 天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化
时间窗: 整个双盲治疗期
次要结局
- 维持治疗期间 28 天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化(维持治疗期间)
- 双盲期间应答者的受试者人数（%）(双盲治疗期间)
- 维持治疗期间应答者的受试者人数（%）(维持治疗期间)
- 双盲期间末次访视时的 CGI-I(维持治疗期间)
- ADAMS 总评分和亚域评分相对于基线的变化(双盲治疗期间)
- 生活质量量表相对于基线的变化：Peds-QL-FIM、SF-36 和 ELDQOL(双盲治疗期间)
- 基于主要终点癫痫发作类型，双盲期间无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化(双盲治疗期间)
- 双盲期结束时 CGI-CSID 评分相对于基线的变化(双盲治疗期间)
- 双盲期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%和≥75%的受试者(双盲治疗期间)
- 维持治疗期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%、≥50%和≥75%的受试者(双盲治疗期间)
- 使用以下应答类别对双盲期间主要终点癫痫发作和所有癫痫发作进行应答者分析：≤0%、>0%至<25%、≥25%至<50%、≥50%至<75%和≥75%至 100%(双盲治疗期间)
- 28 天所有癫痫发作频率的百分比变化(双盲治疗期间)
- 基于所有癫痫发作类型，无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化(双盲治疗期间)
- 基于主要终点癫痫发作类型和所有癫痫发作类型，最长无癫痫发作间期相对于基线的变化(双盲治疗期间)
- AE、SAE 的发生率和严重程度以及 AE 导致的退出和减量(双盲治疗期间)
- 其他安全性指标，包括体格 / 神经系统 / 发育检查、生命体征测量（例如，血压、心率、呼吸频率和体温）、12 导联 ECG、临床实验室检查以及自杀意念和行为风险监测(双盲治疗期间)
研究者
邓雯霞
Marinus Pharmaceuticals, Inc./元羿生物科技（上海）有限公司/Altasciences CDMO Philadelphia, LLC.
研究点 (85)
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