ChiCTR2200064298尚未招募1 期
脑部或腰穿鞘内直接注射携带修正基因之慢病毒载体 以治疗肾上腺脑白质营养不良患者 - 安全性和有效性临床试验
研究者发起1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2022年8月5日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 神经功能量表评分
研究概览
简要总结
本研究拟完成入组 20 例肾上腺脑白质营养不良患者进行临床试验，综合评估方案有效性及安全性。考核指标包括以下个点（1）完成 20 例肾上腺脑白质营养不良患者入组治疗；（2）获得脑部或腰穿鞘内直接注射载体方案的有效性及长效性研究数据；（3）获得脑部或腰穿鞘内直接注射载体方案的安全性评估数据，包括炎症反应等不良反应，并制定相应的解决措施。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 6 至 —（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •通过评估 VLCFA 的值及头部 MRI 影像学检查诊断 ALD；
- •神经学功能评分（NFS） ≥0，≤10；
- •通过 ABCD1 遗传诊断确诊 ALD，异常的 MRI 图像，异常高水平的 VLCFA 和促肾上腺皮质激素（ACTH）；
- •患者、监护人或授权委托书人签署知情同意书。
排除标准
- •正在接受其他临床试验研究，或之前使用过其他基因治疗产品；
- •血常规和 / 或肝肾功能异常；
- •左心室射血分数<40％，心脏功能受损；
- •临床上显著的活动性细菌，病毒，真菌，寄生虫或朊病毒相关感染；
- •任何使其无法进行 MRI 研究的条件（包括对麻醉剂或造影剂过敏）；
- •任何临床上显著的心血管或肺部疾病，或任何其他研究程序禁忌的其他疾病或病症。
研究组 & 干预措施
试验组
携带修正基因的慢病毒载体
结局指标
主要结局
神经功能量表评分
Loes 评分
基因拷贝数
极长链脂肪酸
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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