CTR20231690终止2/3 期
一项评价佩索利单抗治疗 Netherton 综合征患者的有效性和安全性的安慰剂对照试验
未提供46 个研究点 分布在 19 个国家目标入组 3 人开始时间: 2023年6月5日
试验速览
- 阶段
- 2/3 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 3
- 试验地点
- 46
- 主要终点
- 主要终点是 IASI 应答，定义为第 16 周时 IASI 评分较基线降低至少 50%（是 / 否）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的是评价 spesolimab 的治疗应答。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄≥12 岁的男性或女性患者（体重最低为 35 kg）
- •基线时确认诊断为 NS（SPINK5 致病突变）
- •基线时红斑严重程度至少为中度（IASI 评分≥16 且 IASI-E 评分≥8）且 IGA 评分≥ 3
- •入选本试验前，签署符合 ICH-GCP 和当地法律的知情同意书并注明日期
- •育龄期女性（WOCBP）已准备好并且能够根据 ICH M3（R2）采用高效避孕措施，即坚持正确使用情况下年失败率低于 1%的避孕措施。符合这些标准的避孕方法列表参见 CTP 以及患者、父母（或患者的法定监护人）须知
排除标准
- •随机分组前 1 周内使用过外用皮质类固醇（中至高效，美国 1-5 类）、外用维甲酸、外用钙调磷酸酶抑制剂或角质剥脱剂的患者
- •过去 24 小时内在待活检部位使用润肤剂的患者
- •随机分组前 4 周内使用过全身性维甲酸、其他全身性免疫抑制剂、全身性皮质类固醇或光疗的患者
- •随机分组前 2 周内使用过全身性抗生素的患者
- •随机分组前 4 周内接种过活疫苗的患者
- •随机分组前 4 周内或 5 个半衰期内（以较长者为准）接受试验用药品、生物制品或免疫球蛋白的患者
- •重度、进展性或未控制的肝病，定义为 AST 或 ALT 或碱性磷酸酶升高至>3 倍正常值范围上限（ULN），或总胆红素升高至>2 倍 ULN
- •任何既往暴露于 BI 655130 或其他 IL-36R 抑制剂生物制品的患者
结局指标
主要结局
主要终点是 IASI 应答，定义为第 16 周时 IASI 评分较基线降低至少 50%（是 / 否）
时间窗: 第 16 周时
次要结局
- IASI 子评分应答，定义为第 4、8、12 周时 IASI-E 子评分较基线降低至少 50%且 IASI-S 子评分较基线降低至少 50%（是 / 否）(第 4、8、12 周)
- 第 4、8、12 和 16 周时 IASI 评分较基线的百分比变化(第 4、8、12 和 16 周)
- 第 4、8、12 和 16 周时 NASA 评分较基线的百分比变化(第 4、8、12 和 16 周)
- 第 4、8、12 和 16 周时 NRS 疼痛较基线的绝对变化(第 4、8、12 和 16 周)
- 关键次要终点是 IGA 应答，定义为第 16 周时 IGA 评分为 0 或 1（是 / 否）(第 16 周时)
- IGA 应答，定义为第 4、8、12 周时 IGA 评分为 0 或 1（是 / 否）(第 4、8、12 周)
- 至第 16 周细菌性或真菌性皮肤粘膜感染的发生情况(至第 16 周)
- IASI 应答，定义为第 4、8、12 周时 IASI 评分较基线降低至少 50%（是 / 否）(第 4、8、12 周)
- 第 4、8、12 和 16 周时 NRS 瘙痒较基线的绝对变化(第 4、8、12 和 16 周)
- 第 8 和 16 周时 DLQI/CDLQI 评分较基线的绝对变化(第 8 和 16 周)
- 治疗期间出现的不良事件的发生情况(治疗期间)
研究者
勃林格殷格翰临床试验信息公示组
Boehringer Ingelheim International GmbH/勃林格殷格翰(中国)投资有限公司/Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG
研究点 (46)
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