CTR20201285进行中（未招募）2 期
评价益髓生血颗粒治疗非输血依赖型地中海贫血的有效性及安全性的多中心随机双盲安慰剂平行对照Ⅱ期临床试验
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 144 人开始时间: 2020年8月21日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 144
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 治疗期 12 周内至少一个评价时点的血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比 注：治疗期 12 周内任一评价时点血红蛋白较基线升高≥10g/L 视为达标
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价益髓生血颗粒治疗非输血依赖型地中海贫血（脾肾两虚、精血不足证）的有效性和安全性，同时对量-效关系进行探索，为Ⅲ期临床试验设计提供数据支持。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 60岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •符合非输血依赖型地中海贫血的诊断标准者；
- •地中海贫血基因检测分型为α基因型者；
- •血红蛋白≥70g/L 且≤100g/L（根据各研究中心检测结果确定）；
- •中医辨证为脾肾两虚、精血不足证者；
- •签署知情同意书时，年龄在 18~60 周岁（包括 18 周岁及 60 周岁）者；
- •自愿参加临床试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- •地中海贫血基因检测分型为非α基因型（如β、αβ等基因型）者；
- •合并其他具有贫血或溶血表现的疾病者；
- •合并活动性乙肝或丙肝、艾滋病、梅毒等传染性疾病者；
- •合并心、脑、肝、肾、呼吸系统、免疫系统、内分泌系统等严重原发性疾病者： a)心脏病患者，如心力衰竭、心律不齐、心肌梗塞、病毒性心肌炎、心包炎、房颤等； b)脑血管意外或认知心理后遗症、脑膜炎等； c)严重肝脏疾病者，如肝硬化、肝纤维化等； d)严重肾脏疾病者； e)肺部疾病患者，如肺纤维化、肺动脉高压患者或肺功能明显下降者； f)内分泌或骨骼疾病，包括胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能亢进或不足，甲状旁腺机能亢进或不足、肾上腺功能异常、骨骼畸形、骨质疏松、骨折等； g)心血管系统：如血栓等； h)免疫系统：免疫缺陷等； i)下肢溃疡、恶性肿瘤等。
- •活动性消化道疾病史者（包括胃溃疡，十二指肠溃疡，胃、食道静脉曲张，溃疡性结肠炎，克罗恩病，消化道肿瘤，家族性遗传学多发性肠息肉），有消化道穿孔史、消化道手术史者，及其他研究者认为可能潜在出现肠道并发症者；
- •筛选前 1 个月内曾有过上呼吸道感染或入组时患有活动性细菌、病毒或真菌等感染，研究者判断不适合入组者；
- •ALT、AST＞正常参考值上限 2 倍或 Scr、BUN＞正常参考值上限；
- •筛选前 3 个月内接受过或计划在试验期间接受脾切除术治疗者；
- •既往接受过骨髓或干细胞移植或基因治疗者；
- •筛选前 3 个月之内接受过促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子、血小板生成素、羟基脲、沙利度胺、地西他滨、阿扎胞苷、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、雷帕霉素靶点（TOR）抑制剂、丁酸盐类、激素等药物，或治疗期仍需合并激素治疗者；
- •入组前 2 个月内进行过输血治疗者；
- •入组前 1 个月内服用过可能改善贫血的中成药者；
- •入组前 12 个月内有酗酒、滥用药物史者；
- •对试验药物或其任一成分过敏者；
- •筛选前 3 个月内参加过其他临床试验者；
- •妊娠期或哺乳期女性，或女性妊娠试验阳性者或受试者或其配偶在试验期间至服药停止后 6 个月内有生育计划，或试验期间及研究结束后 6 个月内不愿采取一种或一种以上避孕措施者；
- •长期卧床，或无自主行为能力者；
- •既往有明确的神经或精神障碍史，如癫痫、痴呆症，依从性差者；
- •研究者判定受试者存在不可接受的风险和 / 或可能混淆研究数据解释的重大医学状况。
结局指标
主要结局
