CTR20243857进行中（未招募）3 期
一项评估新型克拉屈滨口服制剂与安慰剂相比治疗全身型重症肌无力受试者的有效性和安全性的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、3 臂、3 阶段研究
未提供15 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2024年10月29日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 15
- 主要终点
- DBPC 阶段第 24 周相比于基线的 MG-ADL 总分改变。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
本项临床研究的目的是证明新型克拉屈滨口服制剂（克拉屈滨胶囊）与安慰剂相比治疗 gMG 受试者的有效性和安全性。还将研究克拉屈滨胶囊治疗 gMG 的持续有效性、再治疗需求和长期安全性。为描述新型克拉屈滨制剂在 gMG 患者中的药代动力学特征，还纳入了额外的组分。本研究分为 3 个阶段：双盲安慰剂对照（DBPC）关键阶段，以及 2 个扩展期，即盲态扩展阶段（BE）和再治疗阶段（RT）。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时≥ 18 岁的成人。
- •筛选时诊断为 MG 伴全身肌无力，符合 MGFA II 至 IVa 级的临床标准。
- •a) 筛选时抗 AChR 抗体或抗 MuSK 抗体呈阳性的受试者。
- •b) 筛选时自身抗体血清阴性的受试者和抗 LRP4 抗体呈阳性的受试者。
- •筛选和基线 MG-ADL 评分≥ 6 分，并且非眼部症状评分占总分的至少 50%。筛选和基线 MG-ADL 评分必须稳定。筛选和基线评分之间的差异不应超过 2，且筛选期间不应报告 MG 加重。
- •如果受试者接受口服皮质类固醇治疗：应在筛选前至少 3 个月和筛选期间保持稳定的每日剂量。在此情况下，口服类固醇的每日剂量不应超过 20 mg/天（泼尼松 / 泼尼松龙）或 16 mg/天（甲泼尼龙）。
- •如果受试者接受 AChEI 治疗：应在筛选前至少 3 个月和筛选期间保持稳定的每日剂量（吡啶斯的明剂量≤ 480 mg/天）。
- •可适用其他方案中定义的入选标准。
排除标准
- •患有除 MG 以外的免疫疾病或任何其他需要长期口服、静脉注射、肌肉注射或关节内注射皮质类固醇药物的疾病。源文件中记录的治疗研究者或患者的常规主治医生认为控制良好的甲状腺疾病不构成排除标准。
- •患有经分子表征或疑似先天性肌无力综合征、Lambert-Eaton 肌无力综合征、遗传性肌病、肌肉发育不良、获得性肌病或任何其他与 MG 肌无力相似的神经系统或全身性疾病。
- •当前发生有临床意义的活动性病毒、细菌或真菌感染，包括符合 PML 等感染体征的脑部 MRI 结果，或在筛选访视前 8 周内或筛选访视期间发生需要住院或肠外抗感染药物治疗的任何重大感染，或在筛选访视前 8 周内或筛选访视期间完成口服抗感染药物治疗。研究者认为得到充分控制的阴道念珠菌病、甲真菌病和生殖器或口腔单纯疱疹病毒感染不构成排除标准。
- •有 TB 病史或当前诊断为活动性 TB。
- •患有活动性恶性肿瘤或有癌症史。
- •随机分组前 4 周内接受过用于治疗 gMG 的非甾体类免疫抑制剂，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司。
- •随机分组前 8 周内接受过依库珠单抗、rozanolixizumab、艾加莫德、ravulizumab 或 zilucoplan 治疗。
- •筛选前 6 个月内有胸腺切除术史。
- •有全面性惊厥发作史（婴儿发热性惊厥史除外）。
- •筛选时 VZV 抗体阴性。
- •筛选前 12 个月内和筛选期间有肌无力危象病史。
- •过去 2 年内有复发性感染史（即每年≥3 次感染）。
- •在筛选前 6 个月内停止 gMG 中使用的任何非甾体类免疫抑制剂治疗，如硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司。
- •如果受试者接受非甾体类免疫抑制剂治疗 gMG，则筛选时的剂量不应超过硫唑嘌呤 50 mg/天、吗替麦考酚酯 500 mg/天、他克莫司 1mg/天、环孢素 50 mg/天或甲氨蝶呤 7.5 mg/周。
- •随机分组前在 6 个月或前一项临床研究中使用的试验用药的 5 个半衰期内（以较长者为准）参与任何试验药物的临床研究。然而，既往暴露于克拉屈滨的受试者不得进入研究，无论暴露时间如何。
- •可适用其他方案中定义的排除标准
结局指标
主要结局
DBPC 阶段第 24 周相比于基线的 MG-ADL 总分改变。
时间窗: DBPC 阶段第 24 周
次要结局
- DBPC 阶段第 24 周相比于基线的 QMG 评分改变。(DBPC 阶段第 24 周)
- DBPC 阶段第 24 周 MG-ADL 应答者（MG-ADL 评分降低≥ 3 分）。(DBPC 阶段第 24 周)
- DBPC 阶段第 24 周相比于基线的 MGC 评分改变。(DBPC 阶段第 24 周)
- DBPC 阶段第 24 周 QMG 应答者（QMG 评分降低≥ 4 分）。(DBPC 阶段第 24 周)
- DBPC 阶段第 24 周相比于基线的 MG-QoL15r 评分改变。(DBPC 阶段第 24 周)
- 截至研究结束时，自初始全剂量克拉屈滨（高剂量或低剂量）治疗至再治疗或补救治疗的时间。(截至研究结束时)
- 根据截至研究结束时 AE 和 AESI 的性质、严重程度和发生率；生命体征、ALC 和临床实验室安全性参数评估的安全性。(截至研究结束时)
- 17.5 mg 克拉屈滨胶囊单次给药后的 AUC0-24 和 Cmax。(单次给药后)
研究者
罗丽
Merck Healthcare KGaA/默克雪兰诺（北京）医药研发有限公司/Almac Pharma Services Limited/Fisher Clinical Services GmbH
研究点 (15)
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