CTR20221854进行中（未招募）1/2 期
一项评价索乐匹尼布（HMPL-523）治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的疗效、安全性、耐受性、和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照 II/III 期临床研究（ESLIM-02）
未提供43 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 110 人开始时间: 2022年8月3日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 110
- 试验地点
- 43
- 主要终点
- II 期：至治疗 24 周时达到总体 Hb 疗效应答的患者比例（总体应答率：定义为至少一次 Hb ≥ 100 g/L，同时较基线增加至少 20 g/L，且不归因于红细胞输注或其他紧急治疗药物）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要研究目的： II 期研究：评价索乐匹尼布在 wAIHA 成人患者中的初步疗效； III 期研究：确证索乐匹尼布在 wAIHA 成人患者中的疗效。次要研究目的：与安慰剂相比，索乐匹尼布的疗效；索乐匹尼布的安全性和耐受性；评估索乐匹尼布在中国成人 wAIHA 患者中的药代动力学（PK）特性
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性和有效性、药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 75岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •18～75 岁的男性或女性
- •体力状况计分［美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分］≤ 2 分
- •体重指数（BMI）>17.5 且<40 kg/m2
- •确诊为原发性 wAIHA，或继发于自身免疫性疾病（类风湿性关节炎及系统性红斑狼疮除外），且基础疾病处于稳定状态的 wAIHA
- •既往至少糖皮质激素治疗反应不佳
- •Hb < 100 g/L
- •本研究允许合并使用一种抗 wAIHA 治疗
排除标准
- •除温抗体型外的其他类型的 AIHA
- •有恶性肿瘤既往史（除外已治愈的皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌）者
- •患者有重要器官移植或造血干细胞 / 骨髓移植史
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）感染
- •既往接受过 Syk 抑制剂（如 Fostamatinib）治疗
- •已知对研究药物活性成分或辅料过敏者
- •患者存在严重的心理或精神异常
- •处于妊娠和哺乳期的女性患者
- •研究者认为患者不适合参加本研究
结局指标
主要结局
II 期：至治疗 24 周时达到总体 Hb 疗效应答的患者比例（总体应答率：定义为至少一次 Hb ≥ 100 g/L，同时较基线增加至少 20 g/L，且不归因于红细胞输注或其他紧急治疗药物）
时间窗: 研究期间
III 期：达到持续应答的患者比例
时间窗: 研究期间
次要结局
- II 期：至治疗 8 周时达到总体 Hb 疗效应答的患者比例（定义为至少一次 Hb ≥100 g/L，同时较基线增加至少 20 g/L，且不归因于紧急治疗药物）(研究期间)
- II 期：至 24 周达到稳定 Hb 疗效应答的患者比例（定义为至少间隔 7 天连续 3 次可获取的评价中，Hb ≥100 g/L，同时较基线增加至少 20 g/L，且不归因于紧急治疗药物）(研究期间)
- II 期：至治疗 8 周及 24 周 Hb 较基线的中位变化(研究期间)
- II 期：至治疗 8 周及 24 周对溶血标志物的影响(研究期间)
- II 期：至治疗 8 周及 24 周接受紧急治疗的患者比例(研究期间)
- II 期：至治疗 8 周及 24 周糖皮质激素或其他基线合并抗 wAIHA 治疗药物剂量下调的患者比例(研究期间)
- II 期：至应答时间(研究期间)
- II 期：通过慢性病治疗疲劳功能评估量表（FACIT-F）评分来评价治疗 8 周及 24 周对疲劳的影响(研究期间)
- II 期：通过 SF-36 健康状况调查总表（SF-36）评价研究治疗 8 周及 24 周对患者生活质量的影响(研究期间)
- III 期：双盲治疗 20 周及 24 周期间达到总体 Hb 疗效应答的患者比例（定义为至少一次 Hb ≥100 g/L，同时较基线增加至少 20 g/L，且不归因于紧急治疗药物）(研究期间)
- III 期：双盲治疗 20 周及 24 周期间 Hb 较基线的中位变化(研究期间)
- III 期：双盲治疗 20 周及 24 周期间对溶血标志物=的影响(研究期间)
- III 期：双盲治疗 20 周及 24 周期间接受紧急治疗的患者比例(研究期间)
- III 期：双盲治疗 20 周及 24 周期间糖皮质激素或其他基线合并抗 wAIHA 治疗药物剂量下调或停药的患者比例(研究期间)
- III 期：至应答时间、稳定应答持续时间、应答累积时间(研究期间)
- III 期：通过慢性病治疗疲劳功能评估量表（FACIT-F）来评价研究治疗 20 周及 24 周期间对患者疲劳的影响(研究期间)
- III 期：通过 SF-36 评价研究治疗 20 周及 24 周期间对患者生活质量的影响(研究期间)
- II 期主要安全性评价指标包括： 不良事件（AE）/严重不良事件（SAE） 生命体征、体格检查 实验室检查 12-导联心电图（ECG）(研究期间)
- III 期主要安全性评价指标包括：双盲治疗 20 周及 24 周的不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）、生命体征、体格检查、实验室检查、12-导联心电图（ECG）(研究期间)
- II 期：血浆索乐匹尼布及主要代谢产物稳态峰浓度、稳态谷浓度、稳态达峰时间、消除半衰期、血药浓度-时间曲线下面积、表观清除率、表观分布容积、平均驻留时间等(研究期间)
- III 期：血浆索乐匹尼布及主要代谢产物稳态下的给药后 2、4 小时的浓度（给药后 2 小时稳态血药浓度、给药后 4 小时稳态血药浓度）和稳态谷浓度等(研究期间)
研究者
牛娟娟
和记黄埔医药（上海）有限公司
研究点 (43)
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