CTR20201212已完成3 期
注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白治疗血友病 A 患者（成人及青少年）有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验
未提供17 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 100 人开始时间: 2020年6月16日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 100
- 试验地点
- 17
- 主要终点
- 出血症状和体征改善评分
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白在血友病 A 受试者中进行按需和预防治疗的有效性。 次要目的：评价注射用重组人凝血因子 VIII-Fc 融合蛋白用于血友病 A 受试者的止血效果、预防出血效果、生存质量及安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价注射用重组人凝血因子viii-fc融合蛋白在血友病a受试者中进行按需和预防治疗的有效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 60岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12 岁≤年龄<60 岁，男性；
- •临床确诊为重型血友病 A 患者（筛选期 FVIII 水平<1 %），既往医疗记录证实接受过凝血因子 VIII 治疗（EDs≥150）；
- •试验前 2 年内或筛选期凝血因子 VIII 抑制物阴性（<0.6 BU/ml），家族无抑制物史；
- •非免疫缺陷，具有一定的免疫能力（CD4 应>200/μl）；
- •筛选期血小板计数>100,000 个细胞/μL；
- •筛选期凝血酶原时间正常或 INR<1.3；
- •既往或筛选期 vWF 抗原检查结果正常；
- •筛选期狼疮抗凝物阴性；
- •有至少 6 个月的出血事件详细记录（受试者 6 个月内自发性出血≥3 次方可进入按需治疗组）；
- •受试者及其监护人充分了解本研究，并能够与研究者进行良好的沟通并能够依照方案规定完成试验。
排除标准
- •对供试品任何辅料（包括鼠类或仓鼠蛋白）过敏者；
- •既往存在 FVIII 或 IgG2 注射治疗后超敏反应或过敏反应；
- •除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患者；
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全 3 级以上者；
- •具有临床意义的其他系统疾病，酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
- •肝功能异常（ALT、AST 超过正常值上限 2 倍，血清胆红素超过正常值上限 3 倍）或肾功能异常（BUN 超过正常值上限 2 倍，Cr>176.8 μmol/L）者；
- •筛选前 7 天内使用过任何抗凝或抗血小板药物治疗或临床试验期间需要使用抗凝或抗血小板药物治疗的患者；
- •筛选前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成份输注者，或计划在研究期间接受手术者；
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •乙型肝炎病毒表面抗原、抗人类免疫缺陷病毒抗体、抗梅毒螺旋体特异性抗体和丙型肝炎病毒抗原检查有一项或一项以上有临床意义者；
- •患有其他严重的疾病，研究者认为受试者不能从中受益的；
- •其它研究者判定不适宜参加的受试者。
结局指标
主要结局
出血症状和体征改善评分
时间窗: 按需治疗组：每次出血事件按需给药后 72h。
年化出血率
时间窗: 预防治疗组：M6+1ED/提前退出。
靶关节数
时间窗: 预防治疗组：M6+1ED/提前退出。
次要结局
- 药代动力学参数(按需治疗组于 ED1 给药前 1h 内给药后 15min、30min、1h。预防治疗组 PK 组在 ED1 及 ED35 给药前 1h 内给药后 10min～96h,共 12 个点。)
- 生命体征(筛选期；按需治疗组：M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。)
- 体格检查(筛选期；按需治疗组：M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。)
- 实验室检查(筛选期；按需治疗组：M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。)
- 心电图检查(筛选期；按需治疗组：M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。)
- 出血事件(预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。)
- 免疫原性评价（FVIII 抑制物检测）(筛选期；按需治疗组：M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED 、M6+1ED/提前退出。)
- IgG 水平和亚型检测(筛选期；按需治疗组：M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED35±1ED、M6+1ED/提前退出。)
- 宿主细胞（CHO）抗体检测(筛选期；按需治疗组：M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED35±1ED、M6+1ED/提前退出。)
- 不良事件(筛选期；治疗期；随访期。)
- 血液中 FVIII 活性(筛选期；当受试者体内出现抑制物或治疗效果不佳（出血症状和体征改善评分为无效）时，也需要测定。)
- 给药剂量及注射次数(按需治疗组：ED1、M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。)
- 生存质量评估量表(按需治疗组：ED1、M1±5 天、M3±5 天、M6+5 天 / 提前退出，预防治疗组：ED1、ED5±1ED、ED15±1ED、ED35±1ED、ED50±1ED、 M6+1ED/提前退出。)
研究者
凌晨
开封制药（集团）有限公司 / 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 / 郑州远策生物制药有限公司
研究点 (17)
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