CTR20243185进行中（未招募）3 期
一项在全身型重症肌无力患者中评价伊普可泮的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究，以及随后的一项开放性扩展研究
未提供88 个研究点 分布在 10 个国家目标入组 22 人开始时间: 2024年9月5日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 22
- 试验地点
- 88
- 主要终点
- 重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第 6 个月的变化
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
证明在接受稳定 SOC 治疗的 gMG 患者中，伊普可泮与安慰剂相比在治疗 6 个月（第 180 天）时降低重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表总分方面的疗效
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •全身型重症肌无力成年患者（18 - 75 岁）
- •筛选时 AChR+ 抗体血清学检测阳性
- •根据研究者的判断，筛选时为 MGFA II - IV 型 gMG，且研究期间很可能不需要呼吸机
- •记录有确认 gMG 诊断的信息，并得到以下 3 项检查中的≥1 项的支持：
- •单纤维肌电图或重复神经刺激证实的神经肌肉传递异常病史；
- •经主治医师评估，患者口服乙酰胆碱酯酶抑制剂后 MG 体征改善；
- •基线 MG-ADL 评分 ≥ 6，≥ 50%的总分是由于非眼部症状
- •在基线前接受以下至少一种 gMG 治疗 ≥ 6 个月的参与者
- •仅一种 NSIST；或 -≥ 2 种 NSIST；或 -尽管接受甾体激素和 NSIST 治疗，仍频繁（至少每季度一次）进行单采血浆术、血浆置换或静脉注射免疫球蛋白以控制症状；或 以下 gMG 治疗之一： -获批用于治疗 gMG 的 FcRN 拮抗剂 -利妥昔单抗 -除补体抑制剂外的其他获批 gMG 治疗 注：非甾体类免疫抑制治疗（NSIST）包括硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素或他克莫司
- •在开始研究治疗之前，必须接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗。如果参与者之前未接种过疫苗，或者需要加强针，则应根据当地法规在首次给药研究药物前至少 2 周进行疫苗接种。如果研究治疗必须在疫苗接种后不足 2 周开始，则应启用抗生素预防治疗。
- •如果之前未接种过疫苗，则应在首次给药研究药物前至少 2 周接种流感嗜血杆菌疫苗（如果可用且符合当地法规）。
排除标准
- •基线前 1 个月内接受过 IVIg/PLEX 治疗，过去 6 个月内接受过利妥昔单抗治疗，过去 2 个月内接受过依库珠单抗治疗，过去 3 个月内接受过 ravulizumab 或其他补体抑制剂治疗，过去 3 个月内接受过艾加莫德或其他抗 FcRn 治疗，或在过去 6 个月内接受过胸腺切除术或计划在试验期间接受胸腺切除术
- •筛选时存在有临床意义的活动性或慢性未受控制的细菌、病毒或真菌感染的参与者，包括筛选时下述活动性病毒感染检测呈阳性的患者：活动性乙型肝炎病毒（HBV）：提示活动性（急性或慢性）感染的血清学全套检查结果；活动性丙型肝炎病毒（HCV）：HCV-Ab 血清学阳性；与获得性免疫缺陷综合征（AIDS）定义状况相关的人免疫缺陷病毒（HIV）阳性血清学或伴随分化抗原簇 4（CD4）计数 ≤ 200 个细胞/mm3
- •妊娠或哺乳期或计划妊娠的女性参与者
- •有生育能力的女性，定义为所有生理上有能力怀孕的女性，除非在研究治疗给药期间使用有效避孕方法。
- •研究药物给药前 14 天内发生活动性全身细菌、病毒（包括 COVID-18）或真菌感染，或需要住院治疗或接受注射用抗菌治疗的任何重大感染发作。
- •荚膜微生物（例如脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌）引起的复发性侵袭性感染病史
- •研究药物给药前 7 天内出现发热，体温 ≥ 38°C（100.4°F）
结局指标
主要结局
重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分从基线至第 6 个月的变化
时间窗: 从基线至第 6 个月
次要结局
- 定量 MG（QMG）总分从基线至第 6 个月的变化(基线至第 6 个月)
- QMG 总分从基线至第 6 个月降低 ≥ 5 分且未使用急救药物和强混杂性禁用药物的参与者比例(基线至第 6 个月)
- MG-ADL 总分从基线至第 6 个月降低 ≥ 3 分且未使用急救药物和强混杂性禁用药物的参与者比例(基线至第 6 个月)
- 重症肌无力复合量表（MGC）总分从基线至第 6 个月的变化(基线至第 6 个月)
- 修订版 MG 生活质量问卷（MG-QOL15r）调查评分从基线至第 6 个月的变化(基线至第 6 个月)
- 不良事件发生率以及临床实验室检查值、生命体征和心电图的变化，哥伦比亚自杀严重程度评定(扩展期)
- 参与者显示 MG-ADL 总分降低 ≥ 2 分且持续至第 6 个月的时间比例(基线至核心部分结束)
- 治疗期间早期 MG-ADL 应答者比例（至第 4 周时首次 MG-ADL 较基线改善 ≥ 2 分的早期应答者）(基线至第四周)
- EuroQol 五水平五维健康量表（EQ-5D-5L）从基线至第 6 个月的变化(基线至第 6 个月)
- MG-ADL 总分较基线的变化(扩展期较基线的变化)
- 口服糖皮质激素（OCS）剂量相比核心部分降低并维持至扩展部分结束的参与者比例。(扩展期)
- 在第 6 个月达到 MSE（定义为第 6 个月时 MG-ADL 评分为 0 或 1）且未使用急救治疗和 / 或强混杂性禁用药物的参与者比例(基线至第 6 个月)
- 从基线到第 6 个月 MGC 总评分降低 ≥ 3 分的参与者比例(基线至第 6 个月)
研究者
诺华医学热线（临床登记）
Novartis Pharma AG/诺华（中国）生物医学研究有限公司/Novartis Pharma Produktions GmbH
研究点 (88)
Loading locations...
相似试验
终止
3 期
评价萨特利珠单抗对比安慰剂在全身型重症肌无力治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的 III 期、随机、双盲、 安慰剂对照、多中心研究CTR2022009230
已完成
3 期
海曲泊帕联合标准免疫抑制治疗的安全性和有效性研究CTR20190158180
已完成
3 期
GSK573719/GW642444 用于治疗慢性阻塞性肺病的随机、双盲、安慰剂对照研究CTR20130258383
已完成
3 期
美泊利单抗作为辅助疗法治疗嗜酸性粒细胞相关且频繁急性加重的 COPD 受试者CTR20210176120
进行中（未招募）
3 期
一项评价盐酸环苯扎林缓释胶囊改善骨骼肌痉挛伴急性肌肉疼痛及运动受限的有效性、安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂平行对照临床试验CTR20251948570