治疗期 12 周内至少一个评价时点的血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比 注：治疗期 12 周内任一评价时点血红蛋白较基线升高≥10g/L 视为达标
时间窗: 治疗期 12 周内
次要结局
- 血红蛋白-时间曲线下面积（AUC）(治疗期)
- 血红蛋白-时间曲线下面积（AUC）；(随访期)
- 各评价时点红细胞平均指数（MCV、MCH、MCHC）较基线变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白电泳（HbH、HbF、HbA2）较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 治疗期 12 周后全血的血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比(随访期)
- 肝脏斜径、脾脏横径、脾脏长径较基线的变化；(治疗 12 周后)
- 各评价时点中医证候积分较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点中医单项症状 / 体征评分较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线升高≥5g/L、≥15g/L、≥20g/L 的受试者百分比；(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比；(随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线变化；(治疗期和随访期)
- 不良事件：关注体重、饮食情况、消化道症状（如腹泻等）、各类感染（以腋温≥37.5℃%2BCRP%2B 临床症状综合判断）发生情况等；(筛选期、治疗期、随访期)
- 生命体征：血压、脉搏、呼吸、体温（腋温）(筛选期、治疗期、随访期)
- 体格检查；(筛选期、治疗期、随访期)
- （4）实验室检查： 1）血常规+C 反应蛋白； 2）尿常规+尿沉渣； 3）便常规+潜血； 4）肝功能； 5）肾功能； 6）磷酸肌酸激酶（CK）； 7）血清铁蛋白 8）妊娠检查（仅育龄期女性）；(筛选期、治疗期、随访期)
- 治疗期 12 周后全血的血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线升高≥5g/L、≥15g/L、≥20g/L 的受试者百分比；(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比；(随访期)
- 各评价时点血红蛋白较基线变化；(治疗期和随访期)
- 血红蛋白-时间曲线下面积（AUC）(治疗期)
- 血红蛋白-时间曲线下面积（AUC）；(随访期)
- 各评价时点红细胞平均指数（MCV、MCH、MCHC）较基线变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点血红蛋白电泳（HbH、HbF、HbA2）较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 治疗期 12 周后全血的血红蛋白较基线升高≥10g/L 的受试者百分比(随访期)
- 肝脏斜径、脾脏横径、脾脏长径较基线的变化；(治疗 12 周后)
- 各评价时点中医证候积分较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点中医单项症状 / 体征评分较基线的变化；(治疗期和随访期)
- 各评价时点中医证候疗效评价；(治疗期和随访期)
- 简明健康状况调查表（SF-36）评分较基线的变化；(治疗 12 周后)
- 各组间输血情况（首次输血时间、输血频次和各成分总输血量）；(治疗期)
- 各组间输血情况（首次输血时间、输血频次和各成分总输血量）。(随访期)
- 不良事件：关注体重、饮食情况、消化道症状（如腹泻等）、各类感染（以腋温≥37.5℃%2BCRP%2B 临床症状综合判断）发生情况等；(筛选期、治疗期、随访期)
- 生命体征：血压、脉搏、呼吸、体温（腋温）(筛选期、治疗期、随访期)
- 体格检查；(筛选期、治疗期、随访期)
- （4）实验室检查： 1）血常规+C 反应蛋白； 2）尿常规+尿沉渣； 3）便常规+潜血； 4）肝功能； 5）肾功能； 6）磷酸肌酸激酶（CK）； 7）血清铁蛋白 8）妊娠检查（仅育龄期女性）；(筛选期、治疗期、随访期)
- 12 导联心电图；(筛选期、治疗期)
- 超声（肝肾及脾脏）(筛选期、治疗期)
研究者
禹玉洪
北京一诺信远医药科技有限公司 / 中国中医科学院广安门医院
研究点 (5)
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