ChiCTR2500101971已完成Unknown
艾加莫德治疗成人全身型重症肌无力疗效影响因素的多中心回顾性研究
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- 第一个治疗周期内出现 MSE 反应患者比例
研究概览
简要总结
分析艾加莫德治疗 gMG 患者有效性的影响因素,研究 gMG 对艾加莫德治疗早期出现最小症状表达（MSE）的预测因子,构建列线图有效识别早期出现 MSE 的患者
研究设计
- 研究类型
- Observational
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）年龄为 18-80 岁，符合 2020 年版《中国重症肌无力诊断和治疗指南》诊断明确，且使用艾加莫德 10mg/kg 静脉输液治疗的 gMG 患者;
- •（2）维持下列任何一种稳定的标准治疗方案（单独或联用）： a. 胆碱酯酶抑制剂 b. 糖皮质激素 c. 免疫抑制剂;
- •（3）血清学检测 AChR-Ab/MuSK-Ab/LRP4-Ab/titin-Ab/RyR-Ab 阳性;
- •（4）美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型 II-IV 型;
- •（5）重症肌无力日常活动评价量表（MG-ADL）≥6 分，且眼部相关评分小于总分的 50%; 重症肌无力定量评分（QMG）≥8 分，且≥4 个项目评分至少 2 分以上;
- •（6）从暴露艾加莫德到最后一次就诊的持续时间至少 6 月。
排除标准
- •（1）活动性乙型肝炎、丙型肝炎抗体阳性、HIV 抗体阳性、活动性肺结核；
- •（2）正处于妊娠期或哺乳期的女性及试验期间有生育计划的患者；
- •（3）研究者认为不适合参加试验的患者（例如严重的精神障碍患者）；
- •（4）基线时临床资料不完整的患者。
研究组 & 干预措施
艾加莫德治疗组
结局指标
主要结局
第一个治疗周期内出现 MSE 反应患者比例
次要结局
- 第一个治疗周期内出现 MG-ADL 反应患者比例
- Efgartigimod 开始后 4、8、12、16、20、24 周随访时 MG-ADL 评分相对于基线的变化
- Efgartigimod 开始后 4、8、12、16、20、24 周随访时泼尼松剂量相对基线变化
- Efgartigimod 开始后 4、8、12、16、20、24 周随访时溴比斯的明剂量相对基线变化
- 24 周内因病情恶化需再次住院患者比例（定义为新症状或 MG-ADL 评分增加 ?2 分）。
- 24 周内不良事件发生率
研究者
研究点 (3)
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2. 上海交通大学交大之星医工交叉项目（编号：YG2023LC04）；
3. 浦东新区高端医学重点学科建设“新质临床专科”项目（编号：2024-PWXZ-16）。