ChiCTR2100045125进行中（未招募）4 期
曲美替尼（Trametinib）治疗儿童难治 / 复发性朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2021年4月7日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 客观有效率
研究概览
简要总结
评价 Trametinib 治疗儿童难治 / 复发朗格罕细胞组织细胞增生症的疗效和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •2.病灶活检病理确诊 LCH；
- •3.病初外周血或病变组织存在 ERBB3、BRAF、ARAF、KRAS、NRAS、MEK（MAP2K1 和 MAP2K2）及其他 MEK 上游基因突变；
- •4.BRAF 基因突变患者经达拉非尼治疗后、MEK 及其余上游基因（非 BRAF 基因）突变患者经 CCHG-LCH-2019 方案化疗后的难治 / 复发患者；或因严重化疗毒副作用或合并噬血细胞综合征（hemophagocytic lymphohistiocytosis，HLH）而无法耐受化疗；或化疗、达拉非尼治疗过程中血浆游离突变基因持续不转阴或停药后复阳；
- •6.已签署临床试验知情同意书。
排除标准
- •1.对 Trametinib 成分过敏或严重过敏体质者；
- •2.既往接受过或同时参加其他试验性药物临床研究；
- •3.脏器功能不良或有其他无法控制的疾病；有心肌梗死、不稳定心绞痛、外周血管疾病、家族性 QT 间期延长、心脏瓣膜形态异常等心脏疾病病史；有白血病、淋巴瘤等其他恶性肿瘤的病史；
- •4.在试验和 / 或随访阶段无法依从的受试者。
研究组 & 干预措施
曲美替尼治疗组
曲美替尼治疗
结局指标
主要结局
客观有效率
时间窗: 治疗后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月
疾病控制率
时间窗: 治疗后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月
无进展生存率
时间窗: 观察终点
总体生存率
时间窗: 观察终点
次要结局
- 不良事件(治疗后 1 月、3 月、6 月、9 月、12 月)
研究者
研究点 (1)
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