ChiCTR2400088734尚未招募不适用
腺相关病毒载体 RF002（注射液）治疗 KCNQ2 变异导致的发育性癫痫性脑病（KCNQ2-DEE）患者安全性、耐受性及疗效的临床探索试验
自选课题（自筹）3 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年9月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 治疗期间（时间范围：基线（2 周）至治疗 1 年内）每 2 周癫痫发作频率与基线相比变化的百分率
研究概览
简要总结
主要研究目的 评价侧脑室注射腺相关病毒载体 RF002（注射液）治疗 KCNQ2-DEE 患者的安全性和耐受性。 次要研究目的 评价侧脑室注射腺相关病毒载体 RF002（注射液）治疗 KCNQ2-DEE 患者的有效性。 评价侧脑室注射腺相关病毒载体 RF002（注射液）后，机体的免疫应答。 评价侧脑室注射腺相关病毒载体 RF002（注射液）后，体液中的病毒脱落情况。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 0 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.知情同意过程应符合规定，受试者的法定监护人自愿签署知情同意书；
- •2.年龄：0~18 周岁（包括 0 周岁，但不包括 18 周岁）；
- •3.脑电图和记录的临床病史与 KCNQ2-DEE 一致；
- •4.认证实验室的基因检测结果的文件证据，与 KCNQ2-DEE 的诊 断一致；
排除标准
- •1.经研究者判断对受试者安全构成风险的器质性疾病或病史，包 括具有临床意义的心血管、肺部、肝脏、肾脏或生殖系统、免疫系 统、骨骼肌肉系统、神经系统疾病（KCNQ2-DEE 除外）或病史等， 或其他严重并发疾病；基因治疗前各项实验室检查如血常规、血生 化、尿常规、凝血功能等异常有临床意义经研究者判定不可入组， 研究人员认为不适合参加本试验者（如身体状况较差）；
- •2.不能耐受全麻手术；
- •3.在给予研究产品前两周内出现发热或呼吸道感染，在给予研究 产品前 24 小时内出现呕吐、腹泻；在给予研究产品前 6 周内有病 毒、细菌、真菌及其他病原体感染；
- •4.受试者或监护人不能遵守规定；
- •5.筛选前 3 个月内或筛选期间参与其他临床试验；
- •6.在给予研究产品前 6 个月内曾接受过基因治疗药物；
- •7.通过酶联免疫吸附实验（Elisa）检测血液或脑脊液的 AAV9 总 抗体，血液或脑脊液的 AAV9 总抗体滴度都≥1:50；
- •8.在给予研究产品后 1 个月内计划使用抗病毒药物、免疫球蛋白 和干扰素；
- •9.不能接受长期服用醋酸泼尼松龙者；
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
治疗期间（时间范围：基线（2 周）至治疗 1 年内）每 2 周癫痫发作频率与基线相比变化的百分率
治疗期间（时间范围：基线（2 周）至治疗 1 年内）每 2 周癫痫发作频率与基线相比变化的百分率
时间窗: NA
视频脑电图与基线相比的变化情况
时间窗: 基线（2 周）至治疗 1 年内；5 年长期随访
次要结局
- 治疗期间每 2 周所有类型癫痫发作频率较基线期减少的百分率
- 癫痫发作类型与基线相比的变化情况
- 美国儿科学会 2022 年最新版 0~5 岁儿童发育里程碑评估并记录里程碑总数
- 韦氏幼儿智力量表
- 0 岁~6 岁儿童发育行为评估量表
- 神经影像学检查结果与基线相比的变化情况
研究者
研究点 (3)
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