CTR20254111已完成3 期
一项评估 NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性药对照的 III 期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 南京正大天晴制药有限公司
- 试验地点
- 17
- 主要终点
- 在无红细胞（RBC）输注的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受试者比例
研究概览
简要总结
评估 NTQ5082 胶囊相较于依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄≥18 周岁，性别不限
- •依据中国《罕见病诊疗指南》（2019 年版）中的 PNH 诊断标准确诊为 PNH 的受试者，且筛选前 6 个月内或筛选期内，PNH 红细胞和 / 或粒细胞克隆水平>10%
- •既往未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者
- •实验室检测（中心实验室）血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期 V1 和 V2（间隔≥14 天）血红蛋白均值＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期因 PNH 相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足 V1 时血红蛋白＜100g/L
- •筛选期 V1 和 V2（间隔≥7 天）检测血乳酸脱氢酶（LDH）（中心实验室）＞1.5×正常值上限（ULN）
- •在首次给予试验用药品（定义为 D1）前至少 14 天接种 ACYW135 群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供接种记录凭证，并经研究者判断是否有必要重新接种）；若在 D1 前 14 天内接种者，则需给予预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少 14 天
- •同意自签署知情同意书开始至末次给药后至少 4 周（NTQ5082 组）或 5 个月（依库珠单抗组），与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，不进行精子或卵子冻存，且不参加捐精或捐卵
- •同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者
排除标准
- •筛选期间，有实验室（本地实验室）证据显示骨髓衰竭（网织红细胞计数 <100×109/L，或血小板计数 <30×109/L[在实验室检测前 7 天内不得接受血小板输注]，或中性粒细胞计数 <0.5×109/L[在实验室检测前 14 天内不得接受短效粒细胞集落刺激因子或 28 天内不得接受长效粒细胞集落刺激因子]
- •筛选期间，实验室（本地实验室）结果显示丙氨酸氨基转移酶（ALT）、碱性磷酸酶（ALP）或γ-谷氨酰转移酶（GGT）＞3×ULN 且研究者判断不适合参加研究者
- •筛选前正在接受下列任一药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间：（1）全身用糖皮质激素少于 4 周；或使用剂量＞15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素；（2）铁剂、维生素 B12、叶酸或雄激素少于 4 周；（3）维生素 K 拮抗剂（如华法林）且国际标准化比值（INR）稳定少于 4 周；（4）低分子肝素、口服抗凝药（如阿司匹林、利伐沙班、艾多沙班、阿哌沙班）少于 4 周；（5）促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂（包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等）少于 8 周。
- •既往有骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）
- •既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者
- •既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌、肺炎链球菌等）复发性侵袭性感染史，既往有系统性抗结核治疗史或现患有结核感染，或首次给予试验用药品（定义为 D1）前 14 天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染史（根据研究者的判断）者
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外
- •已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷
- •存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部或其他血液系统等病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：如严重肾脏疾病（如 eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（如 NYHA IV 级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV 级）等
- •筛选时患有活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性且 HBV-DNA＞本地实验室检测下限），或丙型肝炎（HCV 抗体阳性且 HCV-RNA＞本地实验室检测下限）；或 HIV 检测阳性；或梅毒螺旋体抗体阳性
- •筛选前 4 周内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何减毒活疫苗
- •筛选前 4 周内参与过其他任何干预性临床试验（包括药物和器械等临床试验）并接受过干预治疗者，或筛选时仍处于其他临床试验药物的 5 个半衰期内
- •怀疑对试验用药品或试验用药品中的任何成分过敏者
- •妊娠期、哺乳期女性受试者
- •任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、可能增加受试者安全性重要风险，以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况
结局指标
主要结局
在无红细胞（RBC）输注的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白（HB）水平至少有 3 次≥120 g/L 的受试者比例
时间窗: 第 18 至 24 周期间
次要结局
- 在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量的血红蛋白水平至少有 3 次较基线升高≥20 g/L 的受试者比例(第 18 至 24 周期间)
- 第 2 周以后至第 24 周治疗期间，未接受红细胞输注的受试者比例(第 2 周至 24 周期间)
- 血红蛋白较基线的变化(第 18 至 24 周期间)
- 网织红细胞计数较基线的变化(第 18 至 24 周期间)
- 乳酸脱氢酶（LDH）较基线的变化(第 18 至 24 周期间)
- 在无红细胞输注（定义为在第 2 周以后至第 24 周没有红细胞输注）的情况下，第 18 至 24 周期间 4 次测量中有 3 次的 LDH≤1.5×ULN 的受试者比例(第 18 至 24 周期间)
- 慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）量表评分相较于基线的变化(第 18 至 24 周期间)
- 治疗期间临床突破性溶血的发生率(试验全程)
- 治疗期间主要不良血管事件的发生率(试验全程)
- PNH 红细胞克隆大小的变化(试验全程)
- PNH 红细胞上 C3 补体蛋白片段沉积的变化(试验全程)
- 实验室检查、心电图、生命体征及体格检查等(试验全程)
研究者
研究点 (17)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
3 期
NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症的 III 期研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症CTR20254111南京正大天晴制药有限公司
进行中（未招募）
3 期
NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症的 III 期研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症CTR20254111南京正大天晴制药有限公司
进行中（未招募）
2 期
NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的 II 期研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症CTR20244637南京正大天晴制药有限公司
招募中
3 期
NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症患者的长期疗效和安全性研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症CTR20254112南京正大天晴制药有限公司
进行中（未招募）
3 期
NTQ5082 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白症的 III 期研究CTR2025411178