CTR20241841进行中（未招募）Ⅰ/ⅱ期
评价 GC101 腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗 3 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
未提供2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 21 人开始时间: 2024年5月23日
试验速览
- 阶段
- Ⅰ/ⅱ期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 21
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- I 期（安全性观察）：评价单次给药后不良事件的发生情况；
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
I 期（安全性观察） 主要目的：观察 GC101 腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗 3 型 SMA 患者的安全性。 次要目的：评价 GC101 腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗 3 型 SMA 患者的 AAV 病毒载体基因组和免疫原性。 II 期（疗效观察） 主要目的：评价 GC101 腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗 3 型 SMA 患者的疗效。 次要目的：观察 GC101 腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗 3 型 SMA 患者的安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 观察gc101腺相关病毒注射液单次鞘内（it）注射治疗3型sma患者的安全性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2 岁，性别不限；
- •符合 3 型 SMA 的遗传学及临床诊断标准，筛选期间确诊为 SMN1 双等位基因致病突变的 5qSMA；
- •筛选时汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分≥10 分且≤54 分；
- •育龄期女性非妊娠期、非哺乳期，所有入组患者（不论男性或女性）均应在治疗给药后 6 个月内采取有效的避孕措施；
- •患者和 / 或患者的监护人能够理解且愿意遵守研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
排除标准
- •参加过 AAV 基因治疗临床试验；
- •筛选前 3 个月内参加过其他 SMA 药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；
- •患者在给药前 120 天内接受过诺西那生钠注射液治疗或 15 天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；
- •呼吸功能不全，定义为使用或需要有创或无创通气支持超过 16 小时 / 天者；
- •需要鼻饲或胃饲管辅助进食；
- •筛选时血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:200；
- •SMN2 基因拷贝数大于 4；
- •筛选期或基线期研究者认为有临床意义的肝功能、肾功能、血小板（降低）、尿常规检查异常；
- •心功能达到以下标准者：根据改良 ROSS 心力衰竭分级（婴幼儿）达到中度心衰标准、NYHA 分级达到 3 级以上，或有恶性心律失常（如室颤，需要治疗的室速、室上速、房速、房扑、房颤，需要起搏治疗的传导阻滞和心动过缓等）；
- •过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏或超敏反应、对碘或含碘产品过敏或超敏反应者；
- •存在脊椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症（包括但不限于给药部位皮肤感染和颅内压升高的体征或症状）及严重的脊柱侧弯（Cobb 角≥50 度的脊柱侧凸）或存在严重关节挛缩畸形可能影响运动能力评估者、计划在观察期内进行脊柱矫正手术者；
- •GC101 鞘内注射治疗前 2 周患有活动性感染并需要接受全身用药治疗者；
- •研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、严重感染性疾病、青光眼、骨质疏松、结核病（包括潜伏性和活动性感染）等；
- •患者合并其他严重疾病，例如：严重的心脑血管系统疾病、消化系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病（包括但不限于癫痫、脑膜炎、惊厥或抽搐史、脑脊液循环障碍者）和精神病等；
- •既往损伤（如上肢或下肢骨折）或外科手术未完全恢复或达到稳定状态；
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性；
- •接种疫苗与给药间隔＜2 周者；
- •研究者评估认为不适合参加本研究者。
结局指标
主要结局
I 期（安全性观察）：评价单次给药后不良事件的发生情况；
时间窗: 给药后 12 个月
II 期（疗效观察）：给药后 12 个月时，汉默史密斯功能运动-扩展量表（HFMSE）评分较基线的改变。
时间窗: 给药后 12 个月
次要结局
- II 期（疗效观察）：给药后 12 个月时，HFMSE 评分与基线相比提高 3 分的受试者比例；(给药后 12 个月)
- II 期（疗效观察）：给药后 12 个月时，修正版上肢功能（Revised Upper Limb Module，RULM)测试评分较基线的改变。(给药后 12 个月)
研究者
余双庆
北京锦篮基因科技有限公司
研究点 (2)
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