CTR20200566暂停不适用
在成人耐药性癫痫受试者中评价 PADSEVONIL 作为局灶性癫痫发作辅助治疗的安全性和有效性的一项开放性、多中心、扩展研究
未提供331 个研究点 分布在 5 个国家目标入组 90 人开始时间: 2020年4月28日
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 暂停
- 入组人数
- 90
- 试验地点
- 331
- 主要终点
- 受试者和 / 或看护人报告的或研究者观察到的 TEAE 的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：本研究的主要目的是评估 PSL 作为辅助治疗用于局灶性癫痫发作和耐药性癫痫受试者以 100 mg/天至 800 mg/天的个体化剂量进行给药的长期安全性和耐受性。 次要目的：次要目的是在成人耐药性癫痫受试者中评价 PSL 作为局灶性发作辅助治疗的长期有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 本研究的主要目的是评估psl作为辅助治疗用于局灶性癫痫发作和耐药性癫痫受试者以100 Mg/天至800 Mg/天的个体化剂量进行给药的长期安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者、父母或法定代表（法律允许时）签署机构审查委员会（IRB）/独立伦理委员会（IEC）批准的书面 ICF，并注明日期。如果有国家特定的法规要求，可由未成年人签署 ICF 或特定同意书（如需要），并注明日期。
- •根据研究者的判断，受试者 / 法定代表 / 看护人（法律允许时）可信并且能够遵守研究方案（例如，有理解能力而且可以完成日记）、访视计划或用药。
- •受试者是成年人（年龄在 18 岁及以上）。
- •受试者存在癫痫且完成了 1 项允许进入本研究的既往 PSL 研究。
- •具有生育能力的女性受试者在入组访视时必须存在血清阴性妊娠试验结果，之后在每次研究访视的进一步药物分发之前通过尿液妊娠试验确认为阴性。一旦知道受试者怀孕，则其需要立即退出研究。女性受试者将在研究期间以及最后一次 PSL 用药后 3 个月内采取有效的避孕方式。激素避孕药物可能容易与 PSL 发生相互作用，这可能会降低该避孕方法的效果。如果任何激素避孕方法的效果有可能降低，则需要同时采取另一种屏障避孕措施（最好是使用避孕套）。
排除标准
- •受试者存在任何严重的医学、神经或精神状况，或可能会影响受试者安全性的实验室检查值。
- •“自上次访视以来”版本的哥伦比亚-自杀严重程度评定量表（C-SSRS）问题 4 或问题 5 为正面回答（“是”）提示，受试者存在主动的自杀意念。受试者应立即转诊至精神科医疗专业人员，且必须退出研究。
- •在入组访视时，受试者的以下任何项目的检查结果>2 × 正常值范围上限（ULN）：丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP），或总胆红素>ULN（总胆红素≥1.5×ULN，如果已知 Gilbert 综合征）。如果受试者仅存在>ULN 且<1.5×ULN 的总胆红素升高，则必须对胆红素进行细分，以发现可能未诊断出的 Gilbert 综合征（即，直接胆红素<35%）。对于存在基线结果在 ALT、AST、ALP 或总胆红素方面>ULN 的入选受试者，必须了解基线诊断和 / 或任何临床有意义的升高的原因，并进行记录。如果受试者在入组访视时存在不满足排除限度的>ULN 的 ALT、AST 或 ALP 的情况（即，在 EP0093 的入组访视时，检查值>ULN 但≤2×ULN），如果可能，在给药前必须进行复查，以确保不存在更多的持续的临床有意义的升高。如果存在临床有意义的升高，则对受试者的纳入必须与医学监查员进行讨论。
- •受试者在心电图方面存在临床有意义的异常，研究者认为参与研究会导致风险增加。此外，存在以下任何结果的受试者将被排除在本研究之外：1.采用 Bazett 公式按心率校正的 QT 间期（QTcB）或采用 Fridericia 公式按心率校正的 QT 间期（QTcF）> 450 ms。2.存在经研究者判断的临床有意义的束支阻滞和其他传导异常以及 / 或 PR 间期≥220 ms，经研究者判断的窦性心律失常以外的不规则节律或偶然的、罕见的室上性或罕见室性异位搏动，包括分支阻滞和在临床上显著，或 T 波结构的质量不足以评估 QT 间期持续时间。3.由于长 QT 综合征，受试者存在不明原因的晕厥史或猝死家族史。
