ChiCTR2300077080尚未招募不适用
JWK006 注射液在 Stargardt 病 1 型受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究
成都金唯科生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年11月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 生命体征
研究概览
简要总结
1.主要目的：评估 JWK006 注射液在 Stargardt 病 1 型患者中的安全性和耐受性。 2.次要目的：评估 JWK006 注射液治疗 Stargardt 病 1 型患者的初步有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 不同剂量对照
入排标准
- 年龄范围
- 10 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床实验并签署知情同意书（未成年受试者由监护人签署），能够配合按方案要求进行各种研究中需要进行的检测；
- •2.年龄 10~18 岁（包含临界值，以签署知情同意书时间为准），男女不限；
- •3.临床确诊为 Stargardt 病，黄斑区改变与 Stargardt 病的临床表现一致；
- •4.经基因检测确诊 ABCA4 双等位基因存在致病性突变，且不携带其它眼科遗传病致病突变；
- •5.研究眼的最佳矫正视力≤ETDRS 68 个字母（20/50）；对侧眼最佳矫正视力≥20/200。
排除标准
- •1.研究眼存在其他可能会导致视力下降的情况（例如视神经萎缩、进展期的青光眼、葡萄膜炎者）；
- •2.研究眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊影响对视网膜观察和检查者；
- •3.存在影响视网膜下注射的眼部情况，或者影响研究终点判断的眼部情况；
- •4.研究眼在 6 个月内进行过内眼手术者；
- •5.AAV8 中和抗体滴度≥1:1000 的患者；
- •6.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗；
- •7.育龄受试者不愿意使用避孕措施；
- •8.存在以下情况之一:研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染；乙肝表面抗原阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV DNA)拷贝数> ULN;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性，且 HCV-RNA 拷贝数>ULN;梅毒螺旋体抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性;
- •9.筛选前 5 年内诊断有恶性肿瘤（充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的乳腺导管原位癌除外）；
- •10.患有或曾患有全身免疫系统疾病；
- •11.被认为具有临床意义的实验室数值异常：谷丙转氨酶和 / 或谷草转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN；
- •12.存在严重过敏或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏，包括研究药物过敏；
- •13.妊娠、哺乳期女性；筛选前 2 周内至给药后 6 个月内无法采取有效避孕措施的具有生育能力的受试者；
- •14.研究者认为不适合参加本研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
低剂量组
中剂量组
高剂量组
结局指标
主要结局
生命体征
心电图
体液免疫反应
T 细胞免疫反应
病毒分布检测
视力
眼压
眼底照相
眼底自发荧光
光学相干断层扫描技术
视网膜电图
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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