RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验

江苏睿源生物技术有限公司16 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2026年4月13日

适应症

试验速览

阶段: 3 期
状态: 尚未招募
发起方
试验地点: 16
主要终点: 第 24 周改良 Rodnan 皮肤评分(mRSS)较基线的变化

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

本试验为 RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症的多中心Ⅲ期临床试验，旨在评估 RY_SW01 细胞注射液治疗系统性硬化症患者的有效性和安全性。

研究设计

研究类型: Interventional
主要目的: 平行分组
盲法: 双盲

入排标准

年龄范围: 18岁至 65岁（—）
性别: All

入选标准

•年龄 18-65 岁(含临界值),男女不限；
•符合 2013 年美国风湿病学会(ACR)/欧洲抗风湿病联盟(EULAR)系统性硬化症(SSc)诊断标准，且病程≤5 年(病程起始时间定义为初次确诊 SSc 的时间);
•筛选时诊断为弥漫型系统性硬化症；
•既往经过激素、免疫抑制剂、生物制剂等两种及两种以上方式治疗，皮肤评分 15≤mRSS≤30 分。

排除标准

•筛选时，患者肺功能 FVC(用力肺活量)预测值百分比<50%;
•既往诊断为中重度肺动脉高压或筛选时经超声心动图测得收缩期肺动脉压>45mmHg;
•筛选前存在初发或原有临床症状加重，经研究者判定需住院治疗的下列情况：
•①6 个月内初发或原有临床症状加重的心肌梗死、脑卒中、深静脉血栓、肺栓塞、肾危象、严重肠道疾病、严重高血压(≥160/100mmHg)未能控制的患者；
•②3 个月内初发或原有临床症状加重的不稳定型缺血性心脏病、未控制的内脏出血、心律失常、心力衰竭，纽约心脏病协会 I/TV 期或超声心动图检查提示左室射血分数<50%、肾功能不全、肾性高血压等；
•筛选前合并除系统性硬化症以外的其它自身免疫性结缔组织疾病的患者，但伴有继发性干燥综合征的患者允许参加本试验；
•筛选时存在以下任何实验室检查结果：
•①血常规存在异常：血红蛋白<100gL;白细胞计数<3.0×10^9L;中性粒细胞绝对计数<1.5×10^9/L;血小板计数<100×10^9/L;
•②肝功能异常：ALT 或 AST>3 倍正常值上限(ULN);总胆红素>3 倍 ULN;
•③肾功能异常：估算肾小球滤过率(eGFR)<60mL/min/1.73m2 或经研究者判定可能影响研究数据判读或受试者参加研究的任何未得到控制的具有临床意义的实验室检查异常；
•在筛选期人类免疫缺陷病毒抗体(抗 HIV-Ab)检验阳性、活动性梅毒、活动性丙肝(丙肝抗体阳性且 HCV-RNA 阳性)、活动性乙肝(HBsAg 阳性且 HBV-DNA≥103 拷贝数或者≥200TU/ml)患者；
•在筛选期有严重活动性的或有复发性(需要静脉注射抗生素)的细菌性、病毒性、真菌性、寄生虫性或其它感染病史；
•入组前 2 个月内接种过活疫苗 / 减毒疫苗；
•入组前 3 个月内出现以下任何一种情况：
•①有重大创伤或大手术(包括关节手术),或在研究期间需要大手术，研究者认为会给受试者带来不可接受的风险；
•②血浆置换或体外光置换等治疗；
•③使用其他试验性药物；
•既往 2 年内使用过干细胞类药物治疗；
•入组前 5 年内有任何恶性肿瘤史，但经充分治疗或切除的皮肤基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌或原位宫颈癌除外；
•对研究治疗不耐受或存在禁忌，包括以下任何一种情况：
•①对本品辅料中含有的白蛋白过敏；
•在末次注射给药后至少 2 年内有生育计划，或不愿与其伴侣采取有效避孕措施，或有捐精、捐卵计划者；
•经研究者判断不适宜参加本研究者。

结局指标

主要结局

第 24 周改良 Rodnan 皮肤评分(mRSS)较基线的变化

时间窗: 24 周

次要结局

第 24 周、第 48 周美国风湿病学会系统性硬化症综合反应指数(ACR-CRISS)(24 周、48 周)
第 24 周、第 48 周 mRSS 较基线改善(改善定义为：mRSS 较基线下降≥25%)的受试者比例(24 周、48 周)
第 48 周 mRSS 较基线的变化(48 周)
第 24 周、第 48 周用力肺活量预测值百分比(ppFVC)较基线的变化(24 周、48 周)
第 24 周、第 48 周患者总体评估(PGA)视觉模拟量表(VAS)评分较基线的变化(24 周、48 周)
第 24 周、第 48 周临床医师整体评估(CGA)VAS 评分较基线的变化(24 周、48 周)
第 24 周、第 48 周健康评估问卷残疾指数(HAQ-DI)较基线的变化(24 周、48 周)
第 24 周治疗失败的受试者比例。出现以下情况之一表明治疗失败：(24 周)
1)mRSS 较基线增加≥25%且增加≥5 分；(24 周)
2)器官受累程度加重(经研究者判断 SSc 外其他疾病引起的器官受累除外),出现以下任一情况：(24 周)
a:呼吸系统：FVC 预测值百分比较基线下降>15%;(24 周)
b:出现严重心衰或原有心衰加重(纽约心脏病协会 II/IV 期心力衰竭或超声心动图检查提示左室射血分数<30%);(24 周)
c:经研究者判断其他器官受累程度加重，受试者不适合继续参加本研究。(24 周)

研究者

发起方

江苏睿源生物技术有限公司

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