CTR20132669已完成3 期
随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验评价他克莫司胶囊用于激素疗效不充分重症肌无力的有效性和安全性
未提供13 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 80 人开始时间: 2014年3月31日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 80
- 试验地点
- 13
- 主要终点
- 终点 QMG 评分的改善。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价他克莫司胶囊用于激素疗效不充分重症肌无力的有效性与安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 70岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄为 18-70 岁（包括）。
- •临床诊断明确的重症肌无力患者，即满足以下前 3 条中任意 2 条且同时满足第 4 条的患者：（1）波动性骨骼肌无力；（2）受累骨骼肌疲劳试验阳性；（3）新斯的明试验阳性；（4）低频重复电刺激阳性而高频重复电刺激阴性。
- •QMG 评分大于等于 7 分。
- •激素治疗效果不充分的患者，即为：醋酸泼尼松递增法治疗在加量至目标剂量大于等于 0.75mg/kg/d 或 60-100mg qod 维持达 6 周以上仍不能改善病情者，或醋酸泼尼松递减法治疗在减至目标剂量大于等于 0.75mg/kg/d 或 60-100mg qod 维持达 6 周以上或者大剂量冲击疗法减至剂量 0.75mg/kg/d 或 60-100mg qod 以下仍不能明显改善病情者。（不能明显改善病情者定义为：与治疗前相比满足以下条件 2 项者，a）QMG 评分改善小于等于 25%；b）MMT 评分改善小于等于 25%；c）ADL 评分改善小于等于 25%；d）Ossermann 分级无减少。）
- •本人（或其法定代理人）签署知情同意书。
排除标准
- •试验药服药前 8 周内实施过血液净化疗法或免疫球蛋白治疗的患者。
- •QMG 吞咽功能评分大于等于 2 分或肺活量等于 3 分的患者。
- •眼肌型重症肌无力患者。
- •肝功能异常（s-GOT 或 s-GPT 的超过试验单位正常值上限 3 倍以上）、肾功能异常（肌酐超过试验单位正常值范围）。
- •未控制的糖尿病患者（空腹血糖大于 8mmol/L）的患者。
- •参加研究前 12 周内并发胰腺炎的患者。
- •有高钾血症（血清钾超过试验单位正常值上限）的患者。
- •伴严重并发症如感染等。
- •因患有恶性肿瘤病史（不包括恶性胸腺瘤）、HIV 感染史等需禁止使用免疫抑制剂的患者。
- •伴有活动性结核的患者（患者需要在筛查时进行胸片检查，或者能提供近一个月的胸部 X 线检查或胸部 CT 检查报告）。
- •伴有活动性乙肝的患者（患者需要在筛查时进行乙肝两对半检查，且 HBV DNA 大于 4000 copy/ml）。
- •合并有心肌病、急性冠脉事件或严重心律失常，以及有上述既往史的。
- •对他克莫司或大环内酯类抗生素过敏者。
- •妊娠期或哺乳期女性，或希望在试验期内怀孕的患者。
- •患有精神病，或研究者认为不适合进入试验的患者。
- •试验药服药前 12 周以内使用了其他免疫抑制剂的。
- •4 周内曾参加其他药物临床试验的患者。
- •未控制的高血压患者（血压大于 140/90mmHg）。
- •在随机前 2 周患者服用吡啶斯的明的最大剂量超过 240mg/天。
结局指标
主要结局
终点 QMG 评分的改善。
时间窗: 筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。
次要结局
- 终点 Osserman 分级的改善。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 终点 MG 日常生活量表的改善。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 终点肌力评分（MMT）的改善。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 终点研究药物保有率和治疗失败退出率。（保有率定义：最后服用研究药物病人数占起始服用研究药物病人数的百分比）(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 终点激素的减量情况。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 体格检查。(访视 1 和 8。)
- 生命体征。(每次访视时。)
- 身高和体重。(访视 1 时测量身高，访视 1 和 8 时测量体重。)
- 实验室评估：血常规、血生化及尿液分析。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
- 妊娠和生育力评估。(筛选与第 12 周随访时。)
- 不良事件。(筛选期间和基线访视（第 0 日）、治疗期的每个访视以及提前退出研究的访视。)
研究者
杨国韬
安斯泰来制药（中国）有限公司/Astellas Pharma Co. Limited/Astellas Ireland Co., Ltd.
研究点 (13)
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