CTR20261523进行中（未招募）2 期
一项评估 BTL-101 在复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 I/II 期临床研究
本道生物科技（杭州）有限公司15 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月22日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生率
研究概览
简要总结
评估 BTL-101 在复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和耐受性并探索剂量限制性毒性（DLT）、推荐的 II 期给药方案（RP2R）、探索 PK、PD 和初步疗效。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者签署了书面的知情同意书。
- •年龄≥18 周岁的男性或女性。
- •根据 IMWG 诊断标准确诊的多发性骨髓瘤。
- •经现有的标准治疗后进展或不可耐受现有标准治疗的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者。
- •多发性骨髓瘤患者筛选时存在可测量病灶。
- •第 I 部分：筛选期和研究治疗开始前的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态分级为 0 或 1。
- •第 II 部分：筛选期和研究治疗开始前的 ECOG 体能状态等级为 0、1 或 2。
- •血液学检查值满足条件。
- •生化实验室检查值满足条件。
- •左心室射血分数（LVEF）≥50%。
- •有生育能力的女性受试者，在研究药物首次给药前 7 天内妊娠试验结果为阴性。
- •愿意并能够遵循本方案规定的禁忌和限制事项。
排除标准
- •在入组前的指定时间范围内，接受过以下任意一种治疗：靶向治疗、表观遗传治疗、试验用药物 / 侵入性试验性医疗器械治疗、单克隆抗体治疗、细胞毒性药物治疗、PI 治疗、IMiD 药物治疗、放疗或基因修饰的过继性细胞治疗等。
- •在研究药物首次给药前 14 天内，累积使用的皮质类固醇剂量相当于≥140 mg 泼尼松（不包括治疗前预处理用药）。
- •在研究药物首次给药前 4 周内 / 或按照产品生产商的建议时间范围内、治疗期间和研究药物末次给药后 90 天内接种（减毒）活疫苗（允许年度接种灭活流感疫苗）。
- •除脱发（任何级别）或≤3 级的周围神经病变，既往抗肿瘤治疗的非血液学毒性尚未缓解至基线水平或≤1 级。
- •研究治疗首次给药前 6 个月内接受过异基因造血干细胞移植或研究治疗首次给药前≤12 周接受过自体干细胞移植。
- •已知活动性中枢神经系统受累或表现出多发性骨髓瘤脑膜受累的临床体征。
- •原发性浆细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、POEMS 综合征或原发性轻链型淀粉样变性。
- •已知对研究药物或其辅料存在过敏反应、超敏反应或不耐受。
- •除复发 / 难治性多发性骨髓瘤外的骨髓异常增生综合征或活动性恶性肿瘤（即，过去 24 个月内疾病进展或需要改变治疗）。但认为已治愈且研究者认为复发风险较低的局部肿瘤除外，如非肌层浸润性膀胱癌、皮肤癌、非浸润性宫颈癌、乳腺癌或局部前列腺癌（M0，N0）。
- •存在可能干扰研究程序或结果评估，或者经研究者判定会对参加本研究带来一定风险的并发疾病或精神状况或疾病。
- •妊娠期、哺乳期或计划在本研究期间或研究药物末次给药后 90 天内怀孕的女性。
- •研究治疗开始前 2 周内发生重大手术或严重创伤性损伤，或尚未从手术中完全恢复，或计划在本研究治疗期间或研究药物末次给药后 2 周内接受重大手术。
- •存在以下心脏相关情况：1）无法控制的高血压（收缩压≥160 mmHg 或舒张压≥100 mmHg）。2）纽约心脏病协会（NYHA）III 或 IV 级的充血性心力衰竭。3）入组前≤6 个月经历心肌梗死、不稳定型心绞痛或冠状动脉旁路移植术。4）存在具有临床意义的室性心律失常或不明原因晕厥病史（非血管迷走神经性或脱水所致）。5）严重非缺血性心肌病病史。6）筛选期 12 导联 ECG 显示根据 Fridericia 公式校正的 QT 间期（QTcF）平均值>480 ms。
- •存在临床无法控制的胸腔 / 腹腔积液（不需要引流或停止引流后 3 天内积液没有显著增加的受试者可以入组）且 4 周内出现呼吸短促症状。
- •研究者认为该受试者存在不适合参加本研究的其他情况。
结局指标
主要结局
不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）发生率
时间窗: 直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年
免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率
时间窗: 直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年
具有临床意义的实验室检查、生命体征、体格检查和 12 导联心电图（ECG）变化
时间窗: 直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年
剂量限制性毒性 (DLT)
时间窗: 第 I 部分首次给药后 35 天
推荐的 II 期给药方案（RP2R）
时间窗: 末例受试者首次研究药物治疗后 2 年
次要结局
- 药代动力学指标及给药前后 BTL-101 浓度(单次给药后 0-168 小时内，具体检测时间须根据实际情况判断)
- IMWG 标准定义的 ORR、VGPR 或更好的缓解/CR 或更好的缓解/sCR 等疗效指标(直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
- MRD 阴性状态(直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
- 患者 QoL 较基线的变化(基线，直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
- 药效学（PD）指标(直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
- 基线疾病负荷或肿瘤相关抗原表达水平与疗效之间的相关性(基线，末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
- 抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）的产生情况。(直至末例受试者首次研究药物治疗后 2 年)
研究者
研究点 (15)
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