CTR20262400进行中（未招募）3 期
评价人凝血因子Ⅸ在经治疗儿童（＜12 岁）中、重型血友病 B 患者中预防治疗的安全性、有效性的单臂、开放、多中心临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 6 个月预防治疗期的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）
研究概览
简要总结
主要目的：评价 12 岁以下经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 预防治疗的有效性和安全性。 次要目的： 1）评估 12 岁以下经治疗的中、重型血友病 B 患者的药代动力学特征； 2）评价 12 岁以下经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 预防治疗期间发生突破性出血事件按需治疗的有效性和安全性； 3）若试验期间发生手术治疗，探索 12 岁以下经治疗的中、重型血友病 B 患者给予人凝血因子 IX 进行围手术期治疗的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书时，年龄<12 周岁（以知情同意书签署日期与出生日期间隔日期计算）
- •临床确诊为血友病 B 且筛选期检测结果证实的凝血因子 IX 活性≤2%
- •既往相关证据可以证实接受过凝血因子 IX 治疗（重组凝血因子 IX、血浆源性凝血因子 IX 或 PCC 治疗），且对于<6 周岁的患者，暴露日应>50Eds，对于≥6 周岁的患者，暴露日应>150EDs；
- •参加 PK 研究的试验参与者，首次接受试验用药品前无明显出血症状
- •8 周岁以下试验参与者经其法定代理人同意签署知情同意书；大于等于 8 周岁试验参与者经本人及其法定代理人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •试验参与者有抑制物家族史或曾经出现确诊的凝血因子 IX 抑制物阳性或者筛选期凝血因子 IX 抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/mL）；
- •对人凝血因子 IX 制剂、本品所含辅料和其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •确诊有除血友病 B 外的其他先天性或获得性出血性疾病的患者；
- •严重的心血管伴随疾病：包括严重的先天性心脏病、恶性心律失常、急性心肌梗死，心功能不全 3 级以上、抗高血压药物治疗仍控制不佳的高血压（控制不佳的标准：<3 周岁婴幼儿血压>100/60 mmHg，≥3 周岁且<6 周岁学龄前儿童>110/70 mmHg，≥6 周岁且<12 周岁学龄期儿童>120/80 mmHg）；
- •患有精神疾病且有明显的精神障碍或癫痫发作期的患者；认知能力障碍者；
- •入组前 7 天内使用过皮质类固醇类药物、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素、抗肿瘤坏死因子等免疫调节剂治疗；
- •目前或签署知情同意书前 6 个月内有脑卒中（包括颅内出血、缺血性脑卒中）或严重的深静脉血栓、肺栓塞、动脉栓塞或弥散性血管内凝血史的患者；
- •入组前 3 个月内输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者以及计划研究期间输注全血、血浆、红细胞、血小板、冷沉淀的患者；
- •入组前 3 个月内施行过以及计划在研究期间进行研究者认为不适宜入组的大手术的患者；
- •入组前 30 天内参加过其他药物临床试验且接受药物治疗者，或参加其他药物临床试验末次使用试验药物未满 5 个半衰期者；
- •入组前 14 天内使用过任何抗凝药物治疗或研究期间需要抗凝治疗的患者；
- •入组前使用过治疗血友病 B 药物（如重组 / 血源人凝血因子Ⅸ、人凝血酶原复合物、基因治疗等）未满 5 个半衰期者；
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如 6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子 IX 活性及代谢的药物；
- •入组前 96 小时内使用过抗纤维蛋白溶解药物（如 6－氨基己酸等）或其他影响凝血因子 IX 活性及代谢的药物；
- •重度和极重度贫血（血红蛋白<60 g/L）的患者；
- •筛选期实验室检查达到以下指标之一者：ALT 或 AST>3×ULN，或总胆红素>2.5×ULN 或血清肌酐>1.5×ULN；血小板计数<100×109/L；
- •乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体血清学检查阳性；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
6 个月预防治疗期的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）
时间窗: 6 个月
次要结局
- 6 个月预防治疗期经治疗的年化出血率*（Annualized Bleeding Rate, ABR）(6 个月)
- 6 个月预防治疗期的年化关节出血率*（Annual Joint Bleeding Rate, AJBR）(6 个月)
- 预防治疗期前后的血友病关节健康评估表（Haemophilia Joint Health Score, HJHS）评分的变化值(6 个月)
- 预防治疗前后靶关节数#的变化值。(6 个月)
- 预防治疗前后的生活质量评分（CHO-KLAT）的变化情况(6 个月)
- 预防治疗期，若出现突破性出血，突破性出血原因、出血症状和体征及突破性出血事件期间的人凝血因子 IX 用药次数和用药剂量(试验期间)
- 预防治疗期，若出现可评估的手术病例，使用试验药物手术治疗的总体疗效评估(试验期间)
- 预防治疗期，预防治疗的总用药次数和用药剂量(试验期间)
- 所有突破性出血事件经治疗后的出血症状和 / 或体征改善评分达有效（“极好”+“良好”）的比例（如有）。(试验期间)
- 所有手术经治疗后止血效果评估达有效（“极好”+“良好”）的比例（如有）(试验期间)
- 手术期间的输血量[包括血浆、浓缩红细胞（PRBC）、血小板和其他血液制品的总量]及失血量（如有）(试验期间)
- 每次手术 FⅨ的注射次数和注射剂量（包括平均注射剂量和总用量）（如有）(试验期间)
- 生命体征、体格检查、临床实验室检查、心电图、不良事件(试验期间)
研究者
研究点 (10)
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