临床试验/ChiCTR2300067949

ChiCTR2300067949尚未招募治疗新技术临床试验

依库珠单抗（Eculizumab）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的国内真实世界研究

申请医院项目基金1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2023年1月1日最近更新: 2023年5月7日

试验速览

阶段: 治疗新技术临床试验
状态: 尚未招募
发起方
试验地点: 1
主要终点: 患者达到溶血控制的比例

研究概览研究设计入排标准研究组 & 干预措施结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

本研究拟选择符合用药标准的中国 PNH 患者应用 eculizumab，评价其在国内真实世界的有效性及安全性。

研究设计

研究类型: 干预性研究
主要目的: 单臂

入排标准

性别: All

入选标准

•流式细胞仪评估 PNH 克隆≥10%
•LDH 水平≥2×ULN
•存在以下至少一种或更多与 PNH 相关的体征或症状：疲乏、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、血栓形成史、吞咽困难或勃起功能障碍
•在研究治疗开始前<3 年内或首次给药后 7 天内，接种了脑膜炎奈瑟氏球菌疫苗
•接种了乙型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗
•ALT≤3×ULN，没有符合肝硬化的临床体征或已知实验室 / 影像学证据
•血清肌酐≤2.5×ULN 和肌酐清除率≥30mL/min

排除标准

•当前正在接受或既往曾接受过某种补体抑制剂治疗
•筛选前 6 个月内直至首次给药，有脑膜炎球菌感染史
•首次给药前 14 天内出现活动性全身性细菌、病毒或真菌感染
•首次给药前 1 个月内免疫接种过某种减毒活疫苗
•筛选前 5 年内直至首次给药，有恶性肿瘤病史
•具有修订版国际预后评分系统 (IPSS-R) 预后风险类别为中危、高危和极高危的骨髓增生异常综合征病史
•对依库珠单抗所含任何成分有超敏反应、过敏反应或速发过敏反应史，包括对人、人源化或鼠单克隆抗体的超敏反应或对产品任何成分的已知超敏反应
•存在可能干扰研究开展、可能额外增加患者的风险，或者研究者认为可能会妨碍患者安全参与和完成本研究的伴随疾病、治疗、操作或手术或者临床实验室检查异常

研究组 & 干预措施

实验组

结局指标

主要结局

患者达到溶血控制的比例

实现避免输血的患者的比例

次要结局

发生突破性溶血的患者的比例
血红蛋白保持稳定的患者比例
慢性病治疗功能评估-疲乏量表评估的疲乏的平均变化

研究者

发起方

申请医院项目基金

研究点 (1)

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