评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）有效性和安全性的多中心、开放、单臂、Ⅱa 期临床试验
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- FVC%；
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
初步评价藿苓生肌颗粒治疗肌萎缩侧索硬化症（肝肾亏损证）的有效性和安全性，为后续临床试验设计提供数据支持。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 20岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）西医诊断标准（临床确诊 ALS、临床很可能患 ALS 或临床很可能患 ALS－实验室支持）；
- •改良肌萎缩侧索硬化功能量表评分（ALSFRS-R）每项均≥2 分；
- •用力肺活量占预计值百分比（FVC%）至少 80%；
- •病程在 3 年或以内（从第一次出现 ALS 任何症状算起）；
- •符合中医痿病肝肾亏损证辨证标准；
- •知情同意时年龄 20~75 岁（包括 20 及 75 岁），性别不限；
- •自愿参加本项临床试验，知情同意并签署知情同意书。
排除标准
- •合并其它与 ALS 症状相似，影响药物疗效评价的神经系统疾病者，如脊髓型颈椎病、脊髓空洞症、脊髓和脑干肿瘤、平山病、多灶性运动神经病、多发性硬化、格林巴利综合征、帕金森病和痴呆等；
- •研究期间因吞咽功能障碍，而拒绝鼻饲管进食食物及药物者；
- •ALS 发病后有脊柱手术史者；
- •天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常参考值上限的 1.5 倍，或血肌酐（Scr）>正常参考值上限者；
- •伴有其他神经系统疾病或严重心、肺、造血系统或内分泌系统等原发性疾病及精神病患者；
- •怀疑或确有酒精、药物滥用史者；
- •妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）研究期间有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
- •已知或怀疑对试验药及其辅料有过敏史者；
- •筛选前 3 个月内参加过其他临床试验者；
- •研究者认为不适宜参加本临床试验者。
结局指标
主要结局
FVC%；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
ALSFRS-R 评分；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
改良 Norris 评分；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
ALSAQ40 评分；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
肌电图运动单位数目估（MUNE）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天
握力和捏力；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
中医证候疗效；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
终点事件（死亡；全天候呼吸支持；气管切开；FVC%≤50%且 PaCO2 (血气) ≥45mmHg）发生率和发生时间。
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
不良事件；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
生命体征（血压、心率、呼吸、体温）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
体格检查；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
血常规（WBC、NEUT、RBC、Hb、MCV、Ret%、PLT）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
尿常规（WBC、RBC、PRO、GLU）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
肝功能（ALT、AST、ALP、Tbil、GGT）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
肾功能（Scr、尿微量白蛋白、尿 NAG 酶、BUN/Urea）；
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
十二导联心电图。
时间窗: 入组前 7 天~0 天；每 12 周一次评价，窗口期为 7 天；治疗 48 周
次要结局
未报告次要终点
研究者
单磊
上海中医药大学