ChiCTR2000032677进行中（未招募）早期 1 期
儿童朗格罕细胞组织细胞增生症规范化诊断、治疗及评估研究
北京市医院管理中心儿科学科协同发展中心专项经费资助（编号：XTZD20180201）1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 206 人开始时间: 2020年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 206
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 无事件生存率
研究概览
简要总结
本研究目的是明确延长维持治疗对于提高多系统朗格罕细胞组织细胞增生症患儿疗效、改善预后的作用。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •① 2020 年 5 月至 2025 年 12 月期间临床和病理检查确诊为 LCH；
- •② 诊断时评估两个或两个以上器官或系统受累，且无危险器官（肝脏、脾脏、造血系统）受累；
- •③ 确诊前未接受过任何抗肿瘤治疗；
- •⑤ 取得患儿(8 岁以上)及监护人同意，并签署进行系统治疗的书面知情同意书。
排除标准
- •存在下列情况之一，不纳入本研究：
- •① 不能按照我院规范化诊疗方案进行系统治疗者；
- •② 治疗过程中因个人原因无法按既定方案进行者；
- •③ 具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释者。
研究组 & 干预措施
对照组
总疗程 12 月
试验组
延长维持治疗疗程，总疗程 18 月
结局指标
主要结局
无事件生存率
无进展生存率
复发率
后遗症发生率
次要结局
- 第 6 周治疗反应率
- 第 12 周治疗反应率
- 风险因子
- 总生存率
- 组织 BRAF 基因突变
- 血浆游离 BRAF 基因突变
- 治疗过程中症状及实验室监测指标的动态变化
- 毒副反应事件
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
曲美替尼（Trametinib）治疗儿童难治 / 复发性朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效研究ChiCTR2100045125自筹50
Unknown
不适用
达拉非尼对比化疗治疗儿童复发 / 难治性朗格罕细胞组织细胞增生症的随机对照研究ChiCTR2000039420白求恩公益基金会“白求恩·求索-药学科研能力建设项目”184
Unknown
不适用
外周血基因突变检测在儿童朗格罕细胞组织细胞增生症临床危险度分层中应用价值的研究ChiCTR2200060335首都卫生发展科研专项(编号：首发 2022-2- 1141)
Unknown
2 期
芦可替尼（Ruxolitinib）治疗儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的疗效研究ChiCTR2000029977自筹
Unknown
不适用
儿童系统性红斑狼疮达标治疗的临床实践-双中心回顾性研究系统性红斑狼疮ChiCTR2100046357申请研究者个人600