CTR20250115进行中（未招募）4 期
评价司替戊醇干混悬剂与氯巴占和丙戊酸联合使用治疗 Dravet 综合征的安全性和有效性的 IV 期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2025年1月13日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 受试者剂量稳定后 8~12 周癫痫发作（全面性或一侧性阵挛或强直-阵挛）频率较基线降低≥50%的受试者百分比。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
通过多中心临床试验研究，评价司替戊醇干混悬剂与氯巴占和丙戊酸联合使用治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet 综合征）的安全性和有效性，重点观察可能出现的不良反应，包括不良反应类型、不良反应发生率及不良反应的临床表现及程度。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12月(最小年龄) 至 18岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •参考《Dravet 综合征诊断与治疗的中国专家共识》（2023 版）诊断标准诊断为 Dravet 综合征的受试者，性别不限、12 个月≤年龄＜18 岁；
- •Dravet 综合征的临床诊断要点：①2～15 月龄起病（高峰年龄为生后 6 月龄），表现为发热或环境温度升高（如热水浴等）诱发的全面强直阵挛发作或半侧阵挛发作；②病程中逐渐出现多种形式的无热发作，包括全面强直阵挛发作、半侧阵挛发作、局灶性发作、肌阵挛发作和不典型失神等；③发作具有热敏感的特点，部分具有光敏感性；④病程中容易出现长时间（10min 以上）的发作或癫痫持续状态；⑤发病前智力运动发育正常，发病后逐渐出现不同程度的智力运动发育落后或倒退，可有共济失调和锥体束征；⑥脑电图在病程早期多正常，随病程进展可出现背景节律减慢，全导棘慢波、多棘慢波或局灶性、多灶性痫样放电；⑦ASMs 通常疗效不佳，钠离子通道阻滞剂可能会加重发作。
- •如发现 Dravet 综合征相关致病基因变异可进一步支持诊断。如基因检测未发现致病基因亦不能排除 Dravet 综合征诊断，可根据 Dravet 综合征相关临床诊断标准进一步确定是否诊断 Dravet 综合征。
- •签署知情同意书前 28 天内，使用氯巴占和丙戊酸治疗后（基础治疗），仍有≥4 次全面性或一侧性阵挛或强直阵挛发作；
- •基线期前 28 天内，基础治疗剂量稳定，且全面性或一侧性阵挛或强直阵挛发作≥4 次；
- •受试者和 / 或其法定监护人充分了解试验内容，自愿参加试验，已签署知情同意书。
排除标准
- •过敏体质或既往对多种药物过敏者，或对研究用药中的成分过敏者；
- •筛选时正在服用钠通道阻滞剂，包括但不限于苯妥英、磷苯妥英、卡马西平、奥卡马西平、拉莫三嗪、拉考沙胺和卢非酰胺。如果患者过去服用过这些药物，需要停药 5 个半衰期；
- •筛选时正在服用大麻二酚、医用大麻或任何含有大麻素的药物；
- •患者在筛选期前接受了苯二氮卓类药物的长期治疗（≥5 周）且停药小于 5 个半衰期，除外癫痫发作进行抢救治疗的用药；
- •筛选时合并严重肝肾功能损害（包括接受透析的患者）或活动性肝病（包括原发性胆汁性肝硬化和不明原因的持续性肝功能异常），和 / 或 ALT、AST＞正常值上限的 1.5 倍，Cr＞正常值上限的 1.5 倍或肌酐清除率≤50ml/min（Cockcroft-Gault 公式），TBIL≥正常值上限的 2 倍者；
- •患者在筛选前 3 个月内接受了司替戊醇治疗；
- •妊娠期、哺乳期妇女及服药期间或服药停止后 6 个月内准备生育者；
- •试验前 3 个月内参加过其他临床研究者；
- •研究者认为其他不适合参加本研究者。
结局指标
主要结局
受试者剂量稳定后 8~12 周癫痫发作（全面性或一侧性阵挛或强直-阵挛）频率较基线降低≥50%的受试者百分比。
时间窗: 剂量稳定后 8~12 周
受试者剂量稳定后 8~12 周癫痫发作（全面性或一侧性阵挛或强直-阵挛）频率较基线降低≥50%的受试者百分比。
时间窗: 剂量稳定后 8~12 周
次要结局
- 生命体征：脉搏、呼吸、体温、血压；(试验期间)
- 实验室检查：血常规、血生化、凝血功能、尿常规；(试验期间)
- 12-导联心电图，脑电图；(试验期间)
- 长期给药期每 28 天癫痫发作频率较基线的变化百分比；(长期给药每 28 天)
- 退出研究的患者百分比；(试验期间)
- 在研究期间恢复到基线癫痫发作频率的时间；(试验期间)
- 在研究期间恢复到基线癫痫发作频率的受试者百分比；(试验期间)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，癫痫发作持续时间相比基线的变化；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，存在癫痫持续状态（即癫痫连续发作之间意识尚未完全恢复又频繁再发，或癫痫发作持续 30 分钟以上未自行停止）的人群比例；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，存在丛集性发作（即成人 24 小时内（儿童 12 小时内）出现≥3 次发作（发作间歇期≤8 小时），且两次发作之间意识恢复正常水平）的人群比例；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时哥伦比亚-自杀严重程度评定量表(C-SSRS)相比基线变化，基于哥伦比亚自杀评估分类算法(C-CASA)类别 1、2、3、4 和 7 分类，适用 12 岁及以上患者(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 体格检查；(试验期间)
- 长期给药期最后 4 周内癫痫发作（全面性或一侧性阵挛或强直-阵挛）频率较基线降低≥50%的患者百分比；(长期给药期最后 4 周内)
- 长期给药期每 28 天癫痫发作频率较基线的变化百分比；(长期给药每 28 天)
- 退出研究的患者百分比；(试验期间)
- 在研究期间恢复到基线癫痫发作频率的时间；(试验期间)
- 在研究期间恢复到基线癫痫发作频率的受试者百分比；(试验期间)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，癫痫发作持续时间相比基线的变化；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，存在癫痫持续状态（即癫痫连续发作之间意识尚未完全恢复又频繁再发，或癫痫发作持续 30 分钟以上未自行停止）的人群比例；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 受试者剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时，存在丛集性发作（即成人 24 小时内（儿童 12 小时内）出现≥3 次发作（发作间歇期≤8 小时），且两次发作之间意识恢复正常水平）的人群比例；(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时哥伦比亚-自杀严重程度评定量表(C-SSRS)相比基线变化，基于哥伦比亚自杀评估分类算法(C-CASA)类别 1、2、3、4 和 7 分类，适用 12 岁及以上患者(剂量稳定后 8~12 周和长期给药期结束时)
- 体格检查；(试验期间)
- 生命体征：脉搏、呼吸、体温、血压；(试验期间)
- 实验室检查：血常规、血生化、凝血功能、尿常规；(试验期间)
- 12-导联心电图，脑电图；(试验期间)
- 血妊娠检查（仅限育龄期女性）；(试验期间)
- AE、SAE、SUSAR；(试验期间)
- 哥伦比亚-自杀严重程度评定量表（C-SSRS）。(试验期间)
研究者
张红莲
石家庄四药有限公司
研究点 (1)
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