适应症
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 江苏恒瑞医药股份有限公司
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 海曲泊帕 PK 指标（固定采血点血药浓度）
研究概览
简要总结
初步探索海曲泊帕治疗不同年龄段儿童再生障碍性贫血（AA）患者的合适剂量
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 非随机对照试验
- 盲法
- None
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 17（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：
- •1.年龄＜18 周岁，性别不限；
- •2.再生障碍性贫血诊断参考中国儿童再生障碍性贫血相关指南、共识，具体如下：
- •至少符合以下 3 项中的 2 项：HGB<100g/L；PLT<100×109/L；NC<1.5×109/L(如为两系减少则必须包含血小板减少)；
- •分型诊断标准：符合上述 AA 诊断标准者，根据骨髓病理及外周血细胞计数分型：
- •（1）重型 AA(SAA)：
- •1）骨髓有核细胞增生程度 25%～50%，残余造血细胞<30%或有核细胞增生程度<25%；
- •2）外周血象至少符合以下 3 项中的 2 项：ANC<0.5×109/L；PLT<20×109/L；网织红细胞（RET）<20×109/L，或校正后的 RET <1%；
- •（2）极重型 AA(VSAA)：除满足 SAA 条件外，中性粒细胞绝对值<0.2×109/L；
- •（3）非重型 AA(NSAA)：未达到 SAA 和 VSAA 诊断标准；
- •（4）输血依赖 NSAA：所有患者初期 6 个月内，HGB<60g/L 和 / 或 PLT<10×109/L，需要定期输注红细胞或血小板者为输血依赖型 NSAA。反之，不符合该标准的患者为非输血依赖 NSAA；
- •3.治疗前 1 周内无血小板受体激动剂（TPO-RA）类药物治疗；
- •4.ECOG 评分≤2 分；
- •5.受试者不适合或不愿意接受造血干细胞移植治疗；
- •6.受试者及其法定监护人同意参与，并签署知情同意书。
排除标准
- •受试者若具有以下任何特质或状况，将不得进入本项研究：
- •1.有原发骨髓增生异常综合征(MDS)、原发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及白血病，以及先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)，如 Fanconi 贫血(FA)、先天性角化不良症(DC)等病史者；
- •2.治疗前经过≥1 个月的 TPO-RA 类药物治疗；
- •3.筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的 2.5 倍，总胆红素大于正常值上限的 1.5 倍，血肌酐超过正常值上限的 1.5 倍；
- •4.有肝硬化病史或门脉高压症病史；
- •5.入组前 1 年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前 3 个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞；
- •6.研究者判断其他不适合纳入研究的情况。
研究组 & 干预措施
试验组 1（1-5 岁）
试验组 2（6-11 岁）
试验组 3（12-17 岁）
结局指标
主要结局
海曲泊帕 PK 指标（固定采血点血药浓度）
海曲泊帕治疗期间不良事件发生率
海曲泊帕治疗儿童再障患者的推荐剂量
次要结局
- 海曲泊帕治疗期间出现任一系血液学应答的患者比例
研究者
研究点 (1)
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