ChiCTR2500109679已完成不适用
一项研究者发起的 FCN-159 片治疗存在症状、不能手术的 1 型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤儿童患者的有效性和安全性的单中心、单臂、前瞻性临床研究
自选课题（自筹）1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年10月12日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 瘤体体积大小
研究概览
简要总结
评估 FCN-159 片治疗存在症状、不能手术的 NF1 相关的丛状神经纤维瘤儿童患者的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 2 至 18（—）
- 性别
- All
入选标准
- •必须诊断为有 NF1 相关的丛状神经纤维瘤（PN）并且依据研究者判断需要全身治疗的有症状的患者。PN 定义为沿神经生长，可累及到多个神经束和分支的神经纤维瘤。脊髓 PN 累及两个或以上的节段，节段之间有连接或沿神经外侧延伸。1 型神经纤维瘤病（NF1）的诊断需符合 2021 年国际神经纤维瘤病诊断标准共识组（I-NF-DC）修订的 NF1 诊断标准。
- •有症状的 PN，定义为研究者判定存在 PN 引起的具有临床意义的症状，包括但不限于疼痛、运动功能障碍或外观缺陷。
- •PN 不可手术或存在术后残留 / 复发。
- •存在可测量病灶，定义为至少在一个维度上长度≥3 厘米，可接受 MRI 进行有效性评估。
- •Karnofsky 体能评分≥70 分（＞16 岁适用）；或 Lansky 体能评分≥70 分（≤16 岁适用）。
- •7．患者有足够的器官和骨髓功能： • 中性粒细胞绝对值≥1.0×109/L；血红蛋白≥90g/L；血小板≥75×109/L； • 血清总胆红素≤1.5×正常值上限（Upper limit normal，ULN），具有 Gilbert 综合征的患者为≤3.0×ULN； • 天冬氨酸转氨酶（Aspartate aminotransferase，AST）、丙氨酸转氨酶（Alanine aminotransferase，ALT）≤2.5×ULN； • 白蛋白≥3g/dL； • 肌酐 ＜1.5×ULN 或肌酐清除率≥50ml/min/1.73m2（使用 Cockcroft-Gault 公式计算）； • 尿蛋白＜2+；如果尿蛋白≥2+，则 24 小时尿蛋白定量必须≤1g。
- •8．凝血功能：国际标准化比值（INR）及活化部分凝血活酶时间（APTT）≤1.5×ULN。
- •9．患者或其法定监护人能够理解并自愿签署书面知情同意书。
排除标准
- •1．需要化疗、放疗或手术治疗的与 NF1 相关的恶性肿瘤，如中高级别视神经胶质瘤或恶性周围神经鞘瘤。
- •2．有其他恶性肿瘤病史或同时患有其他恶性肿瘤。
- •3．不能接受 MRI 检查和 / 或有 MRI 检查的禁忌症。
- •4．存在吞咽困难，活动性消化系统疾病，吸收不良综合症，或其他影响研究药物服用吸收的情况。
- •5．既往或目前有视网膜静脉阻塞（RVO)、视网膜色素上皮剥离（RPED）、青光眼及其他有意义异常的眼科检查。
- •6．间质性肺炎，包括有临床意义的放射性肺炎。
- •7．心脏功能或合并疾病符合下述情况之一： a. QTcF>470 毫秒；患者存在 QTcF 延长危险因素的患者，如无法纠正低钾血症、遗传性长 QT 综合征；或接受延长 QTcF 间期的药物（主要是 Ia、Ic、III 类抗心律失常药物）。 b. 美国纽约心脏病学会（New York Heart Association，NYHA）分级 ≥ 3 级的充血性心力衰竭； c. 具有临床意义的心律失常，包括但不限于完全性左束支传导异常，II 度房室传导阻滞； d. 已知并发临床有意义冠心病、心肌病，严重瓣膜病。 e. 超声心动图检查显示左室射血分数 LVEF＜50%。 f. 心率＜50 次 / 分心动过缓的患者。
- •8．家族中有 50 岁以前发生心脏猝死的直系亲属。直系亲属定义为相互之间有一脉相承的血缘关系的上下各代亲属，如父母与子女、祖父母与孙子女等、外祖父母与外孙子女等。
- •9．入组前 6 个月内有任何急性神经系统病史(即颅内或蛛网膜下腔出血、脑梗死、颅内创伤) 。
- •10．伴活动性细菌、真菌或病毒感染，包括活动性乙型肝炎（乙肝病毒表面抗原阳性且乙肝病毒 DNA 超过 1000 IU/ml 或符合研究中心诊断活动性乙肝感染标准），丙型肝炎（丙肝病毒 RNA 阳性），人免疫缺陷病毒感染（HIV 阳性）。
- •11．已知对研究药物，其它 MEK1/2 抑制剂或其辅料过敏。
- •12．研究者认为其他不适合参加本研究的情况。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
瘤体体积大小
时间窗: 治疗期内每 4 个周期评估一次
血生化
时间窗: 治疗期内每 2 个周期评估一次
凝血功能
时间窗: 治疗期内每 2 个周期评估一次
尿常规
时间窗: 治疗期内每 2 个周期评估一次
血常规检查
时间窗: 治疗期内每 2 个周期评估一次
次要结局
- 疼痛强度评估(治疗期内每 4 个周期评估一次)
- 心脏超声(治疗期内每 2 个周期评估一次)
- 心电图指标(治疗期内每 2 个周期评估一次)
- 眼科检查指标(治疗期内每 2 个周期评估一次)
研究者
研究点 (1)
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