CTR20211447已完成1 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅶa 在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者中单次给药后的安全性、耐受性和药代动力学特征的单臂、开放、剂量递增、多中心临床试验
未提供9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 18 人开始时间: 2021年6月29日
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 18
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 通过生命体征、体格检查和血栓栓塞事件、实验室检查（血常规、尿常规、血生化和凝血指标）、心电图等评估 AE 的发生率（血友病 A 或 B 本身引起的出血事件及其引起的相关症状除外）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病（FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后的安全性和耐受性。 次要目的： 评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 在伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病（FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%）患者中单次给药后的药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全性和药代动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估注射用重组人凝血因子ⅶa在伴有凝血因子ⅷ或ⅸ抑制物的血友病（fⅷ活性水平≤1%或fⅸ活性水平≤2%）患者中单次给药后的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •18 岁≤年龄≤65 岁，男女不限
- •临床诊断为血友病 A 或 B（FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%）患者，且有下列一种情况：
- •筛选期 FⅧ或 FⅨ抑制物水平≥5Bu/ml；
- •筛选期 FⅧ和 FⅨ抑制物水平＜5Bu/ml 且≥0.6Bu/ml，但对注射用凝血因子 VIII 或 IX 具有高反应（即患者既往有 FⅧ/FⅨ抑制物阳性史，再次输注 FⅧ/FⅨ后抑制物水≥5Bu/ml）
- •首次给药前无活动性出血症状
- •所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至研究完成后 3 个月内采取有效的避孕措施
- •受试者或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测
- •能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，患者自愿参加并由患者本人或监护人签署知情同意书
排除标准
- •已知对制剂及其任何成分有超敏反应史，已知对鼠源类有超敏反应史的患者
- •筛选期 FⅦ抑制物阳性或有 FⅦ抑制物阳性史的患者
- •血小板计数＜100×109/L
- •肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥2.5 倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐[Cr]）≥1.5 倍正常值上限（ULN）者
- •临床上诊断为活动性乙型或丙型肝炎者
- •艾滋病毒阳性且 CD4 细胞计数≤200/μL，病毒携带数量≥200 粒/μL 或≥40000 拷贝/mL
- •除血友病 A 或 B 以外，其它疾病原因导致的凝血指标明显异常者（如弥散性血管内凝血病或血小板疾病等）
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）
- •签署知情同意书 1 年内有动脉、深静脉血栓、肺栓塞等血栓史，肺水肿史或弥散性血管内凝血史患者
- •既往发生过颅内出血的患者
- •首次用药前 48 小时内接受过任何含有 FⅦ或 FⅦa 的产品（血浆来源或重组）
- •首次用药前 72 小时内接受过任何含有 FⅧ的产品（血浆来源或重组）或首次用药前 96 小时内接受过任何含有 FIX 的产品（血浆来源或重组）
- •首次用药前 1 周内使用过或 PK 采血期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等
- •首次用药前 2 周内接受过免疫调节剂（如丙种球蛋白、α-干扰素和泼尼松>10mg/d [且＞7 天]或类似药物，抗逆转录病毒药物除外）者
- •首次用药前 2 周内接受全血或血浆者
- •首次用药前 1 个月内进行了入侵程度较高的外科手术（如矫形手术、腹部手术），无创或微创手术除外
- •首次用药前 1 个月内参加过其他临床试验的患者
- •有吸毒史或酗酒的患者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者
- •签署知情同意书前 3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）
- •研究者证实的其它重度或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床试验中获益
结局指标
主要结局
通过生命体征、体格检查和血栓栓塞事件、实验室检查（血常规、尿常规、血生化和凝血指标）、心电图等评估 AE 的发生率（血友病 A 或 B 本身引起的出血事件及其引起的相关症状除外）
时间窗: 首次用药至首次用药后 7 天
免疫原性发生率
时间窗: 首次用药至首次用药后 7 天
次要结局
- PK 评价指标(首次用药至首次用药后 24 小时)
研究者
沈虎
成都蓉生药业有限责任公司
研究点 (9)
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