CTR20201095终止4 期
一项收集唯铭赞在中国 IVA 型黏多糖贮积症患者中安全性和有效性数据的多中心、非干预性研究
未提供2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 50 人开始时间: 2020年6月18日
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 50
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后 7 天内出现任何药物相关不良事件的患者比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
表征在真实世界环境中观察到的 MPS IVA 患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在 MPS IVA 患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 无岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •被诊断为 MPS IVA
- •愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa）
- •愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于 18 岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书
排除标准
- •计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验
- •正在接受任何研究药物 / 医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物 / 医疗器械
结局指标
主要结局
本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后 7 天内出现任何药物相关不良事件的患者比例
时间窗: 研究期间
任何药物相关不良事件的发生率
时间窗: 研究期间
次要结局
- 作为医疗常规的一部分，通过 6MWT 对患者的耐力进行基线和基线后测量的评估基于基线的变化，以及对轮椅 / 助行器的使用情况进行评估（对于不能进行 6MWT 的行动受限的患者，耐力可以通过调整后的定时的 25 英尺步行测试【T25FW】进行评估）(研究期间)
- 作为医疗常规的一部分，根据呼吸量测定法（包括 FVC 和 MVV）测量的患者呼吸功能在基线和基线后测量，评估基于基线的变化，用于评估 5 岁以上儿童肺容量和阻塞的变化（或根据当地标准仅当患者足够成熟时），评估直至患者中的儿童停止生长(研究期间)
研究者
付晗懿
BioMarin International Limited/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司
研究点 (2)
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