ChiCTR2600126419尚未招募Unknown
一项评估 PGB-D102 单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究
湃恒生物科技（昆明）有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 6 人开始时间: 2026年4月30日最近更新:
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 6
- 试验地点
- 1
研究概览
简要总结
主要目的：评价 PGB-D102 单次静脉给药在 DMD 患者中的安全性和耐受性。 次要目的：评估 PGB-D102 在 DMD 患者中的初步有效性。 探索性目的：探索 PGB-D102 对 DMD 患者运动功能的改善效果。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 8（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.年龄在 4-8 周岁之间的男性 DMD 患者；
- •2.具有 DMD 的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴 Gower’s 征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实 DMD 基因第 45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52 外显子突变；
- •3.参与者能够独立行走，6 分钟步行距离大于 150 米；
- •4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检；
- •5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试；
- •6.参与者使用糖皮质激素治疗至少 6 个月，且在进行临床试验前有 3 个月稳定剂量的使用；
- •7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于 5 日，每日不少于 4 小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。
排除标准
- •1.参与者存在活动性感染；
- •2.参与者存在心肌病或呼吸功能障碍，包括：心脏磁共振（CMR）显示心肌纤维化，或 CMR/经胸超声心动图（TTE）测得左室射血分数（LVEF）低于 55%；或呼吸功能不全，需接受有创或无创通气支持；
- •3.参与者肝肾功能异常，具体表现为γ-谷氨酰转移酶（GGT）和 / 或碱性磷酸酶（ALP）≥ 3 倍正常值上限（ULN）、总胆红素≥ 1.5 × ULN、肌酐≥ 159 μmol/L、根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）< 90mL/（min∙1.73m^2）；
- •4.参与者接受治疗前 6 个月内接种过减毒活疫苗，或 3 个月内接种过各类疫苗，或 3 个月内接受过抗病毒、抗感染和 / 或干扰素治疗；
- •5.既往接受过任何基因治疗（含小核酸药物治疗）；
- •6.参与者体重超过 30 kg；
- •7.血清 AAV 中和抗体效价 > 1:50；
- •8.患有凝血功能障碍、系统性出血、骨髓移植病史等血液系统疾病或血小板异常减少（血小板 < 125×10^9/L）的参与者；
- •9.参与者有免疫抑制治疗的禁忌症；
- •10.诊断为自身免疫性疾病或接受自身免疫性疾病的相关治疗；
- •11.参与者可能因为其他原因而不能完成本研究或研究者认为不应纳入者；
- •12.无法配合完成随访者。
研究组 & 干预措施
低剂量组
2x10^13 vg/kg PGB-D102
干预措施: 2x10^13 vg/kg PGB-D102
高剂量组
4x10^13 vg/kg PGB-D102
干预措施: 4x10^13 vg/kg PGB-D102
研究者
研究点 (1)
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