ChiCTR2000041536进行中（未招募）早期 1 期
含 TMLI 预处理方案的非血缘脐血移植治疗难治性重型再生障碍性贫血的初步研究
中央高校基本科研业务费专项资金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 25 人开始时间: 2021年1月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 25
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 1 年总体生存率
研究概览
简要总结
评价采用含 TMLI 预处理方案的移植治疗难治性重型再生障碍性贫血的疗效，在不增加移植相关毒性的情况下解决脐血移植植入失败率高的问题。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 14 至 50（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1、14-50 岁，性别不限；
- •2、经《AA 诊断与治疗中国专家共识（2017 年版）》确诊的重型再生障碍性贫血患者；
- •3、免疫抑制剂（包括环孢素）治疗 6 个月以上无效的患者；
- •4、无 HLA 相合同胞供体；
- •5、同意并签署知情同意书。
排除标准
- •1、合并严重心肺、肝肾功能不全:肺水肿，胸腔积液；超声心动图 LVEF<50%;血胆红素>35μmol/L，AST/ALT 在正常值上限 2 倍以上；血肌酐>150μmol/L；
- •2、存在任何不可控的活动性感染；
- •3、复发性或进行性恶性肿瘤；
- •4、传染性疾病（如 HAV、HBV、HCV 及结核病患者活动期，HIV 阳性患者等）；
- •5、存在预期无法由研究方案改善的固定性、不可逆缺陷（包括肺部浸润、挛缩等）；
- •7、3 月内参与任何临床试验者；
- •8、对研究干预措施存在禁忌症或不能理解或不能遵从研究方案；
- •9、无法完成治疗计划和随访观察的患者；
- •10、由研究者判断不符合本研究要求或者其他原因不能参与研究的患者。
研究组 & 干预措施
试验组
含 TMLI 预处理方案的非血缘脐血移植
结局指标
主要结局
1 年总体生存率
次要结局
- 中性粒细胞植入率
- 血小板植入率
- 急性移植物抗宿主病发生率
- 慢性移植物抗宿主病发生率
- 1 年无病生存率
研究者
研究点 (1)
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