CTR20250308招募中2 期
一项评估 Axatilimab 在既往接受过系统治疗后复发或难治活动性中国慢性移植物抗宿主病患者中的安全性、有效性和药代动力学的开放标签、多中心、Ib/II 期研究
Incyte Corporation/
因塞特医药科技（上海）有限公司/
Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG9 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年1月24日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 招募中
- 发起方
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 第 1 部分：确定 axatilimab 在中国 cGVHD 受 试者中的安全性和耐受性， AE 的发生频率和严重程度，通过生命体征和 ECG 的变化以及临床实验室血样评价进行评估
研究概览
简要总结
本研究将包括 2 个部分：第 1 部分旨在证实 axalitimab 在中国 cGVHD 受试者中的 安全性和 PK，第 2 部分主要是为了评价 axalitimab 在中国 cGVHD 受试者中的有效性。 10 例受试者入组第 1 部分并完成至少 1 个周期的 axatilimab 0.3 mg/kg Q2W 治疗后， 将进行数据分析，并由 SMC 进行安全性评估。只要未满足停止治疗标准，第 1 部分的 所有受试者将继续按计划完成 Axatilimab 治疗。如果未观察到额外的安全性信号，将 会启动研究的第 2 部分。第 2 部分将继续入组 20 例 cGVHD 受试者。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署 ICF 时年龄至少为 12 岁
- •能够理解且愿意签署本研究的书面 ICF。
- •接受 allo-HSCT 后的难治或复发性中国 cGVHD 患者，既往接受过皮质类固醇
- •和至少 1 种其他适当的抗难治或复发性 cGVHD 治疗后仍需全身免疫抑制治疗
- •的活动性 cGVHD 受试者
- •根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共识开发项目的定义，受试者
- •可能持续具有活动性 aGVHD 和 cGVHD 表现（重叠综合征）
- •Karnofsky 体能状态量表评分≥60（如果年龄≥16 岁）；Lansky 体能状态评分
- •≥60（如果年龄<16 岁）。
- •在研究治疗开始前 14 天内进行了器官和骨髓功能评价且均具备充分的功能，
- •肌酐清除率≥30 mL/min/1.73 m2
- •允许但不要求合并使用全身性皮质类固醇。允许使用外用和吸入性皮质类固
- •醇药物。如果受试者正在使用皮质类固醇，则必须在研究治疗开始前至少 2
- •允许但不要求合并使用 CNI 或 mTOR 抑制剂（可能已开始用于预防或治疗
- •cGVHD 而开始使用 CNI/mTOR 抑制剂，但开始治疗的原因必须记录在数据库
- •愿意根据下述标准避免妊娠或生育
排除标准
- •患有 aGVHD，且无 cGVHD 表现
- •基础癌症复发或移植后淋巴增殖性疾病的任何证据（组织学、细胞遗传学、
- •分子学、血液学或混合证据）
- •重症疾病、无法控制的感染、辅料过敏的病史
- •或其他证据，或存在研究者认为会导致受试者不适合参加研究的任何其他状
- •潜伏性或活动性 TB 病史
- •筛选时 QuantiFERON 和 / 或 T-spot TB 检测结果呈阳性
- •需要治疗的活动性 HBV 或 HCV 感染，或存在 HBV 再激活风险
- •第 1 周期第 1 天前 3 年内曾被确诊为另一种恶性肿瘤（进行了移植的恶性肿瘤
- •除外），除非既往接受过根治性治疗
- •既往曾接受过 CSF-1R 靶向治疗
- •在研究治疗开始前 2 周或 5 个半衰期内（以时间较短者为准）使用皮质类固
- •醇、CNI 或 mTOR 抑制剂以外的任何药物治疗 cGVHD
- •在研究治疗开始前 28 天内接受过试验治疗
- •目前正在参与任何其他干预性研究
结局指标
主要结局
第 1 部分：确定 axatilimab 在中国 cGVHD 受 试者中的安全性和耐受性， AE 的发生频率和严重程度，通过生命体征和 ECG 的变化以及临床实验室血样评价进行评估
时间窗: 前 10 例患者治疗一个周期后
在既往接受过系统治疗后的 cGVHD 受试者中评价 axatilimab 的有效性，根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共 识定义的前 6 个周期的客观缓解
时间窗: 30 例患者完成 6 个周期的治疗后
次要结局
- mLSS 评分改善≥7 分(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- 根据 2014 年 NIH 关于 cGVHD 临床试验标准的共识定义的客观缓解(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- AE 的发生频率和严重程度，通过生命体征和 ECG 的变化以及临床实验室血样评价进行评 估。(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- Axatilimab 的 PK 参数和血浆谷浓度。(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- CSF-1 和 IL-34 水平较基线的变化及其与 cGVHD 缓解的相关性。循环单核细胞数量和表型（CD14/16）较基线的变化。(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- 皮质类固醇平均每日剂量（或等效指标）的 降低百分比， 研究入组后停用皮质类固醇(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
- 钙调磷酸酶抑制剂平均日剂量（或等效指 标）的降低百分比， 研究入组后停用钙调磷酸酶抑制剂。(30 例患者完成 6 个周期的治疗后)
研究者
研究点 (9)
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