CTR20243663进行中（未招募）3 期
一项评估 MY008211A 片在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的疗效及安全性的多中心、单臂、开放标签的 III 期临床试验
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 20 人开始时间: 2024年10月8日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 20
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- D126 到 D168 的四次评估中有三次及以上 Hb≥120 g/L 的受试者比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中，第 126 天至第 168 天期间血红蛋白水平持续达到 ≥ 120 g/L 的受试者比例为指标，评价 MY008211A 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。次要目的：在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中，第 126 天至第 168 天期间血红蛋白水平较基线持续升高 ≥ 20 g/L 的受试者比例为指标，评价 MY008211A 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。以其他次要疗效指标为依据，观察和评价 MY008211A 片治疗 PNH 的疗效。评估 MY008211A 片的安全性。探索性目的：在 C5 单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中：在疗效观察期未输注红细胞的受试者中，以 C3 片段在红细胞表面沉积的水平、PNH 红细胞克隆水平、补体旁路途径（AP）活性和人可溶性末端补体复合物（sC5b-9）为指标，评估 MY008211A 片在 PNH 患者中的药效动力学特征。评估 MY008211A 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 在c5单抗疗效不佳的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中，第126 天至第168天期间血红蛋白水平持续达到 ≥ 120 G/l的受试者比例为指标，评价my008211a片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(pnh)的疗效。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 18 周岁~75 周岁（包含上下限），体重指数（BMI）≥18.0 kg/m2，男女不限。
- •研究者依据中国《罕见病诊疗指南》（2019 年版）中的 PNH 诊断标准确诊为 PNH 的受试者，且筛选前 6 个月内或筛选期间，PNH 红细胞和 / 或粒细胞克隆水平＞10%（流式细胞术检测）。
- •入组前接受补体 C5 单抗稳定方案（剂量和给药间隔）治疗至少 6 个月，且 Hb 仍＜100 g/L。
- •既往有过输血史的患者，筛选前 3 个月在依库珠单抗治疗期间 Hb 持续＜100 g/L。（至少有 2 次间隔时间＞4 周的检测记录，可提供既往化验单）
- •血红蛋白(Hb)浓度需满足以下条件之一：
- •①首次筛选时 Hb 浓度< 100 g/L，且在筛选期间因 PNH 导致的贫血接受了红细胞输注治疗。
- •②筛选期间，在未输血的情况下，Hb 均值<100 g/L，且任何一次检测的 Hb 值均应＜105 g/L。
- •在首次给予试验药物（定义为 D1）前 3 年内接种过四价脑膜炎球菌结合疫苗（MenACWY）。若在上述时间内未接种过该疫苗者，需在 D1 前至少 14 天接种；若在 D1 前 14 天内接种者，则需给予抗生素预防脑膜炎球菌感染至疫苗接种后 14 天。
- •在首次给予试验药物前 5 年内接种过肺炎链球菌疫苗。若在上述时间内未接种过该疫苗者，需在 D1 前至少 14 天接种；若在 D1 前 14 天内接种者，则需给予抗生素预防肺炎链球菌感染至疫苗接种后 14 天。
- •同意在研究期间至末次给药后 1 个月内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施（见附录 3），且不参加捐精或捐卵。
- •同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者。
排除标准
- •筛选期间，网织红细胞计数 < 100 × 109/L，或血小板计数 < 30 × 109/L，或中性粒细胞计数 < 0.5 × 109/L。
- •筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间不满足以下条件：皮质类固醇至少 4 周；铁剂、维生素 B12 或叶酸至少 4 周；维生素 K 拮抗剂（如华法林）至少 4 周并且国际标准化比值（international normalized ratio, INR）稳定（由研究者判定）；低分子肝素、口服抗凝药（如达比加群酯、利伐沙班、磺达肝癸钠、艾多沙班、依杜沙班）至少 4 周；免疫抑制剂至少 8 周。
- •既往进行过有可能显著改变药物吸收、分布、代谢和排泄的胃肠外科手术，或有严重胃肠道疾病史，或存在吞咽困难、反复呕吐症状导致进食、服药困难的受试者。
- •既往有骨髓或者造血干细胞移植史。
- •既往有已知或疑似遗传性补体缺陷相关病史。
- •首次给予试验药物前 14 天内有活动性全身细菌、病毒（包括 COVID-19）或真菌感染史。
- •试验药物给药前 ≤ 7 天内出现发热 ≥ 38°C。
- •既往有荚膜细菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）复发性侵袭性感染史。
- •筛选时存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或活动性梅毒感染（由研究者判断），或急性或慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染，或急性或慢性丙型肝炎病毒（HCV)感染。（HIV、HBV 和 HCV 感染定义为：HIV 感染：HIV-1 或 HIV-2 抗体滴度证明；HBV 感染：存在乙肝表面抗原阳性，且乙肝病毒 DNA≥500 拷贝数/mL；HCV 感染：表现为丙型肝炎病毒抗体阳性。）
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌和子宫颈原位癌除外。
- •既往有任何经研究者判断的临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、免疫性、肺部或类风湿疾病的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：eGFR < 30 mL/min/1.73 m2；需长期进行血液透析；ALT、GGT、碱性磷酸酶单项参数超过 3× ULN；活动性胃肠道出血；急性冠脉综合征等。
- •在筛选前 1 个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。
- •筛选前 6 个月内有酗酒（平均每周饮用≥14 个单位的酒精，1 单位≈啤酒 360 mL，或白酒 45 mL，或葡萄酒 150 mL）或滥用药物的证据，研究者认为会干扰受试者对研究的理解或完成研究。
- •除 C5 单抗外（包括但不限于依库珠单抗），筛选前参加其他临床试验或使用其他临床试验药物，或处于药物 5 个消除半衰期内或 30 天内（以时间较长者为准），不纳入本临床试验。
- •其他经研究者认为不适合参加者，如存在可能干扰研究开展、可能额外增加受试者的风险，或者研究者认为可能会妨碍受试者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作、手术或者临床实验室检查异常。
- •妊娠期或哺乳期女性受试者。
结局指标
主要结局
D126 到 D168 的四次评估中有三次及以上 Hb≥120 g/L 的受试者比例
时间窗: 第 126 天至第 168 天
次要结局
- 生命体征(整个研究过程)
- ECG(整个研究过程)
- D126 到 D168 的四次评估中有三次及以上 Hb 较基线升高 ≥ 20 g/L 的受试者比例。(第 126 天至第 168 天)
- D126 到 D168 的四次评估中有三次及以上血清 LDH 小于 1.5 倍 ULN 的受试者比例。(第 126 天至第 168 天)
- 第 126 天至第 168 天时，血清 LDH 水平均值相较于基线改变的百分比。(第 126 天至第 168 天)
- 第 126 天至第 168 天时，网织红细胞计数均值相较于基线的变化。(第 126 天至第 168 天)
- 第 14 天至第 168 天时，未输注红细胞的受试者比例。(第 14 天至第 168 天)
- 第 126 天至第 168 天时，FACIT-F 评分均值相较于基线的变化。(第 126 天至第 168 天)
- 第 1 天至第 168 天时，临床突破性溶血的发生率。(第 1 天至第 168 天)
- 第 1 天至第 168 天时，临床主要不良血管事件的发生率。(第 1 天至第 168 天)
- 不良事件(整个研究过程)
- 实验室检查(整个研究过程)
研究者
李东辉
上海美悦生物科技发展有限公司
研究点 (5)
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