ChiCTR2400088580尚未招募3 期
在中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人受试者中评价 ravulizumab 的有效性、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性
阿斯利康全球研发（中国）有限公司8 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年9月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 8
- 主要终点
- 第 183 天（第 26 周）LDH 较基线的变化百分比
研究概览
简要总结
主要目的：评价 ravulizumab 在 PNH 成人受试者中的有效性；次要目的：评价 ravulizumab 对以下指标的影响：- LDH、- TA、- FACIT-疲劳量表、- 突破性溶血、- Hgb。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 99（—）
- 性别
- All
入选标准
- •受试者在签署知情同意时年龄必须≥18 岁（含）；
- •2.有 PNH 诊断记录，经红细胞（RBC）和白细胞（WBC）高灵敏度流式细胞术评价（Borowitz, 2010）确诊 PNH，筛选时粒细胞或单核细胞 PNH 克隆大小≥5%。
- •筛选前 3 个月内存在 1 种或多种以下 PNH 相关体征或症状：疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸短促（呼吸困难）、贫血（血红蛋白<10 g/dL）、主要不良血管事件史（包括血栓形成）、吞咽困难或勃起功能障碍；或存在因 PNH 导致的 pRBC 输注史。
- •筛选时 LDH 水平≥1.5×ULN（通过中心实验室评价）。
- •筛选时体重≥40 kg。
- •在治疗期间和研究干预药物末次给药后 8 个月内，有生育能力的女性受试者和有生育能力的男性受试者的女性伴侣必须按照方案规定的指南（第 10.5 节所述）采取避孕措施。 受试者所采用的避孕措施应符合当地有关临床研究受试者避孕方法的相关法规。
- •能够按第 10.1.3 节所述签署知情同意，其中包括遵守 ICF 和本方案中所列出的要求和限制条件。
- •为降低脑膜炎球菌感染（脑膜炎奈瑟菌）风险，所有受试者必须在研究第 1 天给予研究干预药物前至少 2 周（但不超过 3 年）接种预防血清群 A、C、W、Y 型（和 B 型，如可用）脑膜炎球菌感染的疫苗。如果疫苗接种距离研究第 1 天的时间<2 周，则受试者将在接种脑膜炎球菌疫苗后接受至少 2 周的预防性抗生素治疗。
排除标准
- •筛选前 5 年内有恶性肿瘤病史，但已接受治疗且无复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌除外。
- •有研究者或申办者认为妨碍受试者参加研究性临床研究的重大心脏、肺脏、肾脏、内分泌或肝病（例如，活动性肝炎）病史或现病史。
- •存在使得患者无法遵循方案要求（例如，输血指南）的不稳定疾病（例如，心肌缺血、活动性胃肠出血、重度充血性心脏衰竭、雨季需要在首次给药前 6 个月内接受大手术、并发与 PNH 无关的慢性贫血）。
- •有脑膜炎球菌感染或未痊愈的脑膜炎球菌病病史。
- •有不明原因的反复感染史。
- •在第 1 天接受研究干预药物给药前 14 天内曾发生过活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。
- •在第 1 天接受研究干预药物给药前 7 天内出现发热，体温≥38°C（100.4°F）。
- •人类免疫缺陷病毒（HIV）感染（经 HIV-1 或 HIV-2 抗体滴度证实）。
- •当前接受或既往接受过补体抑制剂治疗。
- •在第 1 天接受研究干预药物给药前 1 个月内接种过减毒活疫苗。
- •如果患者在第 1 天前至少 2 周内未接受稳定给药方案治疗，则禁止合并使用抗凝剂。
- •在本研究第 1 天开始研究干预药物给药前 30 天内或在另一种试验用药品的 5 个半衰期内（以时间较长者为准），参加另一项干预性治疗研究或接受任何实验性治疗。
- •筛选时或第 1 天妊娠试验呈阳性的受试者。
- •筛选时血小板计数<30000/mm3（30×109/L）。
- •筛选时中性粒细胞绝对计数<500/μL（0.5×109/L）。
- •筛选时或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性受试者。
- •对研究干预中的任何成分有超敏反应史，包括对鼠源蛋白有超敏反应。
- •备孕中或目前处于妊娠期或哺乳期的女性受试者。
- •已知或疑似在筛选开始前 1 年内有干预或酒精滥用或依赖史。
- •存在研究者认为可能干扰受试者全面参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆患者评估或研究结局的已知医学或心理状况或风险因素。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
第 183 天（第 26 周）LDH 较基线的变化百分比
时间窗: 第 26 周
次要结局
- 第 183 天（第 26 周）达到 LDH<1.5×ULN
- 截至第 26 周避免输血（TA）
- 截至第 183 天（第 26 周）发生突破性溶血
- 第 183 天（第 26 周）FACIT-疲劳量表评分较基线的变化
- 第 183 天（第 26 周）Hgb 较基线的变化
- 安全性和 耐受性
- 药代动力学 / 药效学
- 免疫原性
研究者
研究点 (8)
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