ChiCTR2500095374尚未招募不适用
UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验
上海跃赛生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 与手术和 / 或研究药物相关的不良事件的发生率和严重程度
研究概览
简要总结
主要目的：评估不同剂量组 UX-DA001 注射液细胞移植治疗原发性帕金森病（PD）患者的安全性和耐受性。 次要目的：评估不同剂量组 UX-DA001 注射液在原发性 PD 患者脑内的植入、存活和增生情况；评估不同剂量组 UX-DA001 注射液细胞移植治疗对原发性 PD 患者运动症状的改善情况；评估不同剂量组 UX-DA001 注射液对原发性 PD 患者非运动症状及整体生活质量的影响。 探索性研究目的：通过收集可穿戴设备及帕金森数字评估系统数据，评估原发性 PD 患者运动功能及睡眠等非运动症状的改善情况。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 50 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.患者本人或其法定监护人理解并遵守研究流程，同意参加临床试验并签署知情同意书；
- •2.年龄在 50-75 周岁之间，男女不限；
- •3.符合国际运动障碍协会（the Movement Disorder Society，MDS）修订的帕金森病临床诊断标准（2015 版）或 2016 年《中国帕金森病的诊断标准》的原发性帕金森病患者，病史为 5-15 年；
- •4.接受过标准抗 PD 治疗，在研究者指导下给予了最佳抗帕金森病治疗，但疗效已明显下降，即剂末运动症状加重、或清醒状态下“关”期时间延长、或出现药物引发的运动并发症（症状波动或异动症加重）并影响生活质量；
- •5.需对左旋多巴类药物反应良好，LCT (levodopa challenge test)显示 MDS-UPDRS-III 评分的最大改善率超过 30 % ；
- •6.临床“关”期改良版 H&Y 分级为≥3 级且≤4 级；
- •7.服用剂量稳定的抗帕金森病药物至少 4 周；
- •8.良好体质或稳定的伴随疾病，具有以下器官功能： 1）中性粒细胞计数≥2.0×10^9/L； 2）白细胞计数≥4.0× 10^9/L； 3）血小板计数≥100× 10^9/L； 4）AST、ALT≤2.5 倍正常值上限； 5）总胆红素≤1.5 倍正常上限； 6）血肌酐≤1.5 倍正常上限； 7）估计肾小球滤过率（eGFR）≥ 60 mL/min/1.73 m^2；
- •9.病人身边有有效的陪护，能够配合完成试验的评估项目；
- •10.患者具有良好的依从性。
排除标准
- •1.既往基因检测发现存在 GBA 基因突变的 PD 患者或研究者认为存在其他基因突变不适合参与该临床试验的 PD 患者；
- •2.非典型帕金森综合征或继发性帕金森综合征；
- •3.HIV、HBV、HCV、梅毒螺旋体感染或已知有其他活动性感染患者（如活动性结核等）；
- •4.HTLV，EBV、CMV 感染导致血样不适合制备细胞产品者；
- •5.有已知的遗传疾病；
- •6.有任何恶性肿瘤史；
- •7.有其他严重全身性疾病或功能障碍者： 1）心脑血管疾病，如不稳定心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会 NYHA 分级为Ⅱ级或以上）、严重心律失常、心肌梗塞、脑卒中或短暂性脑缺血发作史等； 2）慢性呼吸系统疾病、严重的慢性阻塞性肺病（COPD）（FEV1%<50%）； 3）高血压控制不充分（定义为经降压药物治疗后，收缩压＞160 mmHg 和 / 或舒张压＞100mmHg）； 4）血糖控制不佳的糖尿病（糖化血红蛋白＞9.0%，或空腹静脉血糖（FPG）≥7.0mmol/L）;
- •8.伴有严重的其他中枢神经系统疾病或有严重的认知和精神障碍：简易精神状态评价量表（MMSE）评分<24 分；严重抑郁症患者（HAMD-17>24 分）；认知和行为学检查为痴呆；有精神分裂症和双相情感障碍病史；有癫痫发作病史等。
- •9.患者正在接受或之前接受以下治疗：
- •1） 筛选前 3 个月内使用激素或细胞毒性药物或免疫抑制治疗；
- •2）筛选前 3 个月内使用过抗精神病药物者，如抗抑郁药物、抗躁狂药物等；
- •3） 筛选前 6 个月内使用过肉毒菌毒素或其它治疗肌张力障碍或肌痉挛药物者；
- •4） 筛选时正在使用抗癫痫药；
- •5） 筛选前 3 个月内接受过细胞治疗
- •10.既往头部 CT/MRI 检查显示有脑外伤、脑血管畸形、脑积水、脑肿瘤等脑损伤，或纹状体及其他脑区的脑影像异常导致手术风险明显增加的患者，或患者之前接受过脑部手术；
- •11.凝血功能检查异常有临床意义者（凝血酶原时间≥1.5 倍正常值上限，活化部分凝血酶时间≥1.5 倍正常值上限），或患者长期使用抗凝血剂，且不能中断使用；
- •12.有严重过敏或超敏反应史或已知的超敏反应史或对研究的细胞药物或其辅料不耐受史；
- •13.既往有过以下手术史者（如植入过人工耳蜗、心脏起搏器、心脏除颤器、立体定向神经核团毁损术、曾经在单侧或双侧脑区植入过同类产品等）或半年内做过研究者认为对本试验有影响的其他外科手术者，或不能耐受全麻或立体定向手术者；
- •14.有 MRI 和 PET 扫描禁忌症；
- •16.妊娠期或哺乳期女性；
- •17.最近 3 个月参与过其它干预性临床试验或参加过同类临床试验者；
- •18.研究者判断其他不适合参加临床研究的情况。
研究组 & 干预措施
低剂量组
高剂量组
结局指标
主要结局
与手术和 / 或研究药物相关的不良事件的发生率和严重程度
时间窗: 手术治疗期、术后 3 天、术后 14 天、术后 4 周
研究阶段不良事件（AE）/严重不良事件（SAEs）的发生率和严重程度
时间窗: 手术治疗期、术后 3 天、术后 14 天、术后 4 周、术后 3/6/9/12/18/24 个月
次要结局
- 18F-FP-CIT 的摄取的变化(基线期、术后 3/6/12/24 个月)
- 移植细胞植入和增生情况(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- MDS-UPDRS 评分的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 清醒状态下每日总“关”期时间的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 无异动的“开”期时间+伴有不烦人异动的“开”期时间之和的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 伴有烦人的异动的“开”期时间的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 患者每日口服药物左旋多巴等效剂量（LED）的变化(基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 非运动症状量表评分的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
- 改良版 H&Y 分级的变化(筛选期、基线期、术后 1/3/6/9/12/18/24 个月)
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
1 期
UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验CTR2024497412
进行中（未招募）
1 期
UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验CTR2024497412
进行中（未招募）
1 期
UX-DA001 注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）在原发性帕金森病患者中的探索性临床试验CTR2024497412
Unknown
不适用
杨卫娟医师：请于国家医学研究登记备案信息系统“ http://medrr.cn/login 登记备案 静脉输注脐带血单个核细胞（UCB-MNCs）对帕金森病多巴胺代谢及临床疗效的研究 ——前瞻性、随机、双臂、单中心临床研究ChiCTR2100053548自筹40
Unknown
不适用
BBM-P002 注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性研究ChiCTR2400079539上海勉亦生物科技有限公司