ChiCTR1900020643暂停或中断1 期
评价 ET-01 治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性的单中心、开放的临床试验
东莞台心医院1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2019年1月2日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 暂停或中断
- 发起方
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性
研究概览
简要总结
评价 ET-01 治疗输血依赖型β-地中海贫血安全性和耐受性
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- N/a
入排标准
- 年龄范围
- 8 至 25（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄≥8 岁，能够理解、同意并签署知情同意书或者父母 / 法定监护人必须能够理解、同意并签署知情同意书。2。确诊为β重型地中海贫血，患者需要持续性输血治疗，且在参加本研究项目前 2 年内，每年至少输注浓缩红细胞≥100ml/kg 或≥8 次。
- •患者病情稳定，身体条件能耐受造血干细胞移植。4.成人卡氏评分需≥80%，儿童 Lansky 评分≥70%。5.预计患者生存期>6 个月。6.患者必须已经在专业机构参加过疾病诊断和治疗, 且至少随访两年以上, 对疾病有详细的治疗记录，且进行过全面评估包括精神评估; 详细的医疗记录包括至少过去两年的资料以便于进行自身对照。7.入组之前三个月内未进行羟基脲、5-氮杂胞苷、阿糖胞苷等治疗。8.根据患者需求，可提供精子冻存、卵巢和睾丸活检等服务。
排除标准
- •1.有合适的 HLA 全相合的供体。2.艾滋病毒血清阳性、乙型肝炎表面抗原阳性、丙型肝炎抗体阳性。3.对麻醉取骨髓禁忌者。
- •严重的细菌、真菌、支原体、病毒等感染。
- •非脾功能亢进因素导致的白细胞计数<3000/μl 和 / 或血小板<
- •100,000/μl。
- •直系亲属中存在或疑似的遗传性家族性肿瘤综合征(包括但不限于遗传性 乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症，家族性腺瘤息肉病等)。
- •精神病历史、精神障碍或近期吸毒或酗酒。
- •复杂的自身免疫疾病，有可能导致输血困难。
- •怀孕或产后哺乳或不能进行避孕的患者。
- •存在严重的器官损害者，包括以下几种:
- •严重的脑血管病或认知心理后遗症，包括半身不遂;
- •严重肝病患者，谷氨转氨酶(ALT)>3×正常上限或肝硬化、肝纤维化患
- •心脏病且射血分数<25%或心脏核磁共振 T2* 检测<10ms;
- •严重肾脏疾病且肌酐清除率<30%正常值;
- •肺部疾病包括肺纤维化、肺动脉高压患者或肺功能明显下降如氧分压<
- •90mmHg 和 / 或 CO 弥散量<预期值 50%);
- •内分泌紊乱包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁
- •13.筛选期前 30 天内参与另一项临床研究。
研究组 & 干预措施
Cases
ET-01 治疗
结局指标
主要结局
安全性
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
2 期
评价 RM-001 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的临床研究ChiCTR2300069244广州瑞风生物科技有限公司
Unknown
不适用
评估 KL003 细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的 安全性和有效性研究ChiCTR2300068800康霖生物科技（杭州）有限公司
Unknown
不适用
研究者撤消 基因矫正的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血有效性和安全性的临床研究ChiCTR2000031648自筹3
尚未招募
4 期
AYURVEDIC INTERVENTIONS IN RADIOTHERAPY INDUCED ORAL MUCOSITIS IN ORAL CANCER PATIENTSCTRI/2025/05/086856Ministry of AYUSH80
招募中
1 期
JY232(JY232) Injection in Relapsed/Refractory Multiple MyelomaMultiple MyelomaNCT07336823Shenzhen Genocury Biotech Co., Ltd.9