ChiCTR2500096888进行中（未招募）不适用
一项评估 LY-M003 注射液治疗肝豆状核变性成人患者的前瞻性、单中心、开放单臂研究
凌意（杭州）生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年9月14日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- LY-M003 输注后至少 28 天内判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率
研究概览
简要总结
评价单次静脉输注 LY-M003 治疗肝豆状核变性患者的安全性、耐受性和有效性，并确定后续研究的推荐剂量
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥18 周岁，且≤60 周岁，性别不限；
- •2.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）；
- •3.确诊为肝豆状核变性（Wilson Disease）的患者：Leipzig 评分系统评估≥4 分；
- •4.由实验室检测确认具有 ATP7B 基因双染色体突变的 WD 患者；
- •5.受试者为 WD 的初治患者；或受试者为 WD 的经治患者，筛选期前至少 6 个月以上持续使用标准治疗（如 D-青霉胺或醋酸锌）；
- •6.受试者在筛选期前至少 6 个月以上持续限制含铜量高的食物，并在参与研究期间继续进行；
- •7.受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞；
- •8.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性；
- •9.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后 6 个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划；
排除标准
- •1.AAV8 中和抗体滴度> 1:10；
- •2.近 3 个月内有活动性的胃肠道出血；
- •3.失代偿性肝硬化或有晚期肝病，表现为门脉高压、腹水、脾大、食管静脉曲张、肝性脑病等；
- •4.经研究者判断患者合并其他肝病如免疫性肝炎、酒精性肝病、原发性胆汁性胆管炎、原发性硬化性胆管炎和 / 或药物或毒物性肝病者；
- •5.经研究者判断患者并发严重脾功能亢进，需进行脾切除术者；
- •6.终末期肝病评分（MELD）＞13 分；
- •7.其他铜代谢紊乱者，如慢性胆汁淤积性肝病、糖基化障碍疾病、铜代谢紊乱疾病等；
- •8.筛选前 6 个月内，研究者判定有铜螯合剂或锌剂治疗不依从的病史；
- •9.初治或接受 WD 治疗的患者，ALT 和 / 或 AST 高于正常值上限的 5 倍；
- •10.经研究者判断有严重的中枢神经系统症状，需重症住院治疗；
- •11.血红蛋白＜90g/L；
- •12.筛选期前 6 个月内有癫痫发作史或其他潜在影响遵守研究程序的疾病；
- •13.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者；
- •14.接受透析治疗的终末期肾病患者（慢性肾病 3 期及以上）或肌酐清除率< 60mL/min；
- •15.严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）；
- •16.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和 / 或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等；
- •17.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3 级）；
- •18.经研究者判断患者有未得到控制的伴随疾病或感染性疾病；
- •19.对 LY-M003 注射液的任何成分过敏；
- •20.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗；
- •21.在给药前 3 个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）；
- •22.筛选前 5 年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的导管原位癌除外；
- •23.筛选前 4 个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床研究期间接种减毒活疫苗；
- •24.筛选前 28 天或 5 个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床试验药物或研究器械的治疗或处置；
- •25.孕妇(或计划怀孕的妇女)或哺乳期妇女；
- •26.研究者认为受试者不适合参加研究的其他情况；
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
LY-M003 输注后至少 28 天内判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率
时间窗: 第 28 天
LY-M003 输注后 52 周内不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率
时间窗: 52 周内
次要结局
- 给药后 52 周内标准治疗(SOC)药物用量的减少百分比(52 周内)
- 给药后 52 周内停止使用标准治疗（SOC）药物的受试者人数和比例(52 周内)
- 给药后 52 周内评价统一肝豆状核变性评分量表（UWDRS）定量评分的第一部分总分较基线的变化(52 周内)
- 给药后 52 周内评价 UWDRS 定量评分的第二部分总分较基线的变化(52 周内)
研究者
研究点 (1)
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