CTR20261727尚未招募1/2 期
评价侧脑室注射 VGN-R08b 在Ⅲ型戈谢病患儿中的耐受性、安全性和有效性的 I/II 期临床研究
上海天泽云泰生物医药有限公司 / 天泽云泰（深圳）生物医药有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月30日
适应症
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
研究概览
简要总结
主要目的：评估 VGN-R08b 给药后（侧脑室注射）的药代动力学、药效学、免疫原性特征 次要目的：评估 VGN-R08b 治疗Ⅲ型戈谢病患儿的初步有效性，探索最佳有效剂量，为后续研究提供科学依据。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁 至 17岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情时≥2 周岁，且<18 周岁；
- •有病史记录经 GCase 酶活性检测确诊的戈谢病，且为 GBA1 双等位基因突变；
- •经研究者评估，神经系统体征和 / 或症状与Ⅲ型戈谢病相符；
- •入组时存在眼球水平运动障碍（包括凝视麻痹、或扫视延迟或缺失），但不存在严重的运动功能减退导致的卧床；
- •正在接受戈谢病治疗相关的底物减少疗法（SRT）和 / 或超剂量氨溴索的，要求入组前需要稳定治疗 2 个月以上且研究者判断对神经系统症状疗效不佳的，或愿意在入组时停用的（给药前 1 周停用）；
- •正在接受且愿意持续接受稳定的外周治疗（包括伊米苷酶或其他 ERT、或 SRT），且筛选时戈谢病外周症状稳定，即符合以下所有条件：血红蛋白水平≥11.0 g/dL（女性）或≥12.0 g/dL（男性），血小板计数≥100×109/L，脾脏体积＜10 倍正常值（MN），肝脏体积＜1.5 MN，筛选前 3 个月内无骨危象或无症状性骨病（如骨坏死和 / 或病理性骨折导致的骨痛）；
排除标准
- •存在可能导致戈谢病症状或混淆研究目的的其他严重的神经系统疾病；
- •存在严重的戈谢病导致的内脏损伤，经研究者评估认为会对受试者造成不可接受的风险，或干扰受试者的研究依从性，或干扰试验的执行的；
- •需要长期通气或长期鼻饲喂养（长期通气定义为：需要气管切口呼吸辅助，或者连续 14 天以上≥16 小时 / 天的无创呼吸辅助，除外急性可逆性疾病导致辅助通气及围手术期的通气。长期鼻饲喂养指因吞咽功能严重丧失而导致的必须使用鼻饲管喂养）；
- •存在严重的免疫缺陷或自身免疫性疾病的；
- •存在活动性感染（也包括 HIV、HBV、HCV 或梅毒的病毒感染）；
- •正使用对 CYP3A4 或 P 糖蛋白（P-gp）存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药；
- •既往接受过骨髓或器官移植，或任何基因或细胞治疗的；
- •4 周内进行过免疫接种（活疫苗）的；
- •正在接受方案要求以外的系统性免疫抑制剂或皮质类固醇治疗的（可使用针对皮肤疾病的局部制剂）；
- •入组时存在显著的实验室检查异常， 包括 AST≥3× 正常值上限（ ULN ） 、ALT≥3×ULN 、TBIL≥2×ULN 或其他显著异常，经研究者判断不适合立即进行试验用药的；
- •筛选时脑 CT 或 MRI（磁共振成像）检查提示且由研究者判断不适合进行侧脑室注射的，主要包括脑室系统异常（如脑室严重狭窄或闭锁、脑室形态严重异常等）、颅内肿瘤等；
研究者
研究点 (1)
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