CTR20241036已完成1/2 期
评价 TML-023 软膏用于增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步疗效的临床研究。
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 武汉科福新药有限责任公司
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 研究期间 TEAE、SAE、导致停药的不良事件、导致退出试验的不良事件、药物不良反应发生情况及发生率。研究期间检查中发现的异常。
研究概览
简要总结
1、探索 TML-023 软膏不同外用剂量在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的安全性和耐受性。 2、评价 TML-023 软膏连续用药 12 周在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的有效性。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 28天 至 180天（—）
- 性别
- All
入选标准
- •日龄为 28-180 天（含 28 和 180 天，以随机当天日期为准）；男女不限。
- •婴幼儿监护人自愿参与本临床研究，且已签署知情同意书。
- •根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2018 版），结合病史、临床表现、血管瘤超声检查，确诊为增殖期浅表型婴幼儿血管瘤。
- •瘤体表面及周围无破溃出血和 / 或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体癣或其他皮肤真菌感染等）。
- •临床医生红斑评估分级量表 CEA（Clinician Erythema Assessment）分级≥2。
- •婴幼儿近 30 天内未接受过任何抗血管瘤的治疗。
排除标准
- •出生体重低于 2.5kg 且筛选时日龄不足 60 天的婴幼儿。
- •出生时孕龄少于 34 周且筛选时日龄不足 60 天的婴幼儿
- •皮肤血管瘤合并肝血管瘤且经研究者判断需干预的婴幼儿
- •瘤体厚度大于 10mm（不含 10mm）的婴幼儿。
- •诊断为深部型婴幼儿血管瘤的婴幼儿。
- •合并其他病变的特殊类型婴幼儿血管瘤，如 PHACE 综合征和 LUMAR（SACRAL/PELVIS）综合征、颅面血管瘤病。
- •发生在口周、口腔黏膜、结膜或其他粘膜部位的婴幼儿浅表型血管瘤的婴幼儿。
- •首次用药前 1 周内有发热（非腋温大于等于 38℃，腋温大于等于 37.3℃），且 / 或当前存在局部、全身感染的婴幼儿。
- •对非选择性β受体阻滞剂过敏的婴幼儿或其母亲。
- •患有 II 度及 III 度房室传导阻滞、心动过缓、窦房结综合症、心源性休克或其他需要长期用药或手术的心脏疾病婴幼儿。
- •需要长期服用 CYP2D6 抑制剂（如帕罗西汀、弗西汀、奎宁丁、米拉贝隆等）的婴幼儿。
- •有支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或当前存在呼吸系统感染性疾病的婴幼儿。
- •患有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）的婴幼儿。
- •有自发性低血糖病史的婴幼儿。
- •有严重的肝脏、肾脏、消化道或神经系统疾病病史的婴幼儿。
- •在筛选前 4 周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术的婴幼儿。
- •筛选前婴幼儿有用药史（仅限对血管瘤有治疗效果的药物，不包括局部用药），所用药物距离本试验开始给药的时间间隔小于 5 个半衰期。
- •筛选期正在参加其他干预性临床试验的婴幼儿。
- •筛选期测量需接受试验治疗的血管瘤总面积超过 50cm2 的婴幼儿（血管瘤面积=最大长径×与最大长径垂直的最长径）。
- •经研究者判断，不适合纳入本研究的婴幼儿。
结局指标
主要结局
研究期间 TEAE、SAE、导致停药的不良事件、导致退出试验的不良事件、药物不良反应发生情况及发生率。研究期间检查中发现的异常。
时间窗: 用药时程中
各疗效访视点基于 Achauer 四级分级标准，评价治疗部位相较于基线期（疗效评价以访视 1 血管瘤情况作为基线）的改善情况。
时间窗: 用药时程中
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (2)
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