- •受试者在最后一次超声心动图评估时存在超声心动图异常，或如中心读片者在主研究中所评估并预见的，伴有临床症状（例如，呼吸短促、心悸和杂音）或 2 级（或更高）/中度异常，或风湿性心脏病史，或其他已知瓣膜异常。
- •计划妊娠或正在哺乳的女性受试者。
结局指标
主要结局
受试者和 / 或看护人报告的或研究者观察到的 TEAE 的发生率
时间窗: 研究期内，最长时间为 2 年
导致退出研究治疗的 TEAE 的发生率
时间窗: 研究期内，最长时间为 2 年
主要有效性指标将是评价期间可观察局灶性癫痫发作频率相对于基线值（来自相应主要研究）的变化。
时间窗: 评价期内
次要结局
- 实验室检查（包括血液学、血液化学、尿液分析）结果的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 12 导联心电图参数的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 基于临床研究所戒断评定量表-苯二氮卓类药物（CIWA-B）评价的撤药症状自 EOS 访视至逐渐减量期结束以及至 SFU 期结束（最后一次 PSL 摄入后 30 天）的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 生命体征参数（脉率、血压[BP]和呼吸频率）的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 由中心读片者在每次评估时通过二维多普勒超声心动图发现的临床显著的瓣膜变化或心包积液或其他临床显著的异常(研究期内，最长时间为 2 年)
- 体格检查（包括体重）和神经系统检查结果(研究期内，最长时间为 2 年)
- 精神和心理状态的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 评价期内按 3 个月间期总结的每 28 天的可观察局灶性癫痫发作频率(评价期内)
- 评价期内按癫痫发作类型和 3 个月间期总结的每 28 天的可观察局灶性癫痫发作频率(评价期内)
- 评价期内按 3 个月间期总结的可观察局灶性癫痫发作的 50%、75%和 90%应答率（RR）。50%、75%和 90%应答者被定义为可观察局灶性癫痫发作频率相对于在主研究中定义的基线期下降≥50%、≥75%或≥90%的受试者(评价期内)
- 评价期内按 3 个月间期总结的局灶性癫痫发作（I 型）的 50%、75%和 90% RR(评价期内)
- 评价期内按 3 个月间期总结的癫痫发作日的百分比（针对所有癫痫发作类型(评价期内)
- 评价期内按 3 个月间期总结的无癫痫发作状态（针对所有癫痫发作类型）(评价期内)
- 至研究终止的时间(研究期内，最长时间为 2 年)
- 每次评估时癫痫发作严重程度总体项目（SSG）评分相对于主研究的基线值的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 每次评估时癫痫患者生活质量量表-31-P（QOLIE-31-P）评分相对于主研究的基线值的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 每次评估时医院焦虑和抑郁量表（HADS）评分相对于主研究的基线值的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- AED 的药物负荷（即，药品数量，每种给定药品的日剂量，剂量比例和限定日剂量[WHO 药物统计学方法合作中心]、给药频率、药物类别）自基线至访视 8 以及至访视 12 或 EOS 的变化(研究期内，最长时间为 2 年)
- 健康相关结局和 HRU 的使用，包括研究方案未预见的医疗保健提供者咨询、看护人支持、同时进行的医疗程序、伴随药物和住院治疗(研究期内，最长时间为 2 年)
研究者
牛仔悦
UCB Pharma SA/UCB Pharma S.A./优时比贸易（上海）有限公司
研究点 (331)
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