ChiCTR-TRC-14004219
进行中（未招募）
不适用
蔗糖铁注射液对比右旋糖酐铁口服片治疗经典型阵发性睡眠性血红蛋白尿症合并缺铁性贫血患者的有效性和安全性的 前瞻性、随机、开放、单中心临床研究
研究者发起1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2014年1月24日最近更新:
概览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 研究者发起
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 治疗应答率
概览
简要总结
研究主要目的是评价蔗糖铁注射液对比右旋糖酐铁口服片治疗经典型 PNH 合并 IDA 患者的有效性和安全性。研究的主要疗效指标是评价自基线至访视（治疗 4 周后）的治疗应答率（定义为 Hb 升高>15 g/L，或治疗后男性 Hb > 120 g/L，女性 Hb > 110 g/L）。次要疗效指标是评价自基线至访视（治疗 4 周后）的血红蛋白（Hb）、生存质量（QoL）、平均红细胞体积（MCV）、平均红细胞血红蛋白量（MCH） 、平均红细胞血红蛋白浓度（MCHC）、血清铁蛋白、血清铁、转铁蛋白饱和度、血清可溶性转铁蛋白受体浓度、铁调素水平。安全性指标是评价自基线至各访视点的 LDH、补铁后发生溶血的患者输注红细胞治疗效果、体格检查发现、其它不良事件。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 65（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）入组前 60 天内确诊为经典型 PNH 合并 IDA 的受试者。
- •（2）年龄为 18-65 岁的男性和女性受试者。
- •（3）预计生存期>24 周，且 ECOG 评分 0–2。患者 30 天内未接受静脉铁剂治疗，或 7 天内未接受口服铁剂(>27 mg/天)治疗。
- •（4）根据研究者的判断，可以遵守方案、访视时间或服药要求的受试者。
- •（5）进行知情、给予充裕时间考虑是否参加研究，并提供了书面知情同意的受试者。
- •（6）无活动性传染性疾病。
- •入组标准 （7）主要脏器无严重器质性病变，符合以下实验室检查指标的要求（在治疗前 7 天之内进行）：
- •? AST 和 ALT≤（相同年龄段的）正常值上限 2.5 倍；
- •? 心肌酶≤（相同年龄段的）正常值上限 2 倍；
- •? 经心脏超声（ECHO）测定心脏射血分数＞45%。
排除标准
- •（1）患有任何吸收不良综合征的受试者（例如，乳糜泻，萎缩性胃炎）。
- •（2）有地中海贫血或镰状细胞贫血史的受试者。
- •（3）患有其他类型的铁粒幼细胞性贫血，铁失利用性贫血，低色素性贫血，如感染、铅或肿瘤所导致的贫血。
- •（4）患有未治疗的维生素 B12 或叶酸缺乏的受试者。
- •（5）患有严重的并发病或手术疾病，尤其是食管裂孔疝，食管炎，胃酸紊乱及血友病的受试者。
- •（6）患有活动性胃肠道出血或在 4 周内急性出血的受试者。
- •（7）癌症患者，无论与贫血的相关性如何，或有任何严重的肝病 / 肝功能不全（筛选时 AST 或 ALT 水平超过正常上限 3 倍），或研究者认为不适合的其他严重疾病。
- •（8）具有任何形式的铁超负荷（血色素沉着病）病史的患者。
- •（9）研究者认为，任何可能危害受试者或影响受试者参加本项研究能力的医学或精神疾病。
- •（10）有铁制剂或成分禁忌或过敏史的受试者。
研究组 & 干预措施
蔗糖铁注射液
右旋糖酐铁片
结局指标
主要结局
治疗应答率
次要结局
- 血红蛋白
- 生活质量
- 平均红细胞体积
- 血清铁蛋白
- 血清铁
- 转铁蛋白饱和度
- 血清可溶性转铁蛋白受体浓度
- 铁调素
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
进行中（未招募）
2 期
LP005-PNH-II 期扩展临床研究CTR2025474530
已完成
3 期
HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性多中心、随机、开放、阳性对照Ⅲ期临床研究CTR2025025166
已完成
3 期
评价 HRS-5965 胶囊治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿患者的有效性和安全性的多中心、随机、开放、阳性对照 III 期临床试验CTR2024343970
Unknown
不适用
富铁软糖有助于改善缺铁性贫血人体试食试验ChiCTR2600116534湖南她练生物科技有限公司
进行中（未招募）
1 期
一项评估 QR059349 片在有活动性溶血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的初步疗效和安全性的单中心、开放标签的Ⅰb 期临床试验CTR202433196