ChiCTR2300067839尚未招募1 期
NGGT001 视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和有效性临床研究
重庆高新区科技创新局1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年1月29日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 最佳矫正视力
研究概览
简要总结
评价 NGGT001 视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性、有效性和耐受性，推荐后期临床给药剂量。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •3.诊断为结晶样视网膜变性（BCD）；
- •4.分子诊断确认 CYP4V2 突变；
- •6.同意从研究开始到给药后 1 年内采取避孕措施；
- •7.自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1.视网膜感光细胞数量不足，如视网膜厚度少于 100μm，或后极无萎缩或色素变性区域＜3-视网膜盘；
- •2.存在 BCD 导致的脉络膜新生血管病变或其他眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释；
- •3.入组前 6 个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如 Lucentis、Avastin、康柏西普、曲安奈德、类固醇等；
- •4.治疗眼曾进行过球内手术，如 PDT、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等；
- •5.使用过或可能使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等；
- •6.对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）；
- •7.体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，或研究者认为具有临床意义的异常指标；
- •8.存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等；
- •9.入组前 3 个月内曾参与过其他药物或医疗器械的临床试验；
- •1.处于妊娠或哺乳期的女性患者；
- •11.其他研究者认为不适合参加研究的情况。
研究组 & 干预措施
低剂量组
高剂量
结局指标
主要结局
最佳矫正视力
视网膜黄斑区光学相干断层扫描
闪光视网膜电图
日常活动评估
阅读能力测试
眼底照相
全视野光敏度阈值
微视野
次要结局
- 眼压
- 血常规
- 血生化
- 心电图
研究者
研究点 (1)
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