CTR20251791进行中（未招募）1/2 期
基因编辑药物 ZVS203e 注射液治疗 RHO 基因突变导致的视网膜色素变性安全性和有效性的单臂、开放标签 I/II 临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 9 人开始时间: 2025年5月7日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 9
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗后 24 周内眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率（包括剂量递增期的 DLT）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评估视网膜下注射 ZVS203e 注射液的安全性、耐受性和有效性
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •临床诊断为视网膜色素变性（RP）的患者（年龄大于等于 18 岁）；
- •经基因检测确诊携带 RHO（c.403C>T，p.R135W）基因定点突变，且不合并其它眼科遗传病；
- •经研究者判断目标眼有存活的视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞；
- •目标眼最佳矫正视力为 2.0 LogMAR 至 0.5 LogMAR 之间（含 2.0 LogMAR 及 0.5 LogMAR，相当于数指到 60 个字母）；
- •受试者及其配偶同意在试验期间及给药后的至少 1 年内采取有效的避孕措施；
排除标准
- •研究者判断目标眼现患有或曾患有黄斑裂孔或黄斑区新生血管等黄斑部病变；
- •患有其他眼部疾病，可能会妨碍手术或干扰对研究终点的解释，如青光眼，糖尿病视网膜病，眼部或眼周感染，活动性眼内炎等；
- •目标眼入组前 3 个月接受过任何眼内手术，如白内障超声乳化吸除术；
- •目标眼曾接受以下眼内手术治疗：视网膜复位术、玻璃体切割术；
- •入组前 1 个月内患有可能影响试验药物疗效和安全性评价的病毒感染性疾病；
- •任意眼既往曾接受过针对 RP 及其它眼部疾病基因治疗或干细胞治疗，包括但不限于其它病毒载体基因疗法，mRNA 疗法等；
结局指标
主要结局
治疗后 24 周内眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率（包括剂量递增期的 DLT）
时间窗: 24 周
治疗后 24 周治疗眼最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化
时间窗: 24 周
治疗后 24 周内眼部和全身不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的类型、严重程度和发生率（包括剂量递增期的 DLT）
时间窗: 24 周
治疗后 24 周治疗眼最佳矫正视力（BCVA）较基线的变化
时间窗: 24 周
次要结局
- 治疗眼视功能指标较基线的改变(24 周)
- 治疗视网膜结构较基线的改变(24 周)
- 治疗眼功能性视觉较基线的改变(24 周)
- 以及受试者报告结局较基线的改变(24 周)
- 治疗眼视功能指标较基线的改变(24 周)
- 治疗视网膜结构较基线的改变(24 周)
- 治疗眼功能性视觉较基线的改变(24 周)
- 以及受试者报告结局较基线的改变(24 周)
研究者
张金露
北京中因制药有限公司
研究点 (1)
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