ChiCTR2500109483尚未招募2 期
一项评价 FHND1002 颗粒在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究
自筹18 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 180 人开始时间: 2025年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 180
- 试验地点
- 18
- 主要终点
- 第 48 周时 ALSFRS-R 量表评分较基线的变化
研究概览
简要总结
评价 FHND1002 与安慰剂对照肌萎缩侧索硬化症的有效性、安全性和其他疗效指标，开展 FHND1002 颗粒的群体药代动力学研究。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 开放
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时年龄≥18 周岁；
- •根据经修订的 El Escorial 世界神经病学联盟标准，临床确诊 ALS、临床拟诊 ALS、实验室支持的拟诊 ALS、临床可能 ALS 的患者；
- •确诊后，ALSFRS-R 评分月均下降≥0.5 分；
- •筛选期快速肺活量占预计值百分比（FVC%）≥70%（已使用无创通气（NIV）需排除）；
- •病程在 2 年或以内（从第一次出现 ALS 任何症状算起）；
- •筛选期 ALSFRS-R 评分≥30 分；且吞咽功能≥2 分，呼吸功能每项为 4 分；
- •BMI≥18.5kg/m2；
- •入组前患者可接受或未接受 ALS 药物（依达拉奉、利鲁唑等）治疗，预计在整个研究期间治疗方案保持不变；
- •理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书。
排除标准
- •合并其它与 ALS 症状相似，或影响药物有效性评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、腰椎病、痴呆、惊厥病史（儿童期热性惊厥病史允许纳入）等；
- •肌电图检测发现运动神经传导阻滞、感觉神经传导异常者；
- •3 个月内有脊柱手术史者；
- •天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的 1.5 倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
- •伴有严重心脏、肝脏、肾脏、血液、肿瘤等疾病，或重度活动性精神疾病者；
- •妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后 3 个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
- •已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •研究者认为存在不适宜参加本临床研究的其他情况。
研究组 & 干预措施
试验组 1
FHND1002-100mg, 每日一次口服
试验组 2
FHND1002 200mg, 每日一次口服
对照组
安慰剂, 每日一次口服
结局指标
主要结局
第 48 周时 ALSFRS-R 量表评分较基线的变化
次要结局
- ROADS 量表评分自基线的变化
- ALSFRS-R 评分自基线的变化（12, 24, 36 周）
- FVC%占预测值百分比自基线的变化
- 至终点事件（持续性呼吸机依赖、气管切开或死亡）的时间
- 第 48 周功能和生存的综合评估（CAFS）评分
研究者
研究点 (18)
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