ChiCTR2000032844进行中（未招募）4 期
儿童朗格罕细胞组织细胞增生症规范化诊断、治疗及评估研究
北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项经费资助（编号：XTZD20180201）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 70 人开始时间: 2016年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 70
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 总缓解率
研究概览
简要总结
探讨达拉非尼治疗儿童复发 / 难治性 BRAF-V600E 突变阳性患儿的疗效及安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）我院收治的复发 / 难治性 LCH 患儿；复发 / 难治性 LCH 定义为存在以下情况之一者：
- •①存在骨髓受累和 / 或合并噬血细胞综合征（HLH）；
- •②高危组（RO+）经一线治疗或二线治疗后评估危险器官无好转，或整体评估为 AD-进展或 AD-混合；
- •③合并中枢神经系统（包括垂体）受累经一线治疗或二线治疗后评估中枢无好转；
- •④二线治疗第 4 疗程末 / 第 8 疗程末评估病情为 AD-进展或 AD-混合；
- •⑤二线治疗第 8 疗程末血浆 cfBRAF-V600E 突变为阳性；
- •⑥经二线治疗后出现复发。
- •（2）经临床和病理检查确诊为 LCH；
- •（3）达拉非尼治疗前活检组织或血浆中 BRAF-V600E 突变阳性；
- •（5）取得患儿(8 岁以上)及监护人同意，并签署进行系统治疗的书面知情同意书。
排除标准
- •存在下列情况之一，不纳入本研究：
- •（1）达拉非尼治疗前活检组织中 BRAF-V600E 突变检测为阴性；
- •（2）既往接受过其他 BRAF 抑制剂、造血干细胞移植、试验性药物等治疗；
- •（3）存在严重脏器功能不良或有其它无法控制的疾病；有心肌梗死、不稳定心绞痛、外周血管疾病、家族性 QT 间期延长、心脏瓣膜形态异常等心脏疾病病史；有白血病、淋巴瘤等其它恶性肿瘤的病史；
- •（4）在试验和 ／ 或随访阶段无法依从的患者。
研究组 & 干预措施
达拉非尼治疗组
达拉非尼治疗与评估
结局指标
主要结局
总缓解率
时间窗: 治疗后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月
血浆 cfBRAF-V600E 转阴率
时间窗: 治疗后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月
无进展生存率
复发率
次要结局
- 毒副反应事件
- 无事件生存率
- 后遗症发生率
- Hazard ratio
- 总生存率
- 治疗过程中，症状及实验室监测指标的动态变化
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
达拉非尼对比化疗治疗儿童复发 / 难治性朗格罕细胞组织细胞增生症的随机对照研究ChiCTR2000039420白求恩公益基金会“白求恩·求索-药学科研能力建设项目”184
Unknown
不适用
儿童朗格罕细胞组织细胞增生症的精准分层治疗研究ChiCTR2000033440首都卫生发展科研专项项目编号（首发 2020-2-2093）536
Unknown
不适用
曲美替尼（Trametinib）治疗儿童难治 / 复发性朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效研究ChiCTR2100045125自筹50
Unknown
不适用
延长维持治疗对于提高儿童多系统朗格罕细胞组织细胞增生症疗效的研究ChiCTR2000032677北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项经费资助（编号：XTZD20180201）206
招募中
Unknown
特殊健康状态儿童保健：朗格罕细胞组织细胞增生症儿童保健管理研究ChiCTR2100054778科室自筹450